Fase I pilotstudie av leverrettet genterapi for delvis ornitin-transkarbamylase-mangel
MÅL:
Evaluer sikkerheten og gjennomførbarheten av å administrere rekombinant adenovirus som inneholder ornitin-transkarbamylasegenet til voksne med delvis ornitin-transkarbamylase-mangel.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
PROTOKOLSKISSE: Dette er en doseeskaleringsstudie for å estimere den maksimale tolererte dosen av rekombinant adenovirus kodet med ornitin-transkarbamylasegenet.
Pasienter får en enkelt dose virus infundert i leveren under fluoroskopisk veiledning. Grupper på 3 pasienter mottar suksessivt høyere doser av virus; hver kohort observeres for sikkerhets skyld i 3 uker før neste gruppe går inn.
Pasientene følges ukentlig i 1 måned, deretter hver 3. måned til stabile.
Studietype
Fase
- Fase 1
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:
--Sykdomskarakteristikk-- Bekreftet delvis ornitin-transkarbamylasemangel Asymptomatisk, dvs. minst 1 måned siden hyperammonemi --Forutgående/samtidig terapi-- Ikke spesifisert --Pasientkarakteristikk-- Ingen gravide eller ammende kvinner Negativ graviditetstest kreves for fertile kvinner
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studiestol: Mark Batshaw, Children's National Research Institute
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Ernæringsforstyrrelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Underernæring
- Metabolisme, medfødte feil
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Aminosyremetabolisme, medfødte feil
- Ureasyklusforstyrrelser, medfødt
- Ornithine Carbamoyltransferase Deficiency Disease
- Mangelsykdommer
Andre studie-ID-numre
- 199/12054
- CSH-3660
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .