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Étude pilote de phase I sur la thérapie génique dirigée vers le foie pour le déficit partiel en ornithine transcarbamylase

23 juin 2005 mis à jour par: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

OBJECTIFS:

Évaluer l'innocuité et la faisabilité de l'administration d'un adénovirus recombinant contenant le gène de l'ornithine transcarbamylase à des adultes présentant un déficit partiel en ornithine transcarbamylase.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

APERÇU DU PROTOCOLE : Il s'agit d'une étude d'escalade de dose pour estimer la dose maximale tolérée d'adénovirus recombinant codé avec le gène de l'ornithine transcarbamylase.

Les patients reçoivent une dose unique de virus perfusée dans le foie sous guidage fluoroscopique. Des groupes de 3 patients reçoivent successivement des doses plus élevées de virus ; chaque cohorte est observée pour la sécurité pendant 3 semaines avant l'entrée du groupe suivant.

Les patients sont suivis hebdomadairement pendant 1 mois, puis tous les 3 mois jusqu'à stabilisation.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • La phase 1

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :

--Caractéristiques de la maladie-- Déficit partiel confirmé en ornithine transcarbamylase Asymptomatique, c'est-à-dire depuis au moins 1 mois depuis l'hyperammoniémie --Traitement antérieur/concurrent-- Non spécifié --Caractéristiques du patient-- Aucune femme enceinte ou allaitante Test de grossesse négatif requis pour les femmes fertiles

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Collaborateurs

Children's National Research Institute

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Mark Batshaw, Children's National Research Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 1995

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 octobre 1999

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 octobre 1999

Première publication (Estimation)

19 octobre 1999

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

24 juin 2005

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2005

Dernière vérification

1 janvier 2000

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 199/12054
  • CSH-3660

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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