Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза I пилотного исследования направленной на печень генной терапии частичного дефицита орнитинтранскарбамилазы

23 июня 2005 г. обновлено: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

ЦЕЛИ:

Оценить безопасность и целесообразность введения рекомбинантного аденовируса, содержащего ген орнитинтранскарбамилазы, взрослым с частичным дефицитом орнитинтранскарбамилазы.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ПЛАН ПРОТОКОЛА: Это исследование с повышением дозы для оценки максимально переносимой дозы рекомбинантного аденовируса, кодируемого геном орнитинтранскарбамилазы.

Пациенты получают однократную дозу вируса, введенную в печень под рентгеноскопическим контролем. Группы из 3 пациентов получают последовательно более высокие дозы вируса; за каждой группой наблюдают в целях безопасности в течение 3 недель до поступления следующей группы.

Пациенты наблюдаются еженедельно в течение 1 месяца, затем каждые 3 месяца до стабилизации состояния.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 1

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:

--Характеристики заболевания-- Подтвержденный частичный дефицит орнитинтранскарбамилазы Бессимптомный, т.е. по крайней мере 1 месяц после гипераммониемии --Предшествующая/одновременная терапия-- Не указано --Характеристики пациентов-- Нет беременных или кормящих женщин Отрицательный тест на беременность требуется от фертильных женщин

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Соавторы

Children's National Research Institute

Следователи

  • Учебный стул: Mark Batshaw, Children's National Research Institute

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 1995 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 октября 1999 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 октября 1999 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 октября 1999 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

24 июня 2005 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 июня 2005 г.

Последняя проверка

1 января 2000 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 199/12054
  • CSH-3660

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться