Fase I pilotundersøgelse af leverrettet genterapi for partiel ornithin-transcarbamylase-mangel
MÅL:
Evaluer sikkerheden og gennemførligheden af at administrere rekombinant adenovirus indeholdende ornithin-transcarbamylasegenet til voksne med delvis ornithin-transcarbamylase-mangel.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
PROTOKOLSKRIFT: Dette er et dosiseskaleringsstudie for at estimere den maksimalt tolererede dosis af rekombinant adenovirus kodet med ornithin-transcarbamylasegenet.
Patienter får en enkelt dosis virus infunderet i leveren under fluoroskopisk vejledning. Grupper på 3 patienter modtager successivt højere doser af virus; hver kohorte observeres for sikkerhed i 3 uger før indtræden af den næste gruppe.
Patienterne følges ugentligt i 1 måned, derefter hver 3. måned indtil stabile.
Undersøgelsestype
Fase
- Fase 1
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:
--Sygdomskarakteristika-- Bekræftet delvis ornithin-transcarbamylase-mangel Asymptomatisk, dvs. mindst 1 måned siden hyperammonæmi --Forudgående/samtidig terapi-- Ikke specificeret --Patientkarakteristika-- Ingen gravide eller ammende kvinder Negativ graviditetstest påkrævet for fertile kvinder
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studiestol: Mark Batshaw, Children's National Research Institute
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Ernæringsforstyrrelser
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Fejlernæring
- Metabolisme, medfødte fejl
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Aminosyremetabolisme, medfødte fejl
- Urea cyklus lidelser, medfødt
- Ornithin-carbamoyltransferase-mangelsygdom
- Mangelsygdomme
Andre undersøgelses-id-numre
- 199/12054
- CSH-3660
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .