Pilotstudie der Phase I zur lebergerichteten Gentherapie bei partiellem Ornithin-Transcarbamylase-Mangel
ZIELE:
Bewerten Sie die Sicherheit und Durchführbarkeit der Verabreichung von rekombinanten Adenoviren, die das Ornithin-Transcarbamylase-Gen enthalten, an Erwachsene mit partiellem Ornithin-Transcarbamylase-Mangel.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
PROTOKOLLÜBERSICHT: Dies ist eine Dosiseskalationsstudie zur Abschätzung der maximal tolerierten Dosis des rekombinanten Adenovirus, das mit dem Ornithin-Transcarbamylase-Gen codiert ist.
Die Patienten erhalten unter fluoroskopischer Kontrolle eine Einzeldosis Virus in die Leber infundiert. Gruppen von 3 Patienten erhalten sukzessive höhere Virusdosen; Jede Kohorte wird 3 Wochen lang auf Sicherheit beobachtet, bevor die nächste Gruppe aufgenommen wird.
Die Patienten werden 1 Monat lang wöchentlich und dann alle 3 Monate bis zur Stabilisierung beobachtet.
Studientyp
Phase
- Phase 1
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
PROTOKOLL EINTRAGSKRITERIEN:
--Krankheitsmerkmale-- Bestätigter partieller Ornithin-Transcarbamylase-Mangel Asymptomatisch, d. h. mindestens 1 Monat seit Hyperammonämie --Vorherige/gleichzeitige Therapie-- Nicht spezifiziert --Patientenmerkmale-- Keine schwangeren oder stillenden Frauen Negativer Schwangerschaftstest für fruchtbare Frauen erforderlich
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienstuhl: Mark Batshaw, Children's National Research Institute
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Ernährungsstörungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Unterernährung
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Aminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler
- Störungen des Harnstoffzyklus, angeboren
- Ornithin-Carbamoyltransferase-Mangelkrankheit
- Mangelkrankheiten
Andere Studien-ID-Nummern
- 199/12054
- CSH-3660
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