봉입체 근염에서 Phenylbutyrate의 안전성과 내약성
2022년 5월 19일 업데이트: University of Kansas Medical Center
이것은 IBM에서 페닐부티레이트의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 파일럿 연구(1상 임상 시험)입니다.
이 오픈 라벨 연구에서 산발성 봉입체 근염이 있는 10명의 환자는 3개월 동안 페닐부티레이트(3gm 1일 2회)로 치료를 받게 됩니다.
준비 기간이 있을 것이며, 이 기간 동안 특정 바이오마커는 치료 기간이 끝날 때 최종 측정에 추가하여 기준선과 준비 기간이 끝날 때 측정됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- IBM에 대한 ENMC 2011 진단 기준 충족
- 나이 > 18세
- 여성은 폐경 후(>12개월 동안 월경 없음)이거나 자궁 절제술 후 상태여야 합니다.
- 정보에 입각한 동의를 할 수 있음
제외 기준:
- 다음 의학적 상태 중 하나의 존재: 만성 감염; 만성 신부전; 5년 미만의 피부암 이외의 암; 다발성 경화증 또는 중추 신경계 탈수초의 이전 에피소드; 또는 기타 만성 중증 질환
- 정기 혈액 스크리닝에서 다음 중 어느 하나의 존재: WBC<3000; 혈소판 < 100,000; 헤마토크리트 < 30%; BUN > 30mg%; 크레아틴 > 1.5 mg%; 혈청 알부민이 3G/DL 미만인 간 질환
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 다른 치료법에 대한 비순응 이력
- 다른 근육질환의 공존
- 지난 3개월 이내의 약물 또는 알코올 남용
- 알려진 출혈 장애
- 알려진 간 질환
- 알려진 울혈성 심부전
- 알려진 고나트륨혈증
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 페닐부티레이트
오픈 라벨 페닐부티레이트
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페닐부티레이트(Phenylbutyrate)는 요소 회로 장애 치료를 위해 미국 식품의약국(FDA)에서 승인한 경구 활성 화학 샤페론으로, 단백질 응집 및 올리고머화를 방지하는 세포 내 분자 샤페론의 기능을 모방합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 발생률로 측정한 Phenylbutyrate의 안전성 및 내약성
기간: 3개월 - 6개월
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이것은 1상 파일럿 시험이므로 주요 결과는 봉입체 근염 환자에서 페닐부티레이트의 안전성과 내약성을 테스트하는 것입니다.
이것은 시험의 치료 기간 동안 피험자에게서 보고된 유해 사례의 발생률에 의해 측정될 것입니다.
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3개월 - 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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봉입체 근염 기능 평가 척도(IBMFRS)
기간: 6개월
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IBMFRS는 10가지 기능적 활동에서 환자의 능력 및 독립성에 대한 평가를 결정하는 데 사용되는 신속하게 관리되는(10분) 순서 등급 척도(등급 0-40)입니다.
척도에서 피험자의 점수가 높을수록 피험자의 기능적 능력이 더 좋습니다.
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6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 8월 20일
기본 완료 (실제)
2022년 1월 20일
연구 완료 (실제)
2022년 1월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 5월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 6월 4일
처음 게시됨 (실제)
2020년 6월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 5월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 5월 19일
마지막으로 확인됨
2022년 5월 1일
추가 정보
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Phenylbutyrate 경구 정제에 대한 임상 시험
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Temple UniversityVeloxis Pharmaceuticals완전한
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Federal University of the Valleys of Jequitinhonha...완전한
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University Hospital, Clermont-FerrandDr Gisèle PICKERING (MCU-PH)(Clinical Pharmacology center, Inserm 501); Dr Gilles DUCHEIX...완전한
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Hevert-Arzneimittel GmbH & Co. KG완전한
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Biomedical Development CorporationNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of Kentucky알려지지 않은
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Advancis Pharmaceutical Corporation완전한