2차(AA) 아밀로이드증에서 NC-503의 안전성 및 효능 연구
2006년 2월 13일 업데이트: Bellus Health Inc
2차(AA) 아밀로이드증 환자에서 NC-503의 안전성 및 효능에 대한 II/III상 연구
이 연구의 주요 목적은 신장 및 위장 기능의 임상적 개선/악화에 대한 복합 평가를 사용하여 이차(AA) 아밀로이드증 환자에서 위약과 비교하여 NC-503의 안전성 및 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
AA 아밀로이드증은 만성 염증 상태(류마티스 관절염, 강직성 척추염, 염증성 장 질환), 만성 감염(결핵, 골수염) 및 가족성 지중해열과 관련이 있습니다.
류마티스 관절염은 서유럽과 북미에서 AA 아밀로이드증의 주요 원인입니다.
AA 아밀로이드증의 가장 흔한 임상적 특징은 진단 당시 신범위 단백뇨 또는 신부전으로 나타나는 신기능 장애이다.
말기 신부전은 사례의 40-60%에서 사망 원인입니다.
위장 관련도 빈번하며 일반적으로 만성 설사, 체중 감소 및 흡수 장애로 나타납니다.
일부 환자에서는 간과 비장의 비대도 발생할 수 있습니다.
진단 후 평균 생존 기간은 진단 당시 질병의 단계에 따라 2년에서 8년까지 다양합니다.
AA 아밀로이드증에 대한 현재 요법의 목표는 관련 질병의 제어입니다.
그러나, AA 아밀로이드증의 치료를 위한 현재 접근법은 비특이적이고 독성이 있으며 침습적이며 많은 경우에 충분히 효과적이지 않습니다.
NC-503은 아밀로이드 생성 전구체 단백질과의 결합에 대해 자연적으로 발생하는 황산화 GAG와 경쟁하고 조직으로의 아밀로이드 침착을 억제하도록 특별히 설계되었습니다.
NC-503으로 제안된 치료법은 아밀로이드 피브릴 형성의 예방을 기반으로 합니다.
이 임상 2상/3상 연구의 목적은 신장 및 위장 기능 모두의 임상적 개선/악화를 평가하여 이차(AA) 아밀로이드증을 앓고 있는 환자에서 위약과 비교하여 NC-503의 효능 및 안전성을 결정하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록
150
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9700 RB
- University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
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Moscow, 러시아 연방, 115522
- Institute Of Rheumatology Rams
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Yekaterinburg, 러시아 연방, 320102
- Regional Hospital No. 1
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Vilnius, 리투아니아, 2001
- Vilnius University Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston Medical Center, Renal Division
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai Medical Center
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Badalona, 스페인, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
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Barcelona, 스페인, 08036
- Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
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Llobregat, 스페인, 08907
- Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
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Madrid, 스페인, 28040
- Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia
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London, 영국, NW3 2PF
- Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
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Scotland, 영국, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Haifa, 이스라엘, 31048
- Bnai Zion Medical Center
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Tel Hashomer, 이스라엘, 52621
- Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
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Pavia, 이탈리아, 27100
- Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
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Askaray, Istanbul, Turkey, 칠면조
- Cerrehpasa Tip Fakultesi
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Istanbul, 칠면조, 34390 CAPA
- Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
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Uskudar, Altunizade, Istanbul, 칠면조, 81190
- Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
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Warszawa, 폴란드, 02-632
- Instytut Reumatologiczny
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Wroclaw, 폴란드, 53-137
- Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
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Le Mans, 프랑스, CEDEX 1
- Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
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Lille, 프랑스, CEDEX 59037
- Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
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Paris, 프랑스, 75679 CEDEX 14
- Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
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Heinola, 핀란드, FIN-18120
- Rheumatism Foundation Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
프로토콜 포함 기준
- 환자는 18세 이상이어야 합니다.
- 남성과 여성. 가임 여성(즉, 외과적으로 불임 수술을 받지 않았거나 1년 이상의 폐경 후 여성)인 경우 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
- 스크리닝 방문 시 양성 생검(콩고 레드 염색) 및 면역조직화학 또는 면역전자 현미경으로 입증된 AA 아밀로이드증의 진단. 가능한 경우 이전 생검의 조직을 진단 확인에 사용할 수 있습니다.
- 요단백 배설로 정의되는 지속적인 단백뇨? 요로 감염 또는 명백한 심부전(NYHA 클래스 III 이상)의 증거 없이 연구 시작 전 3개월(기준선, 0개월 방문) 내에서 적어도 1주 간격으로 2개의 별개의 24시간 소변 수집에서 1g/24시간; 또는 크레아티닌 청소율 ? 연구 시작 전 3개월(기준선, 0개월 방문) 내에서 최소 1주일 간격으로 두 개의 개별 측정에서 60mL/분.
- 크레아티닌 청소율 ? 20 mL/min AND 혈청 크레아티닌 ? 연구 시작 전 3개월 이내에 3 mg/dl(기준선, 0개월 방문).
- 서면 동의서.
프로토콜 제외 기준
- 신장 AA 아밀로이드증 이외의 신장 또는 신혈관 질환의 증거 또는 의심.
- 당뇨병의 존재(유형 I 및 II).
- 가속화된 고혈압 또는 약물 신독성과 같은 잠재적으로 가역적인 신장 기능 저하의 원인에 대한 증거.
- AST, ALT 또는 ALP > 정상 상한치의 5배 또는 정상 상한치보다 50% 높은 총 빌리루빈.
- 연구 결과의 해석을 방해하거나 환자의 안전을 위태롭게 할 수 있는 기타 임상적으로 중요한 질병의 존재 또는 기대 수명을 2년 미만으로 단축시킬 수 있는 조건.
- 스크리닝 방문 전 30일 이내에 연구 약물 사용.
- 적극적인 알코올 및/또는 약물 남용.
- 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 ACE 억제제 요법의 시작 또는 변경.
- 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 세포독성제/콜히친 요법의 시작 또는 변경.
- 법적 동의를 제공할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Safety, Tolerability and Pharmacokinetic Profile of FibrillexTM (Anti-AA Amyloid Agent) in Healthy and Renal Impaired Subjects. Garceau D., Gurbindo C., Laurin J. Neurochem Inc. Reference: Proceedings from the IXth International Symposium on Amyloidosis , 2001 (Budapest, Hungary)
- Dember LM, Hawkins PN, Hazenberg BP, Gorevic PD, Merlini G, Butrimiene I, Livneh A, Lesnyak O, Puechal X, Lachmann HJ, Obici L, Balshaw R, Garceau D, Hauck W, Skinner M; Eprodisate for AA Amyloidosis Trial Group. Eprodisate for the treatment of renal disease in AA amyloidosis. N Engl J Med. 2007 Jun 7;356(23):2349-60. doi: 10.1056/NEJMoa065644.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2001년 10월 1일
연구 완료
2004년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2002년 5월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2002년 5월 2일
처음 게시됨 (추정)
2002년 5월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2006년 2월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2006년 2월 13일
마지막으로 확인됨
2006년 2월 1일
추가 정보
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