Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av sikkerheten og effekten av NC-503 ved sekundær (AA) amyloidose

13. februar 2006 oppdatert av: Bellus Health Inc

En fase II/III-studie av sikkerheten og effekten av NC-503 hos pasienter som lider av sekundær (AA) amyloidose

Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av NC-503 sammenlignet med placebo hos pasienter med sekundær (AA) amyloidose ved å bruke en sammensatt vurdering av klinisk forbedring/forverring av både nyre- og gastrointestinale funksjoner.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

AA amyloidose er assosiert med kroniske inflammatoriske tilstander (revmatoid artritt, ankyloserende spondylitt, inflammatorisk tarmsykdom), kronisk infeksjon (tuberkulose, osteomyelitt) og familiær middelhavsfeber. Revmatoid artritt er den viktigste årsaken til AA amyloidose i Vest-Europa og Nord-Amerika. Det vanligste kliniske trekk ved AA-amyloidose er nyredysfunksjon manifestert som proteinuri i nefrotisk rekkevidde eller nyresvikt ved diagnosetidspunktet. Sluttstadium nyresvikt er dødsårsaken i 40-60 % av tilfellene. Gastrointestinal involvering er også hyppig og viser seg vanligvis som kronisk diaré, kroppsvektstap og malabsorpsjon. Forstørrelse av lever og milt kan også forekomme hos noen pasienter. Median overlevelsestid fra diagnose varierer fra 2 til 8 år avhengig av sykdomsstadiet på diagnosetidspunktet. Målet med dagens terapi ved AA-amyloidose er kontroll av den assosierte sykdommen. Imidlertid er dagens tilnærminger for behandling av AA-amyloidose uspesifikke, toksiske, invasive og ikke tilstrekkelig effektive i mange tilfeller. NC-503 ble spesielt designet for å konkurrere med de naturlig forekommende sulfaterte GAG-ene for binding til amyloidogene forløperproteiner, og for å hemme amyloidavsetning i vev. Den foreslåtte behandlingen med NC-503 er basert på forebygging av dannelsen av amyloidfibriller. Målet med denne kliniske fase II/III-studien er å bestemme effektiviteten og sikkerheten til NC-503 sammenlignet med placebo hos pasienter som lider av sekundær (AA) amyloidose ved å vurdere klinisk forbedring/forverring av både nyre- og gastrointestinale funksjoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 115522
        • Institute Of Rheumatology Rams
      • Yekaterinburg, Den russiske føderasjonen, 320102
        • Regional Hospital No. 1
  • Finland
      • Heinola, Finland, FIN-18120
        • Rheumatism Foundation Hospital
  • Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston Medical Center, Renal Division
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
  • Frankrike
      • Le Mans, Frankrike, CEDEX 1
        • Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
      • Lille, Frankrike, CEDEX 59037
        • Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
      • Paris, Frankrike, 75679 CEDEX 14
        • Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 2001
        • Vilnius University Hospital
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9700 RB
        • University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-632
        • Instytut Reumatologiczny
      • Wroclaw, Polen, 53-137
        • Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
  • Spania
      • Badalona, Spania, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
      • Llobregat, Spania, 08907
        • Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Spania, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW3 2PF
        • Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
      • Scotland, Storbritannia, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
  • Tyrkia
      • Askaray, Istanbul, Turkey, Tyrkia
        • Cerrehpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Tyrkia, 34390 CAPA
        • Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
      • Uskudar, Altunizade, Istanbul, Tyrkia, 81190
        • Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

PROTOKOLL INKLUSJONSKRITERIER

  • Pasienter må være 18 år eller eldre.
  • Hanner og hunner. Hvis kvinner i fertil alder (dvs. ikke er kirurgisk sterilisert eller postmenopausale mer enn ett år) må pasienten bruke effektiv prevensjon.
  • Diagnose av AA-amyloidose demonstrert ved positiv biopsi (kongo-rødfarging) og immunhistokjemi eller immunoelektronmikroskopi ved screeningbesøk. Vev fra tidligere biopsi kan brukes for bekreftelse av diagnose, hvis tilgjengelig.
  • Vedvarende proteinuri definert som proteinutskillelse i urin? 1g/24t i to distinkte 24-timers urinsamlinger med minst 1 ukes mellomrom innen 3 måneder før studiestart (grunnlinje, måned 0 besøk) uten tegn på urinveisinfeksjon eller åpenbar hjertesvikt (NYHA klasse III eller mer); ELLER kreatininclearance? 60 ml/min i to distinkte mål med minst 1 ukes mellomrom innen 3 måneder før studiestart (grunnlinje, måned 0 besøk).
  • Kreatinin clearance? 20 ml/min OG serumkreatinin ? 3 mg/dl innen 3 måneder før studiestart (grunnlinje, måned 0 besøk).
  • Skriftlig informert samtykke.

PROTOKOLL UTSLUTTELSESKRITERIER

  • Bevis eller mistanke om andre nyre- eller renovakulære sykdommer enn renal AA-amyloidose.
  • Tilstedeværelse av diabetes mellitus (type I og II).
  • Bevis på en årsak til potensielt reversibel redusert nyrefunksjon, slik som akselerert hypertensjon eller medikamentell nefrotoksisitet.
  • AST, ALT eller ALP > 5 ganger øvre normalgrense, eller total bilirubin 50 % over øvre normalgrense.
  • Tilstedeværelse av andre klinisk signifikante sykdommer som kan forstyrre tolkningen av studieresultater eller kompromittere pasientsikkerheten eller tilstander som kan redusere forventet levealder til mindre enn to år.
  • Bruk av et undersøkelsesmiddel innen tretti dager før screeningbesøket.
  • Aktivt alkohol- og/eller narkotikamisbruk.
  • Oppstart av eller endringer i ACE-hemmerbehandling innen 3 måneder før screeningbesøket.
  • Oppstart av eller endringer i cellegift/kolkisinbehandling innen 3 måneder før screeningbesøket.
  • Manglende evne til å gi juridisk samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bellus Health Inc

Samarbeidspartnere

FDA Office of Orphan Products Development

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2001

Studiet fullført

1. desember 2004

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. mai 2002

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. mai 2002

Først lagt ut (Anslag)

3. mai 2002

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

14. februar 2006

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2006

Sist bekreftet

1. februar 2006

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CL-503004

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere