Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение безопасности и эффективности NC-503 при вторичном (AA) амилоидозе

13 февраля 2006 г. обновлено: Bellus Health Inc

Исследование фазы II/III безопасности и эффективности NC-503 у пациентов, страдающих вторичным (AA) амилоидозом

Основной целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности NC-503 по сравнению с плацебо у пациентов со вторичным (AA) амилоидозом с использованием комбинированной оценки клинического улучшения/ухудшения как почечной, так и желудочно-кишечной функции.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

АА-амилоидоз связан с хроническими воспалительными состояниями (ревматоидный артрит, анкилозирующий спондилит, воспалительное заболевание кишечника), хроническими инфекциями (туберкулез, остеомиелит) и семейной средиземноморской лихорадкой. Ревматоидный артрит является основной причиной АА амилоидоза в Западной Европе и Северной Америке. Наиболее частым клиническим признаком АА-амилоидоза является почечная дисфункция, проявляющаяся в виде протеинурии нефротического диапазона или почечной недостаточности на момент постановки диагноза. Терминальная стадия почечной недостаточности является причиной смерти в 40-60% случаев. Вовлечение желудочно-кишечного тракта также часто и обычно проявляется хронической диареей, потерей массы тела и мальабсорбцией. У некоторых пациентов также может наблюдаться увеличение печени и селезенки. Среднее время выживания с момента постановки диагноза варьирует от 2 до 8 лет в зависимости от стадии заболевания на момент постановки диагноза. Целью современной терапии амилоидоза АА является контроль сопутствующего заболевания. Однако современные подходы к лечению АА-амилоидоза неспецифичны, токсичны, инвазивны и во многих случаях недостаточно эффективны. NC-503 был специально разработан, чтобы конкурировать с встречающимися в природе сульфатированными ГАГ за связывание с амилоидогенными белками-предшественниками и ингибировать отложение амилоида в тканях. Предлагаемая терапия с помощью NC-503 основана на предотвращении образования амилоидных фибрилл. Целью этого клинического исследования фазы II/III является определение эффективности и безопасности NC-503 по сравнению с плацебо у пациентов, страдающих вторичным (AA) амилоидозом, путем оценки клинического улучшения/ухудшения как почечной, так и желудочно-кишечной функции.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация

150

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Tel Hashomer, Израиль, 52621
        • Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
  • Испания
      • Badalona, Испания, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
      • Llobregat, Испания, 08907
        • Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Испания, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia
  • Италия
      • Pavia, Италия, 27100
        • Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
  • Литва
      • Vilnius, Литва, 2001
        • Vilnius University Hospital
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9700 RB
        • University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
  • Польша
      • Warszawa, Польша, 02-632
        • Instytut Reumatologiczny
      • Wroclaw, Польша, 53-137
        • Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 115522
        • Institute Of Rheumatology Rams
      • Yekaterinburg, Российская Федерация, 320102
        • Regional Hospital No. 1
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2PF
        • Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
      • Scotland, Соединенное Королевство, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Boston Medical Center, Renal Division
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
  • Турция
      • Askaray, Istanbul, Turkey, Турция
        • Cerrehpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Турция, 34390 CAPA
        • Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
      • Uskudar, Altunizade, Istanbul, Турция, 81190
        • Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
  • Финляндия
      • Heinola, Финляндия, FIN-18120
        • Rheumatism Foundation Hospital
  • Франция
      • Le Mans, Франция, CEDEX 1
        • Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
      • Lille, Франция, CEDEX 59037
        • Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
      • Paris, Франция, 75679 CEDEX 14
        • Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ ПРОТОКОЛА

  • Пациенты должны быть старше 18 лет.
  • Самцы и самки. Если женщина детородного возраста (т. е. не стерилизованная хирургическим путем или в постменопаузе старше одного года), пациентка должна использовать эффективный контроль над рождаемостью.
  • Диагноз АА-амилоидоза подтверждается положительной биопсией (окрашивание Конго красным) и иммуногистохимией или иммуноэлектронной микроскопией при скрининговом посещении. Ткань из предыдущей биопсии может быть использована для подтверждения диагноза, если таковая имеется.
  • Постоянная протеинурия, определяемая как экскреция белка с мочой? 1 г/24 ч в двух отдельных 24-часовых сборах мочи с интервалом не менее 1 недели в течение 3 месяцев до включения в исследование (исходный уровень, визит в 0-й месяц) без признаков инфекции мочевыводящих путей или явной сердечной недостаточности (класс III по NYHA или выше); ИЛИ клиренс креатинина? 60 мл/мин в двух отдельных измерениях с интервалом не менее 1 недели в течение 3 месяцев до включения в исследование (исходный уровень, визит в месяц 0).
  • Клиренс креатинина? 20 мл/мин И креатинин сыворотки ? 3 мг/дл в течение 3 месяцев до включения в исследование (исходный уровень, визит в месяц 0).
  • Письменное информированное согласие.

КРИТЕРИИ ИСКЛЮЧЕНИЯ ПРОТОКОЛА

  • Признаки или подозрение на почечные или реноваскулярные заболевания, кроме почечного АА-амилоидоза.
  • Наличие сахарного диабета (типа I и II).
  • Доказательства причины потенциально обратимого снижения функции почек, такой как ускоренная артериальная гипертензия или нефротоксичность лекарств.
  • АСТ, АЛТ или ЩФ более чем в 5 раз превышают верхнюю границу нормы или общий билирубин на 50% выше верхней границы нормы.
  • Наличие любых других клинически значимых заболеваний, которые могут помешать интерпретации результатов исследования или поставить под угрозу безопасность пациента, или любые состояния, которые могут сократить ожидаемую продолжительность жизни до менее чем двух лет.
  • Использование исследуемого препарата в течение тридцати дней до визита для скрининга.
  • Активное употребление алкоголя и/или наркотиков.
  • Начало или любые изменения терапии ингибиторами АПФ в течение 3 месяцев до визита для скрининга.
  • Начало или любые изменения терапии цитотоксическими агентами/колхицином в течение 3 месяцев до визита для скрининга.
  • Невозможность дать юридическое согласие.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Bellus Health Inc

Соавторы

FDA Office of Orphan Products Development

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2001 г.

Завершение исследования

1 декабря 2004 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 мая 2002 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 мая 2002 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

3 мая 2002 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

14 февраля 2006 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 февраля 2006 г.

Последняя проверка

1 февраля 2006 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CL-503004

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться