Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van de veiligheid en werkzaamheid van NC-503 bij secundaire (AA) amyloïdose

13 februari 2006 bijgewerkt door: Bellus Health Inc

Een fase II/III-studie naar de veiligheid en werkzaamheid van NC-503 bij patiënten die lijden aan secundaire (AA) amyloïdose

Het hoofddoel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van NC-503 in vergelijking met placebo bij patiënten met secundaire (AA) amyloïdose met behulp van een samengestelde beoordeling van klinische verbetering/verslechtering van zowel nier- als gastro-intestinale functies.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

AA-amyloïdose wordt geassocieerd met chronische inflammatoire aandoeningen (reumatoïde artritis, spondylitis ankylopoetica, inflammatoire darmziekte), chronische infectie (tuberculose, osteomyelitis) en familiale mediterrane koorts. Reumatoïde artritis is de belangrijkste oorzaak van AA-amyloïdose in West-Europa en Noord-Amerika. Het meest voorkomende klinische kenmerk van AA-amyloïdose is nierdisfunctie die zich manifesteert als nefrotische proteïnurie of nierinsufficiëntie op het moment van diagnose. Eindstadium nierfalen is de doodsoorzaak in 40-60% van de gevallen. Gastro-intestinale betrokkenheid komt ook vaak voor en manifesteert zich meestal als chronische diarree, gewichtsverlies en malabsorptie. Bij sommige patiënten kan ook een vergroting van de lever en milt optreden. De mediane overlevingstijd vanaf de diagnose varieert van 2 tot 8 jaar, afhankelijk van het stadium van de ziekte op het moment van diagnose. Het doel van de huidige therapie bij AA-amyloïdose is de beheersing van de geassocieerde ziekte. De huidige benaderingen voor de behandeling van AA-amyloïdose zijn echter niet-specifiek, toxisch, invasief en in veel gevallen niet voldoende effectief. NC-503 is specifiek ontworpen om te concurreren met de natuurlijk voorkomende gesulfateerde GAG's voor de binding aan amyloïdogene voorlopereiwitten en om de afzetting van amyloïde in weefsels te remmen. De voorgestelde therapie met NC-503 is gebaseerd op het voorkomen van de amyloïde fibrilvorming. Het doel van deze klinische fase II/III-studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van NC-503 in vergelijking met een placebo bij patiënten die lijden aan secundaire (AA) amyloïdose door de beoordeling van klinische verbetering/verslechtering van zowel nier- als gastro-intestinale functies.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Finland
      • Heinola, Finland, FIN-18120
        • Rheumatism Foundation Hospital
  • Frankrijk
      • Le Mans, Frankrijk, CEDEX 1
        • Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
      • Lille, Frankrijk, CEDEX 59037
        • Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
      • Paris, Frankrijk, 75679 CEDEX 14
        • Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Tel Hashomer, Israël, 52621
        • Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
  • Italië
      • Pavia, Italië, 27100
        • Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
  • Kalkoen
      • Askaray, Istanbul, Turkey, Kalkoen
        • Cerrehpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Kalkoen, 34390 CAPA
        • Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
      • Uskudar, Altunizade, Istanbul, Kalkoen, 81190
        • Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
  • Litouwen
      • Vilnius, Litouwen, 2001
        • Vilnius University Hospital
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9700 RB
        • University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-632
        • Instytut Reumatologiczny
      • Wroclaw, Polen, 53-137
        • Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 115522
        • Institute Of Rheumatology Rams
      • Yekaterinburg, Russische Federatie, 320102
        • Regional Hospital No. 1
  • Spanje
      • Badalona, Spanje, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
      • Llobregat, Spanje, 08907
        • Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Spanje, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2PF
        • Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
      • Scotland, Verenigd Koninkrijk, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
  • Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston Medical Center, Renal Division
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

PROTOCOL INSLUITINGSCRITERIA

  • Patiënten moeten 18 jaar of ouder zijn.
  • Mannen en vrouwen. Als vrouwen in de vruchtbare leeftijd (d.w.z. niet chirurgisch gesteriliseerd of postmenopauzaal ouder dan een jaar) moet de patiënt effectieve anticonceptie gebruiken.
  • Diagnose van AA-amyloïdose aangetoond door positieve biopsie (Congo-roodkleuring) en immunohistochemie of immuno-elektronenmicroscopie bij screeningbezoek. Weefsel van eerdere biopsie kan worden gebruikt voor bevestiging van de diagnose, indien beschikbaar.
  • Aanhoudende proteïnurie gedefinieerd als eiwituitscheiding via de urine? 1 g/24 uur in twee verschillende 24-uurs urineverzamelingen met een tussenpoos van ten minste 1 week binnen 3 maanden voorafgaand aan het begin van de studie (baseline, bezoek in maand 0) zonder bewijs van urineweginfectie of openlijk hartfalen (NYHA-klasse III of hoger); OF creatinineklaring? 60 ml/min in twee afzonderlijke metingen met een tussenpoos van ten minste 1 week binnen 3 maanden voorafgaand aan het begin van de studie (uitgangswaarde, bezoek in maand 0).
  • Creatinineklaring? 20 ml/min EN serumcreatinine ? 3 mg/dl binnen 3 maanden voorafgaand aan het begin van de studie (baseline, bezoek in maand 0).
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming.

PROTOCOL UITSLUITINGSCRITERIA

  • Bewijs of vermoeden van andere nier- of renovasculaire aandoeningen dan renale AA-amyloïdose.
  • Aanwezigheid van diabetes mellitus (type I en II).
  • Bewijs van een oorzaak van mogelijk reversibele verminderde nierfunctie, zoals versnelde hypertensie of nefrotoxiciteit van geneesmiddelen.
  • AST, ALT of ALP > 5 keer de bovengrens van normaal, of totaal bilirubine 50% boven de bovengrens van normaal.
  • Aanwezigheid van enige andere klinisch significante ziekte die de interpretatie van onderzoeksresultaten zou kunnen verstoren of de veiligheid van de patiënt in gevaar zou kunnen brengen of enige andere aandoening die de levensverwachting zou kunnen verkorten tot minder dan twee jaar.
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen dertig dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  • Actief alcohol- en/of drugsmisbruik.
  • Start van of eventuele wijzigingen in de behandeling met ACE-remmers binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  • Start of wijziging van behandeling met cytotoxische middelen/colchicine binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  • Onvermogen om wettelijke toestemming te geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bellus Health Inc

Medewerkers

FDA Office of Orphan Products Development

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2001

Studie voltooiing

1 december 2004

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 mei 2002

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 mei 2002

Eerst geplaatst (Schatting)

3 mei 2002

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

14 februari 2006

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 februari 2006

Laatst geverifieerd

1 februari 2006

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CL-503004

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren