Tutkimus NC-503:n turvallisuudesta ja tehosta sekundaarisessa (AA) amyloidoosissa
maanantai 13. helmikuuta 2006 päivittänyt: Bellus Health Inc
Vaiheen II/III tutkimus NC-503:n turvallisuudesta ja tehosta potilailla, jotka kärsivät sekundaarisesta (AA) amyloidoosista
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on arvioida NC-503:n turvallisuutta ja tehoa lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on sekundaarinen (AA) amyloidoosi, käyttämällä yhdistelmäarviointia sekä munuaisten että ruoansulatuskanavan toiminnan kliinisestä paranemisesta/heikkenemisestä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
AA-amyloidoosi liittyy kroonisiin tulehdustiloihin (nivelreuma, selkärankareuma, tulehduksellinen suolistosairaus), krooniseen infektioon (tuberkuloosi, osteomyeliitti) ja perheeseen liittyvään Välimeren kuumeen.
Nivelreuma on tärkein AA-amyloidoosin aiheuttaja Länsi-Euroopassa ja Pohjois-Amerikassa.
AA-amyloidoosin yleisin kliininen piirre on munuaisten toimintahäiriö, joka ilmenee nefroottisen alueen proteinuriana tai munuaisten vajaatoiminnana diagnoosihetkellä.
Loppuvaiheen munuaisten vajaatoiminta on kuolinsyy 40–60 prosentissa tapauksista.
Ruoansulatuskanavan häiriöt ovat myös yleisiä ja ilmenevät yleensä kroonisena ripulina, painon laskuna ja imeytymishäiriönä.
Maksan ja pernan suurenemista voi myös esiintyä joillakin potilailla.
Keskimääräinen eloonjäämisaika diagnoosista vaihtelee 2–8 vuoden välillä riippuen taudin vaiheesta diagnoosihetkellä.
Nykyisen AA-amyloidoosin hoidon tavoitteena on siihen liittyvän sairauden hallinta.
Nykyiset lähestymistavat AA-amyloidoosin hoitoon ovat kuitenkin epäspesifisiä, toksisia, invasiivisia eivätkä riittävän tehokkaita monissa tapauksissa.
NC-503 suunniteltiin erityisesti kilpailemaan luonnossa esiintyvien sulfatoitujen GAG:ien kanssa sitoutumisesta amyloidogeenisiin prekursoriproteiineihin ja estämään amyloidin kertymistä kudoksiin.
Ehdotettu hoito NC-503:lla perustuu amyloidifibrillien muodostumisen estämiseen.
Tämän kliinisen vaiheen II/III tutkimuksen tavoitteena on määrittää NC-503:n teho ja turvallisuus lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, jotka kärsivät sekundaarisesta (AA) amyloidoosista arvioimalla sekä munuaisten että ruoansulatuskanavan toiminnan kliinistä paranemista/heikkenemistä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen
150
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9700 RB
- University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
-
-
-
-
-
Badalona, Espanja, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
-
Llobregat, Espanja, 08907
- Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
-
Madrid, Espanja, 28040
- Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Tel Hashomer, Israel, 52621
- Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Pavia, Italia, 27100
- Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
-
-
-
-
-
Vilnius, Liettua, 2001
- Vilnius University Hospital
-
-
-
-
-
Warszawa, Puola, 02-632
- Instytut Reumatologiczny
-
Wroclaw, Puola, 53-137
- Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
-
-
-
-
-
Le Mans, Ranska, CEDEX 1
- Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
-
Lille, Ranska, CEDEX 59037
- Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
-
Paris, Ranska, 75679 CEDEX 14
- Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
-
-
-
-
-
Heinola, Suomi, FIN-18120
- Rheumatism Foundation Hospital
-
-
-
-
-
Askaray, Istanbul, Turkey, Turkki
- Cerrehpasa Tip Fakultesi
-
Istanbul, Turkki, 34390 CAPA
- Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
-
Uskudar, Altunizade, Istanbul, Turkki, 81190
- Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 115522
- Institute of Rheumatology RAMS
-
Yekaterinburg, Venäjän federaatio, 320102
- Regional Hospital No. 1
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2PF
- Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
-
Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
-
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston Medical Center, Renal Division
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SISÄLTÖPERUSTEET
- Potilaiden tulee olla vähintään 18-vuotiaita.
- Urokset ja naaraat. Jos hedelmällisessä iässä olevat naiset (eli ei kirurgisesti steriloituja tai yli vuoden postmenopausaalisilla naisilla), potilaan on käytettävä tehokasta ehkäisyä.
- AA-amyloidoosin diagnoosi osoitettiin positiivisella biopsialla (Kongonpunainen värjäys) ja immunohistokemialla tai immunoelektronimikroskoopilla seulontakäynnillä. Aiemman biopsian kudosta voidaan käyttää diagnoosin vahvistamiseen, jos saatavilla.
- Pysyvä proteinuria määritellään proteiinin erittymiseksi virtsaan? 1 g/24 h kahdessa erillisessä 24 tunnin virtsan keräyksessä vähintään 1 viikon välein 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa (perustaso, 0 kuukauden käynti) ilman näyttöä virtsatieinfektiosta tai selvästä sydämen vajaatoiminnasta (NYHA-luokka III tai enemmän); TAI kreatiniinipuhdistuma? 60 ml/min kahdessa erillisessä mittauksessa vähintään 1 viikon välein 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa (perustaso, 0 kuukauden käynti).
- Kreatiniinin puhdistuma? 20 ml/min JA seerumin kreatiniini ? 3 mg/dl 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa (perustaso, 0 kuukauden käynti).
- Kirjallinen tietoinen suostumus.
PÖYTÄKIRJAN POISKYTKEMINEN
- Todisteet tai epäilyt muista munuais- tai renovaskulaarisista sairauksista kuin munuaisten AA-amyloidoosista.
- Diabetes mellituksen (tyypin I ja II) esiintyminen.
- Todisteet mahdollisesti palautuvasta munuaisten toiminnan heikkenemisestä, kuten kiihtyneestä verenpaineesta tai lääkkeen munuaistoksisuudesta.
- AST, ALT tai ALP > 5 kertaa normaalin yläraja tai kokonaisbilirubiini 50 % normaalin ylärajan yläpuolella.
- Muiden kliinisesti merkittävien sairauksien esiintyminen, jotka voivat häiritä tutkimustulosten tulkintaa tai vaarantaa potilasturvallisuuden, tai tilat, jotka voivat lyhentää eliniän odotetta alle kahteen vuoteen.
- Tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Aktiivinen alkoholin ja/tai huumeiden väärinkäyttö.
- ACE:n estäjähoidon aloittaminen tai muutokset 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Sytotoksisten aineiden/kolkisiinihoidon aloittaminen tai muut muutokset 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Kyvyttömyys antaa laillista suostumusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Safety, Tolerability and Pharmacokinetic Profile of FibrillexTM (Anti-AA Amyloid Agent) in Healthy and Renal Impaired Subjects. Garceau D., Gurbindo C., Laurin J. Neurochem Inc. Reference: Proceedings from the IXth International Symposium on Amyloidosis , 2001 (Budapest, Hungary)
- Dember LM, Hawkins PN, Hazenberg BP, Gorevic PD, Merlini G, Butrimiene I, Livneh A, Lesnyak O, Puechal X, Lachmann HJ, Obici L, Balshaw R, Garceau D, Hauck W, Skinner M; Eprodisate for AA Amyloidosis Trial Group. Eprodisate for the treatment of renal disease in AA amyloidosis. N Engl J Med. 2007 Jun 7;356(23):2349-60. doi: 10.1056/NEJMoa065644.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. lokakuuta 2001
Opintojen valmistuminen
Keskiviikko 1. joulukuuta 2004
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 2. toukokuuta 2002
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. toukokuuta 2002
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 3. toukokuuta 2002
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 14. helmikuuta 2006
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. helmikuuta 2006
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2006
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CL-503004
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .