Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​NC-503 ved sekundær (AA) amyloidose

13. februar 2006 opdateret af: Bellus Health Inc

En fase II/III-undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​NC-503 hos patienter, der lider af sekundær (AA) amyloidose

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​NC-503 sammenlignet med placebo hos patienter med sekundær (AA) amyloidose ved hjælp af en sammensat vurdering af klinisk forbedring/forværring af både nyre- og gastrointestinale funktioner.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

AA amyloidose er forbundet med kroniske inflammatoriske tilstande (rheumatoid arthritis, ankyloserende spondylitis, inflammatorisk tarmsygdom), kronisk infektion (tuberkulose, osteomyelitis) og familiær middelhavsfeber. Reumatoid arthritis er den vigtigste årsag til AA amyloidose i Vesteuropa og Nordamerika. Det mest almindelige kliniske træk ved AA-amyloidose er nyreinsufficiens manifesteret som proteinuri i nefrotisk rækkevidde eller nyreinsufficiens på diagnosetidspunktet. Nyresvigt i slutstadiet er dødsårsagen i 40-60 % af tilfældene. Gastrointestinal involvering er også hyppig og viser sig normalt som kronisk diarré, kropsvægttab og malabsorption. Forstørrelse af lever og milt kan også forekomme hos nogle patienter. Den gennemsnitlige overlevelsestid fra diagnose varierer fra 2 til 8 år afhængigt af sygdommens stadium på diagnosetidspunktet. Målet med den nuværende terapi ved AA amyloidose er kontrol af den associerede sygdom. Imidlertid er de nuværende tilgange til behandling af AA-amyloidose uspecifikke, toksiske, invasive og ikke tilstrækkeligt effektive i mange tilfælde. NC-503 blev specifikt designet til at konkurrere med de naturligt forekommende sulfaterede GAG'er om bindingen til amyloidogene precursorproteiner og til at hæmme amyloidaflejring i væv. Den foreslåede behandling med NC-503 er baseret på forebyggelse af amyloid fibrildannelse. Formålet med dette kliniske fase II/III-studie er at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​NC-503 sammenlignet med placebo hos patienter, der lider af sekundær (AA) amyloidose ved vurdering af klinisk forbedring/forværring af både nyre- og mave-tarmfunktioner.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 115522
        • Institute Of Rheumatology Rams
      • Yekaterinburg, Den Russiske Føderation, 320102
        • Regional Hospital No. 1
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2PF
        • Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
      • Scotland, Det Forenede Kongerige, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
  • Finland
      • Heinola, Finland, FIN-18120
        • Rheumatism Foundation Hospital
  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center, Renal Division
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
  • Frankrig
      • Le Mans, Frankrig, CEDEX 1
        • Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
      • Lille, Frankrig, CEDEX 59037
        • Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
      • Paris, Frankrig, 75679 CEDEX 14
        • Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9700 RB
        • University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
  • Kalkun
      • Askaray, Istanbul, Turkey, Kalkun
        • Cerrehpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Kalkun, 34390 CAPA
        • Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
      • Uskudar, Altunizade, Istanbul, Kalkun, 81190
        • Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 2001
        • Vilnius University Hospital
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-632
        • Instytut Reumatologiczny
      • Wroclaw, Polen, 53-137
        • Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
      • Llobregat, Spanien, 08907
        • Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOL INKLUSIONSKRITERIER

  • Patienter skal være 18 år eller ældre.
  • Hanner og hunner. Hvis kvinder i den fødedygtige alder (dvs. ikke er kirurgisk steriliserede eller postmenopausale i mere end et år) skal patienten bruge effektiv prævention.
  • Diagnose af AA-amyloidose påvist ved positiv biopsi (kongorød farvning) og immunhistokemi eller immunelektronmikroskopi ved screeningsbesøg. Væv fra tidligere biopsi kan bruges til bekræftelse af diagnosen, hvis det er tilgængeligt.
  • Vedvarende proteinuri defineret som urinproteinudskillelse ? 1 g/24 timer i to forskellige 24-timers urinopsamlinger med mindst 1 uges mellemrum inden for 3 måneder før studiestart (baseline, måned 0 besøg) uden tegn på urinvejsinfektion eller åbenlyst hjertesvigt (NYHA klasse III eller mere); ELLER kreatininclearance? 60 ml/min i to forskellige mål med mindst 1 uges mellemrum inden for 3 måneder før studiestart (baseline, måned 0 besøg).
  • Kreatinin clearance? 20 mL/min OG serum kreatinin ? 3 mg/dl inden for 3 måneder før studiestart (baseline, måned 0 besøg).
  • Skriftligt informeret samtykke.

PROTOKOLUDSLUTNINGSKRITERIER

  • Bevis eller mistanke om andre nyre- eller renovaskulær sygdomme end renal AA amyloidose.
  • Tilstedeværelse af diabetes mellitus (type I og II).
  • Bevis på en årsag til potentielt reversibel nedsat nyrefunktion, såsom accelereret hypertension eller lægemiddel nefrotoksicitet.
  • AST, ALT eller ALP > 5 gange den øvre grænse for normal, eller total bilirubin 50 % over øvre normalgrænse.
  • Tilstedeværelse af andre klinisk signifikante sygdomme, der kan interferere med fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater eller kompromittere patientsikkerheden eller enhver tilstand, der kan reducere den forventede levetid til mindre end to år.
  • Brug af et forsøgslægemiddel inden for tredive dage før screeningsbesøget.
  • Aktivt alkohol- og/eller stofmisbrug.
  • Påbegyndelse af eller ændringer i ACE-hæmmerbehandling inden for 3 måneder før screeningsbesøget.
  • Påbegyndelse af eller ændringer i cytotoksiske midler/colchicinbehandling inden for 3 måneder før screeningsbesøget.
  • Manglende evne til at give juridisk samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bellus Health Inc

Samarbejdspartnere

FDA Office of Orphan Products Development

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2001

Studieafslutning

1. december 2004

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. maj 2002

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. maj 2002

Først opslået (Skøn)

3. maj 2002

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

14. februar 2006

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. februar 2006

Sidst verificeret

1. februar 2006

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CL-503004

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Gastrointestinale sygdomme

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner