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Estudio de seguridad y eficacia de NC-503 en amiloidosis secundaria (AA)

13 de febrero de 2006 actualizado por: Bellus Health Inc

Un estudio de fase II/III de la seguridad y eficacia de NC-503 en pacientes que sufren de amiloidosis secundaria (AA)

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de NC-503 en comparación con el placebo en pacientes con amiloidosis secundaria (AA) utilizando una evaluación compuesta de mejora/empeoramiento clínico de las funciones renal y gastrointestinal.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La amiloidosis AA se asocia con afecciones inflamatorias crónicas (artritis reumatoide, espondilitis anquilosante, enfermedad inflamatoria intestinal), infecciones crónicas (tuberculosis, osteomielitis) y fiebre mediterránea familiar. La artritis reumatoide es la principal causa de amiloidosis AA en Europa Occidental y América del Norte. La característica clínica más común de la amiloidosis AA es la disfunción renal que se manifiesta como proteinuria en rango nefrótico o insuficiencia renal en el momento del diagnóstico. La insuficiencia renal terminal es la causa de muerte en el 40-60% de los casos. La afectación gastrointestinal también es frecuente y suele manifestarse como diarrea crónica, pérdida de peso corporal y malabsorción. En algunos pacientes también puede ocurrir agrandamiento del hígado y el bazo. El tiempo medio de supervivencia desde el diagnóstico varía de 2 a 8 años según el estadio de la enfermedad en el momento del diagnóstico. El objetivo de la terapia actual en la amiloidosis AA es el control de la enfermedad asociada. Sin embargo, los enfoques actuales para el tratamiento de la amiloidosis AA son inespecíficos, tóxicos, invasivos y no suficientemente efectivos en muchos casos. NC-503 se diseñó específicamente para competir con los GAG sulfatados naturales en la unión a las proteínas precursoras amiloidogénicas y para inhibir la deposición de amiloide en los tejidos. La terapia propuesta con NC-503 se basa en la prevención de la formación de fibrillas de amiloide. El objetivo de este estudio clínico de fase II/III es determinar la eficacia y seguridad de NC-503 en comparación con un placebo en pacientes que padecen amiloidosis secundaria (AA) mediante la evaluación de la mejora/empeoramiento clínico de las funciones renal y gastrointestinal.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Badalona, España, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
      • Barcelona, España, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
      • Llobregat, España, 08907
        • Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, España, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia
  • Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center, Renal Division
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 115522
        • Institute of Rheumatology RAMS
      • Yekaterinburg, Federación Rusa, 320102
        • Regional Hospital No. 1
  • Finlandia
      • Heinola, Finlandia, FIN-18120
        • Rheumatism Foundation Hospital
  • Francia
      • Le Mans, Francia, CEDEX 1
        • Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
      • Lille, Francia, CEDEX 59037
        • Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
      • Paris, Francia, 75679 CEDEX 14
        • Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, 2001
        • Vilnius University Hospital
  • Pavo
      • Askaray, Istanbul, Turkey, Pavo
        • Cerrehpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Pavo, 34390 CAPA
        • Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
      • Uskudar, Altunizade, Istanbul, Pavo, 81190
        • Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9700 RB
        • University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-632
        • Instytut Reumatologiczny
      • Wroclaw, Polonia, 53-137
        • Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2PF
        • Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
      • Scotland, Reino Unido, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

CRITERIOS DE INCLUSIÓN DEL PROTOCOLO

  • Los pacientes deben tener 18 años de edad o más.
  • Masculinos y femeninos. Si son mujeres en edad fértil (es decir, no esterilizadas quirúrgicamente o posmenopáusicas de más de un año), la paciente debe estar usando un método anticonceptivo eficaz.
  • Diagnóstico de amiloidosis AA demostrado por biopsia positiva (tinción con rojo Congo) e inmunohistoquímica o microscopía inmunoelectrónica en la visita de selección. El tejido de una biopsia anterior se puede utilizar para confirmar el diagnóstico, si está disponible.
  • ¿Proteinuria persistente definida como excreción urinaria de proteínas? 1 g/24 h en dos recolecciones de orina distintas de 24 h con al menos 1 semana de diferencia dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al estudio (línea de base, visita del Mes 0) sin evidencia de infección del tracto urinario o insuficiencia cardíaca manifiesta (NYHA clase III o más); ¿O aclaramiento de creatinina? 60 ml/min en dos medidas distintas con al menos 1 semana de diferencia dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al estudio (línea de base, visita del Mes 0).
  • Aclaramiento de creatinina ? 20 ml/min Y creatinina sérica ? 3 mg/dl en los 3 meses anteriores al ingreso al estudio (línea de base, visita del Mes 0).
  • Consentimiento informado por escrito.

CRITERIOS DE EXCLUSIÓN DEL PROTOCOLO

  • Evidencia o sospecha de enfermedades renales o renovasculares distintas de la amiloidosis renal AA.
  • Presencia de diabetes mellitus (Tipo I y II).
  • Evidencia de una causa de función renal reducida potencialmente reversible, como hipertensión acelerada o nefrotoxicidad por fármacos.
  • AST, ALT o ALP > 5 veces el límite superior de lo normal, o bilirrubina total 50 % por encima de los límites superiores de lo normal.
  • Presencia de cualquier otra enfermedad clínicamente significativa que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio o comprometer la seguridad del paciente o cualquier condición que pueda reducir la esperanza de vida a menos de dos años.
  • Uso de un fármaco en investigación dentro de los treinta días anteriores a la visita de selección.
  • Abuso activo de alcohol y/o drogas.
  • Inicio o cualquier cambio en la terapia con inhibidores de la ECA dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección.
  • Inicio o cualquier cambio en la terapia con agentes citotóxicos/colchicina dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección.
  • Incapacidad para proporcionar consentimiento legal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Bellus Health Inc

Colaboradores

FDA Office of Orphan Products Development

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2001

Finalización del estudio

1 de diciembre de 2004

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de mayo de 2002

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de mayo de 2002

Publicado por primera vez (Estimar)

3 de mayo de 2002

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

14 de febrero de 2006

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de febrero de 2006

Última verificación

1 de febrero de 2006

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CL-503004

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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