Studio della sicurezza e dell'efficacia dell'NC-503 nell'amiloidosi secondaria (AA).
13 febbraio 2006 aggiornato da: Bellus Health Inc
Uno studio di fase II/III sulla sicurezza e l'efficacia dell'NC-503 in pazienti affetti da amiloidosi secondaria (AA)
L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di NC-503 rispetto al placebo in pazienti con amiloidosi secondaria (AA) utilizzando una valutazione composita del miglioramento/peggioramento clinico delle funzioni renali e gastrointestinali.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'amiloidosi AA è associata a condizioni infiammatorie croniche (artrite reumatoide, spondilite anchilosante, malattia infiammatoria intestinale), infezioni croniche (tubercolosi, osteomielite) e febbre mediterranea familiare.
L'artrite reumatoide è la principale causa di amiloidosi AA in Europa occidentale e Nord America.
La caratteristica clinica più comune dell'amiloidosi AA è la disfunzione renale che si manifesta come proteinuria in range nefrosico o insufficienza renale al momento della diagnosi.
L'insufficienza renale terminale è causa di morte nel 40-60% dei casi.
Anche il coinvolgimento gastrointestinale è frequente e di solito si manifesta con diarrea cronica, perdita di peso corporeo e malassorbimento.
In alcuni pazienti può verificarsi anche un ingrossamento del fegato e della milza.
Il tempo mediano di sopravvivenza dalla diagnosi varia da 2 a 8 anni a seconda dello stadio della malattia al momento della diagnosi.
L'obiettivo dell'attuale terapia nell'amiloidosi AA è il controllo della malattia associata.
Tuttavia, gli attuali approcci per il trattamento dell'amiloidosi AA sono aspecifici, tossici, invasivi e in molti casi non sufficientemente efficaci.
NC-503 è stato specificamente progettato per competere con i GAG solfatati presenti in natura per il legame con le proteine precursori dell'amiloidogenico e per inibire la deposizione di amiloide nei tessuti.
La terapia proposta con NC-503 si basa sulla prevenzione della formazione di fibrille amiloidi.
L'obiettivo di questo studio clinico di fase II/III è determinare l'efficacia e la sicurezza di NC-503 rispetto a un placebo in pazienti affetti da amiloidosi secondaria (AA) mediante la valutazione del miglioramento/peggioramento clinico delle funzioni renali e gastrointestinali.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione
150
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Moscow, Federazione Russa, 115522
- Institute Of Rheumatology Rams
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Yekaterinburg, Federazione Russa, 320102
- Regional Hospital No. 1
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Heinola, Finlandia, FIN-18120
- Rheumatism Foundation Hospital
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Le Mans, Francia, CEDEX 1
- Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
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Lille, Francia, CEDEX 59037
- Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
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Paris, Francia, 75679 CEDEX 14
- Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
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Haifa, Israele, 31048
- Bnai Zion Medical Center
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Tel Hashomer, Israele, 52621
- Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
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Pavia, Italia, 27100
- Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
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Vilnius, Lituania, 2001
- Vilnius University Hospital
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Groningen, Olanda, 9700 RB
- University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
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Warszawa, Polonia, 02-632
- Instytut Reumatologiczny
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Wroclaw, Polonia, 53-137
- Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
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London, Regno Unito, NW3 2PF
- Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
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Scotland, Regno Unito, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Badalona, Spagna, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
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Barcelona, Spagna, 08036
- Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
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Llobregat, Spagna, 08907
- Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
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Madrid, Spagna, 28040
- Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
- Boston Medical Center, Renal Division
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Mount Sinai Medical Center
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Askaray, Istanbul, Turkey, Tacchino
- Cerrehpasa Tip Fakultesi
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Istanbul, Tacchino, 34390 CAPA
- Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
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Uskudar, Altunizade, Istanbul, Tacchino, 81190
- Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
CRITERI DI INCLUSIONE DEL PROTOCOLLO
- I pazienti devono avere almeno 18 anni di età.
- Maschi e femmine. Se le donne in età fertile (cioè non sterilizzate chirurgicamente o in post-menopausa da più di un anno) la paziente deve utilizzare un controllo delle nascite efficace.
- Diagnosi di amiloidosi AA dimostrata da biopsia positiva (colorazione rosso Congo) e immunoistochimica o immunomicroscopia elettronica alla visita di screening. Il tessuto della biopsia precedente può essere utilizzato per la conferma della diagnosi, se disponibile.
- Proteinuria persistente definita come escrezione proteica urinaria? 1 g/24 ore in due distinte raccolte di urine delle 24 ore a distanza di almeno 1 settimana entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio (basale, visita al mese 0) senza evidenza di infezione del tratto urinario o insufficienza cardiaca conclamata (classe NYHA III o superiore); O clearance della creatinina? 60 ml/min in due misure distinte a distanza di almeno 1 settimana entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio (basale, visita del mese 0).
- Liquidazione della creatinina? 20 ml/min E creatinina sierica ? 3 mg/dl entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio (basale, visita del mese 0).
- Consenso informato scritto.
CRITERI DI ESCLUSIONE DEL PROTOCOLLO
- Evidenza o sospetto di malattie renali o nefrovascolari diverse dall'amiloidosi renale AA.
- Presenza di diabete mellito (tipo I e II).
- Evidenza di una causa di ridotta funzionalità renale potenzialmente reversibile, come ipertensione accelerata o nefrotossicità da farmaci.
- AST, ALT o ALP > 5 volte il limite superiore del normale o bilirubina totale superiore del 50% al limite superiore del normale.
- Presenza di altre malattie clinicamente significative che potrebbero interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio o compromettere la sicurezza del paziente o qualsiasi condizione che potrebbe ridurre l'aspettativa di vita a meno di due anni.
- Uso di un farmaco sperimentale entro trenta giorni prima della visita di screening.
- Abuso attivo di alcol e/o droghe.
- Inizio o qualsiasi modifica della terapia con ACE inibitori entro 3 mesi prima della visita di screening.
- Inizio o qualsiasi modifica della terapia con agenti citotossici/colchicina nei 3 mesi precedenti la visita di screening.
- Incapacità di fornire il consenso legale.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Safety, Tolerability and Pharmacokinetic Profile of FibrillexTM (Anti-AA Amyloid Agent) in Healthy and Renal Impaired Subjects. Garceau D., Gurbindo C., Laurin J. Neurochem Inc. Reference: Proceedings from the IXth International Symposium on Amyloidosis , 2001 (Budapest, Hungary)
- Dember LM, Hawkins PN, Hazenberg BP, Gorevic PD, Merlini G, Butrimiene I, Livneh A, Lesnyak O, Puechal X, Lachmann HJ, Obici L, Balshaw R, Garceau D, Hauck W, Skinner M; Eprodisate for AA Amyloidosis Trial Group. Eprodisate for the treatment of renal disease in AA amyloidosis. N Engl J Med. 2007 Jun 7;356(23):2349-60. doi: 10.1056/NEJMoa065644.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2001
Completamento dello studio
1 dicembre 2004
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 maggio 2002
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 maggio 2002
Primo Inserito (Stima)
3 maggio 2002
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
14 febbraio 2006
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 febbraio 2006
Ultimo verificato
1 febbraio 2006
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CL-503004
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