Étude de l'innocuité et de l'efficacité du NC-503 dans l'amylose secondaire (AA)
13 février 2006 mis à jour par: Bellus Health Inc
Une étude de phase II/III sur l'innocuité et l'efficacité du NC-503 chez des patients souffrant d'amylose secondaire (AA)
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du NC-503 par rapport au placebo chez les patients atteints d'amylose secondaire (AA) en utilisant une évaluation composite de l'amélioration/aggravation clinique des fonctions rénales et gastro-intestinales.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'amylose AA est associée à des affections inflammatoires chroniques (polyarthrite rhumatoïde, spondylarthrite ankylosante, maladie intestinale inflammatoire), à une infection chronique (tuberculose, ostéomyélite) et à la fièvre méditerranéenne familiale.
La polyarthrite rhumatoïde est la principale cause d'amylose AA en Europe occidentale et en Amérique du Nord.
La caractéristique clinique la plus courante de l'amylose AA est un dysfonctionnement rénal qui se manifeste par une protéinurie néphrotique ou une insuffisance rénale au moment du diagnostic.
L'insuffisance rénale terminale est la cause du décès dans 40 à 60 % des cas.
L'atteinte gastro-intestinale est également fréquente et se manifeste généralement par une diarrhée chronique, une perte de poids corporel et une malabsorption.
Une hypertrophie du foie et de la rate peut également survenir chez certains patients.
La durée médiane de survie à partir du diagnostic varie de 2 à 8 ans selon le stade de la maladie au moment du diagnostic.
L'objectif de la thérapie actuelle dans l'amylose AA est le contrôle de la maladie associée.
Cependant, les approches actuelles pour le traitement de l'amylose AA sont non spécifiques, toxiques, invasives et pas suffisamment efficaces dans de nombreux cas.
Le NC-503 a été spécifiquement conçu pour entrer en compétition avec les GAG sulfatés naturels pour la liaison aux protéines précurseurs amyloïdogènes et pour inhiber le dépôt d'amyloïde dans les tissus.
La thérapie proposée avec NC-503 est basée sur la prévention de la formation de fibrilles amyloïdes.
L'objectif de cette étude clinique de phase II/III est de déterminer l'efficacité et la sécurité du NC-503 par rapport à un placebo chez des patients souffrant d'amylose secondaire (AA) par l'évaluation de l'amélioration/aggravation clinique des fonctions rénales et gastro-intestinales.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription
150
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Badalona, Espagne, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
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Barcelona, Espagne, 08036
- Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
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Llobregat, Espagne, 08907
- Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
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Madrid, Espagne, 28040
- Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia
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Heinola, Finlande, FIN-18120
- Rheumatism Foundation Hospital
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Le Mans, France, CEDEX 1
- Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
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Lille, France, CEDEX 59037
- Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
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Paris, France, 75679 CEDEX 14
- Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
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Moscow, Fédération Russe, 115522
- Institute of Rheumatology RAMS
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Yekaterinburg, Fédération Russe, 320102
- Regional Hospital No. 1
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Haifa, Israël, 31048
- Bnai Zion Medical Center
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Tel Hashomer, Israël, 52621
- Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
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Pavia, Italie, 27100
- Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
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Vilnius, Lituanie, 2001
- Vilnius University Hospital
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Groningen, Pays-Bas, 9700 RB
- University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
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Warszawa, Pologne, 02-632
- Instytut Reumatologiczny
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Wroclaw, Pologne, 53-137
- Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
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London, Royaume-Uni, NW3 2PF
- Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
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Scotland, Royaume-Uni, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Askaray, Istanbul, Turkey, Turquie
- Cerrehpasa Tip Fakultesi
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Istanbul, Turquie, 34390 CAPA
- Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
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Uskudar, Altunizade, Istanbul, Turquie, 81190
- Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
- Boston Medical Center, Renal Division
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Mount Sinai Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
CRITÈRES D'INCLUSION DU PROTOCOLE
- Les patients doivent être âgés de 18 ans ou plus.
- Mâles et femelles. Si les femmes en âge de procréer (c'est-à-dire non stérilisées chirurgicalement ou ménopausées depuis plus d'un an), la patiente doit utiliser une contraception efficace.
- Diagnostic d'amylose AA démontré par une biopsie positive (coloration au rouge Congo) et une immunohistochimie ou une microscopie immunoélectronique lors de la visite de dépistage. Les tissus d'une biopsie précédente peuvent être utilisés pour confirmer le diagnostic, s'ils sont disponibles.
- Protéinurie persistante définie comme une excrétion urinaire de protéines ? 1g/24h dans deux collectes d'urine distinctes de 24h à au moins 1 semaine d'intervalle dans les 3 mois précédant l'entrée dans l'étude (ligne de base, visite du mois 0) sans signe d'infection des voies urinaires ou d'insuffisance cardiaque manifeste (NYHA classe III ou plus) ; OU clairance de la créatinine ? 60 mL/min en deux mesures distinctes à au moins 1 semaine d'intervalle dans les 3 mois précédant l'entrée dans l'étude (référence, visite du mois 0).
- Clairance de la créatinine ? 20 mL/min ET créatinine sérique ? 3 mg/dl dans les 3 mois précédant l'entrée dans l'étude (référence, visite du mois 0).
- Consentement éclairé écrit.
CRITÈRES D'EXCLUSION DU PROTOCOLE
- Preuve ou suspicion de maladies rénales ou rénovasculaires autres que l'amylose rénale AA.
- Présence de diabète sucré (Type I et II).
- Preuve d'une cause de fonction rénale réduite potentiellement réversible, telle qu'une hypertension accélérée ou une néphrotoxicité médicamenteuse.
- AST, ALT ou ALP > 5 fois la limite supérieure de la normale, ou bilirubine totale 50 % au-dessus des limites supérieures de la normale.
- Présence de toute autre maladie cliniquement significative susceptible d'interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude ou de compromettre la sécurité du patient ou de toute condition susceptible de réduire l'espérance de vie à moins de deux ans.
- Utilisation d'un médicament expérimental dans les trente jours précédant la visite de dépistage.
- Abus actif d'alcool et/ou de drogues.
- Initiation ou toute modification du traitement par inhibiteur de l'ECA dans les 3 mois précédant la visite de dépistage.
- Initiation ou tout changement dans le traitement par agents cytotoxiques / colchicine dans les 3 mois précédant la visite de dépistage.
- Incapacité à fournir un consentement légal.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Safety, Tolerability and Pharmacokinetic Profile of FibrillexTM (Anti-AA Amyloid Agent) in Healthy and Renal Impaired Subjects. Garceau D., Gurbindo C., Laurin J. Neurochem Inc. Reference: Proceedings from the IXth International Symposium on Amyloidosis , 2001 (Budapest, Hungary)
- Dember LM, Hawkins PN, Hazenberg BP, Gorevic PD, Merlini G, Butrimiene I, Livneh A, Lesnyak O, Puechal X, Lachmann HJ, Obici L, Balshaw R, Garceau D, Hauck W, Skinner M; Eprodisate for AA Amyloidosis Trial Group. Eprodisate for the treatment of renal disease in AA amyloidosis. N Engl J Med. 2007 Jun 7;356(23):2349-60. doi: 10.1056/NEJMoa065644.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 octobre 2001
Achèvement de l'étude
1 décembre 2004
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 mai 2002
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 mai 2002
Première publication (Estimation)
3 mai 2002
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
14 février 2006
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 février 2006
Dernière vérification
1 février 2006
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CL-503004
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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