Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av säkerheten och effekten av NC-503 vid sekundär (AA) amyloidos

13 februari 2006 uppdaterad av: Bellus Health Inc

En fas II/III-studie av säkerheten och effekten av NC-503 hos patienter som lider av sekundär (AA) amyloidos

Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av NC-503 jämfört med placebo hos patienter med sekundär (AA) amyloidos med hjälp av en sammansatt bedömning av klinisk förbättring/försämring av både njur- och gastrointestinala funktioner.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

AA amyloidos är förknippat med kroniska inflammatoriska tillstånd (reumatoid artrit, ankyloserande spondylit, inflammatorisk tarmsjukdom), kronisk infektion (tuberkulos, osteomyelit) och familjär medelhavsfeber. Reumatoid artrit är den främsta orsaken till AA amyloidos i Västeuropa och Nordamerika. Det vanligaste kliniska kännetecknet för AA-amyloidos är njurdysfunktion som manifesteras som proteinuri i nefrotisk intervall eller njurinsufficiens vid tidpunkten för diagnos. Njursvikt i slutstadiet är dödsorsaken i 40-60 % av fallen. Gastrointestinala engagemang är också frekvent och visar sig vanligtvis som kronisk diarré, kroppsviktsminskning och malabsorption. Förstoring av lever och mjälte kan också förekomma hos vissa patienter. Medianöverlevnadstiden från diagnos varierar från 2 till 8 år beroende på sjukdomsstadiet vid tidpunkten för diagnos. Målet med den nuvarande terapin vid AA-amyloidos är kontroll av den associerade sjukdomen. De nuvarande metoderna för behandling av AA-amyloidos är emellertid ospecifika, toxiska, invasiva och inte tillräckligt effektiva i många fall. NC-503 designades specifikt för att konkurrera med de naturligt förekommande sulfaterade GAG:erna för bindning till amyloidogena prekursorproteiner och för att hämma amyloidavsättning i vävnader. Den föreslagna behandlingen med NC-503 är baserad på förebyggande av bildning av amyloidfibriller. Syftet med denna kliniska fas II/III-studie är att fastställa effektiviteten och säkerheten av NC-503 jämfört med placebo hos patienter som lider av sekundär (AA) amyloidos genom bedömning av klinisk förbättring/försämring av både njur- och gastrointestinala funktioner.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

150

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Finland
      • Heinola, Finland, FIN-18120
        • Rheumatism Foundation Hospital
  • Frankrike
      • Le Mans, Frankrike, CEDEX 1
        • Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
      • Lille, Frankrike, CEDEX 59037
        • Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
      • Paris, Frankrike, 75679 CEDEX 14
        • Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
  • Förenta staterna
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Boston Medical Center, Renal Division
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
  • Kalkon
      • Askaray, Istanbul, Turkey, Kalkon
        • Cerrehpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Kalkon, 34390 CAPA
        • Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
      • Uskudar, Altunizade, Istanbul, Kalkon, 81190
        • Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 2001
        • Vilnius University Hospital
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9700 RB
        • University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-632
        • Instytut Reumatologiczny
      • Wroclaw, Polen, 53-137
        • Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 115522
        • Institute of Rheumatology RAMS
      • Yekaterinburg, Ryska Federationen, 320102
        • Regional Hospital No. 1
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
      • Llobregat, Spanien, 08907
        • Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, NW3 2PF
        • Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
      • Scotland, Storbritannien, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

PROTOKOLL INKLUSIONSKRITERIER

  • Patienter måste vara 18 år eller äldre.
  • Hanar och honor. Om kvinnor i fertil ålder (dvs inte kirurgiskt steriliserade eller postmenopausala mer än ett år) måste patienten använda effektiv preventivmedel.
  • Diagnos av AA-amyloidos påvisad genom positiv biopsi (kongoröd färgning) och immunhistokemi eller immunelektronmikroskopi vid screeningbesök. Vävnad från tidigare biopsi kan användas för bekräftelse av diagnos, om tillgängligt.
  • Ihållande proteinuri definieras som urinproteinutsöndring? 1g/24h i två distinkta 24-timmars urinsamlingar med minst 1 veckas mellanrum inom 3 månader före studiestart (baslinje, månad 0 besök) utan tecken på urinvägsinfektion eller uppenbar hjärtsvikt (NYHA klass III eller mer); ELLER kreatininclearance? 60 ml/min i två distinkta åtgärder med minst 1 veckas mellanrum inom 3 månader före studiestart (baslinje, månad 0 besök).
  • Kreatininclearance? 20 ml/min OCH serumkreatinin ? 3 mg/dl inom 3 månader före studiestart (baslinje, månad 0 besök).
  • Skriftligt informerat samtycke.

PROTOKOLLUTSLUTNINGSKRITERIER

  • Bevis eller misstanke om andra njur- eller renovaskulära sjukdomar än renal AA-amyloidos.
  • Förekomst av diabetes mellitus (typ I och II).
  • Bevis på en orsak till potentiellt reversibel nedsatt njurfunktion, såsom accelererad hypertoni eller läkemedelsnefrotoxicitet.
  • AST, ALT eller ALP > 5 gånger den övre normalgränsen, eller total bilirubin 50 % över den övre normalgränsen.
  • Förekomst av andra kliniskt signifikanta sjukdomar som kan störa tolkningen av studieresultat eller äventyra patientsäkerheten eller tillstånd som kan minska den förväntade livslängden till mindre än två år.
  • Användning av ett prövningsläkemedel inom trettio dagar före screeningbesöket.
  • Aktivt alkohol- och/eller drogmissbruk.
  • Initiering av eller förändringar i ACE-hämmarebehandling inom 3 månader före screeningbesöket.
  • Initiering av eller eventuella förändringar i cellgiftsbehandling/kolkicinbehandling inom 3 månader före screeningbesöket.
  • Oförmåga att ge juridiskt samtycke.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bellus Health Inc

Samarbetspartners

FDA Office of Orphan Products Development

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2001

Avslutad studie

1 december 2004

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 maj 2002

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 maj 2002

Första postat (Uppskatta)

3 maj 2002

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

14 februari 2006

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 februari 2006

Senast verifierad

1 februari 2006

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CL-503004

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Gastrointestinala sjukdomar

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera