Estudo da Segurança e Eficácia do NC-503 na Amiloidose Secundária (AA)
13 de fevereiro de 2006 atualizado por: Bellus Health Inc
Um estudo de Fase II/III da segurança e eficácia de NC-503 em pacientes que sofrem de amiloidose secundária (AA)
O principal objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia de NC-503 em comparação com placebo em pacientes com amiloidose secundária (AA) usando uma avaliação composta de melhora/piora clínica das funções renal e gastrointestinal.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A amiloidose AA está associada a condições inflamatórias crônicas (artrite reumatóide, espondilite anquilosante, doença inflamatória intestinal), infecção crônica (tuberculose, osteomielite) e febre mediterrânea familiar.
A artrite reumatoide é a principal causa de amiloidose AA na Europa Ocidental e na América do Norte.
A característica clínica mais comum da amiloidose AA é a disfunção renal manifestada como proteinúria na faixa nefrótica ou insuficiência renal no momento do diagnóstico.
A insuficiência renal terminal é a causa de morte em 40-60% dos casos.
O envolvimento gastrointestinal também é frequente e geralmente se manifesta como diarreia crônica, perda de peso corporal e má absorção.
O aumento do fígado e do baço também pode ocorrer em alguns pacientes.
O tempo médio de sobrevida desde o diagnóstico varia de 2 a 8 anos, dependendo do estágio da doença no momento do diagnóstico.
O objetivo da terapia atual na amiloidose AA é o controle da doença associada.
No entanto, as abordagens atuais para o tratamento da amiloidose AA são inespecíficas, tóxicas, invasivas e não suficientemente eficazes em muitos casos.
O NC-503 foi projetado especificamente para competir com os GAGs sulfatados de ocorrência natural pela ligação a proteínas precursoras amiloidogênicas e para inibir a deposição de amiloide nos tecidos.
A terapia proposta com NC-503 é baseada na prevenção da formação de fibrilas amiloides.
O objetivo deste estudo clínico de fase II/III é determinar a eficácia e a segurança do NC-503 em comparação com um placebo em pacientes que sofrem de amiloidose secundária (AA) pela avaliação da melhora/piora clínica das funções renal e gastrointestinal.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição
150
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Badalona, Espanha, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
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Barcelona, Espanha, 08036
- Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
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Llobregat, Espanha, 08907
- Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
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Madrid, Espanha, 28040
- Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center, Renal Division
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Medical Center
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Moscow, Federação Russa, 115522
- Institute Of Rheumatology Rams
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Yekaterinburg, Federação Russa, 320102
- Regional Hospital No. 1
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Heinola, Finlândia, FIN-18120
- Rheumatism Foundation Hospital
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Le Mans, França, CEDEX 1
- Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
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Lille, França, CEDEX 59037
- Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
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Paris, França, 75679 CEDEX 14
- Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
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Groningen, Holanda, 9700 RB
- University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
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Haifa, Israel, 31048
- Bnai Zion Medical Center
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Tel Hashomer, Israel, 52621
- Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
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Pavia, Itália, 27100
- Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
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Vilnius, Lituânia, 2001
- Vilnius University Hospital
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Askaray, Istanbul, Turkey, Peru
- Cerrehpasa Tip Fakultesi
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Istanbul, Peru, 34390 CAPA
- Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
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Uskudar, Altunizade, Istanbul, Peru, 81190
- Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
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Warszawa, Polônia, 02-632
- Instytut Reumatologiczny
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Wroclaw, Polônia, 53-137
- Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
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London, Reino Unido, NW3 2PF
- Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
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Scotland, Reino Unido, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
CRITÉRIOS DE INCLUSÃO DO PROTOCOLO
- Os pacientes devem ter 18 anos de idade ou mais.
- Machos e fêmeas. Se mulheres em idade fértil (ou seja, não esterilizadas cirurgicamente ou pós-menopáusicas há mais de um ano), o paciente deve estar usando controle de natalidade eficaz.
- Diagnóstico de amiloidose AA demonstrado por biópsia positiva (coloração com vermelho do Congo) e imuno-histoquímica ou microscopia imunoeletrônica na consulta de triagem. Tecido de biópsia anterior pode ser usado para confirmação do diagnóstico, se disponível.
- Proteinúria persistente definida como excreção urinária de proteínas ? 1g/24h em duas coletas distintas de urina de 24h com pelo menos 1 semana de intervalo dentro de 3 meses antes da entrada no estudo (linha de base, visita do Mês 0) sem evidência de infecção do trato urinário ou insuficiência cardíaca evidente (NYHA classe III ou mais); OU depuração de creatinina? 60 mL/min em duas medidas distintas com pelo menos 1 semana de intervalo dentro de 3 meses antes da entrada no estudo (linha de base, visita do Mês 0).
- Depuração de creatinina? 20 mL/min E creatinina sérica ? 3 mg/dl dentro de 3 meses antes da entrada no estudo (linha de base, visita do Mês 0).
- Consentimento informado por escrito.
CRITÉRIOS DE EXCLUSÃO DO PROTOCOLO
- Evidência ou suspeita de doenças renais ou renovasculares além da amiloidose AA renal.
- Presença de diabetes mellitus (tipos I e II).
- Evidência de uma causa de redução da função renal potencialmente reversível, como hipertensão acelerada ou nefrotoxicidade medicamentosa.
- AST, ALT ou ALP > 5 vezes o limite superior do normal ou bilirrubina total 50% acima dos limites superiores do normal.
- Presença de quaisquer outras doenças clinicamente significativas que possam interferir na interpretação dos resultados do estudo ou comprometer a segurança do paciente ou quaisquer condições que possam reduzir a expectativa de vida para menos de dois anos.
- Uso de um medicamento experimental dentro de trinta dias antes da visita de triagem.
- Álcool ativo e/ou abuso de drogas.
- Início ou qualquer alteração na terapia com inibidores da ECA dentro de 3 meses antes da consulta de triagem.
- Início ou qualquer alteração na terapia com agentes citotóxicos/colchicina dentro de 3 meses antes da consulta de triagem.
- Incapacidade de fornecer consentimento legal.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Safety, Tolerability and Pharmacokinetic Profile of FibrillexTM (Anti-AA Amyloid Agent) in Healthy and Renal Impaired Subjects. Garceau D., Gurbindo C., Laurin J. Neurochem Inc. Reference: Proceedings from the IXth International Symposium on Amyloidosis , 2001 (Budapest, Hungary)
- Dember LM, Hawkins PN, Hazenberg BP, Gorevic PD, Merlini G, Butrimiene I, Livneh A, Lesnyak O, Puechal X, Lachmann HJ, Obici L, Balshaw R, Garceau D, Hauck W, Skinner M; Eprodisate for AA Amyloidosis Trial Group. Eprodisate for the treatment of renal disease in AA amyloidosis. N Engl J Med. 2007 Jun 7;356(23):2349-60. doi: 10.1056/NEJMoa065644.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2001
Conclusão do estudo
1 de dezembro de 2004
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de maio de 2002
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de maio de 2002
Primeira postagem (Estimativa)
3 de maio de 2002
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
14 de fevereiro de 2006
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de fevereiro de 2006
Última verificação
1 de fevereiro de 2006
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CL-503004
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