Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności NC-503 w amyloidozie wtórnej (AA).

13 lutego 2006 zaktualizowane przez: Bellus Health Inc

Badanie fazy II/III dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności NC-503 u pacjentów cierpiących na amyloidozę wtórną (AA)

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności NC-503 w porównaniu z placebo u pacjentów z amyloidozą wtórną (AA) przy użyciu złożonej oceny klinicznej poprawy/pogorszenia zarówno funkcji nerek, jak i przewodu pokarmowego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Amyloidoza AA jest związana z przewlekłymi stanami zapalnymi (reumatoidalne zapalenie stawów, zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa, nieswoiste zapalenie jelit), przewlekłymi infekcjami (gruźlica, zapalenie kości i szpiku) oraz rodzinną gorączką śródziemnomorską. Reumatoidalne zapalenie stawów jest główną przyczyną amyloidozy AA w Europie Zachodniej i Ameryce Północnej. Najczęstszą cechą kliniczną amyloidozy AA jest dysfunkcja nerek objawiająca się białkomoczem w zakresie nerczycowym lub niewydolnością nerek w momencie rozpoznania. Schyłkowa niewydolność nerek jest przyczyną śmierci w 40-60% przypadków. Częste jest również zajęcie przewodu pokarmowego, które zwykle objawia się przewlekłą biegunką, utratą masy ciała i złym wchłanianiem. U niektórych pacjentów może również wystąpić powiększenie wątroby i śledziony. Mediana czasu przeżycia od diagnozy waha się od 2 do 8 lat, w zależności od stadium choroby w momencie rozpoznania. Celem aktualnej terapii amyloidozy AA jest opanowanie choroby towarzyszącej. Jednak obecne metody leczenia amyloidozy AA są niespecyficzne, toksyczne, inwazyjne iw wielu przypadkach niewystarczająco skuteczne. NC-503 został specjalnie zaprojektowany, aby konkurować z naturalnie występującymi siarczanowanymi GAG o wiązanie z białkami prekursorowymi amyloidogenu i hamować odkładanie się amyloidu w tkankach. Proponowana terapia NC-503 opiera się na zapobieganiu powstawaniu włókienek amyloidowych. Celem tego badania klinicznego fazy II/III jest określenie skuteczności i bezpieczeństwa NC-503 w porównaniu z placebo u pacjentów cierpiących na amyloidozę wtórną (AA) poprzez ocenę klinicznej poprawy/pogorszenia zarówno funkcji nerek, jak i przewodu pokarmowego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

150

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 115522
        • Institute Of Rheumatology Rams
      • Yekaterinburg, Federacja Rosyjska, 320102
        • Regional Hospital No. 1
  • Finlandia
      • Heinola, Finlandia, FIN-18120
        • Rheumatism Foundation Hospital
  • Francja
      • Le Mans, Francja, CEDEX 1
        • Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
      • Lille, Francja, CEDEX 59037
        • Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
      • Paris, Francja, 75679 CEDEX 14
        • Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
  • Hiszpania
      • Badalona, Hiszpania, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
      • Llobregat, Hiszpania, 08907
        • Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9700 RB
        • University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
  • Indyk
      • Askaray, Istanbul, Turkey, Indyk
        • Cerrehpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Indyk, 34390 CAPA
        • Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
      • Uskudar, Altunizade, Istanbul, Indyk, 81190
        • Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Tel Hashomer, Izrael, 52621
        • Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, 2001
        • Vilnius University Hospital
  • Polska
      • Warszawa, Polska, 02-632
        • Instytut Reumatologiczny
      • Wroclaw, Polska, 53-137
        • Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center, Renal Division
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
  • Włochy
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2PF
        • Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
      • Scotland, Zjednoczone Królestwo, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA WŁĄCZENIA PROTOKOŁU

  • Pacjenci muszą mieć ukończone 18 lat.
  • Mężczyźni i kobiety. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym (tj. niesterylizowanych chirurgicznie lub po menopauzie dłużej niż rok) pacjentka musi stosować skuteczną antykoncepcję.
  • Rozpoznanie amyloidozy AA potwierdzone przez pozytywną biopsję (barwienie czerwienią Kongo) i immunohistochemię lub mikroskopię immunoelektronową podczas wizyty przesiewowej. Tkanka z poprzedniej biopsji może być wykorzystana do potwierdzenia diagnozy, jeśli jest dostępna.
  • Uporczywy białkomocz definiowany jako wydalanie białka z moczem? 1 g/24h w dwóch odrębnych 24-godzinnych zbiórkach moczu w odstępie co najmniej 1 tygodnia w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania (poziom wyjściowy, wizyta w miesiącu 0) bez objawów zakażenia dróg moczowych lub jawnej niewydolności serca (klasa NYHA III lub wyższa); LUB klirens kreatyniny? 60 ml/min w dwóch różnych pomiarach w odstępie co najmniej 1 tygodnia w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania (poziom wyjściowy, wizyta w miesiącu 0).
  • Klirens kreatyniny? 20 ml/min ORAZ kreatynina w surowicy ? 3 mg/dl w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania (poziom wyjściowy, wizyta w miesiącu 0).
  • Pisemna świadoma zgoda.

KRYTERIA WYKLUCZENIA Z PROTOKOŁU

  • Dowody lub podejrzenie chorób nerek lub naczyń nerkowych innych niż amyloidoza nerek AA.
  • Obecność cukrzycy (typu I i II).
  • Dowody na przyczynę potencjalnie odwracalnego upośledzenia czynności nerek, takie jak przyspieszone nadciśnienie lub nefrotoksyczność leku.
  • AST, ALT lub ALP > 5-krotność górnej granicy normy lub bilirubina całkowita 50% powyżej górnej granicy normy.
  • Obecność jakichkolwiek innych istotnych klinicznie chorób, które mogłyby zakłócać interpretację wyników badań lub zagrażać bezpieczeństwu pacjentów lub jakichkolwiek stanów, które mogłyby skrócić oczekiwaną długość życia do mniej niż dwóch lat.
  • Stosowanie badanego leku w ciągu trzydziestu dni przed wizytą przesiewową.
  • Aktywne nadużywanie alkoholu i/lub narkotyków.
  • Rozpoczęcie lub zmiana terapii inhibitorem ACE w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  • Rozpoczęcie lub zmiana leków cytotoksycznych/kolchicyny w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  • Brak możliwości wyrażenia zgody prawnej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bellus Health Inc

Współpracownicy

FDA Office of Orphan Products Development

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2001

Ukończenie studiów

1 grudnia 2004

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2002

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 maja 2002

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 maja 2002

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

14 lutego 2006

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lutego 2006

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2006

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CL-503004

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj