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NC-503 在继发性 (AA) 淀粉样变性中的安全性和有效性研究

2006年2月13日更新者：Bellus Health Inc

NC-503 在继发性 (AA) 淀粉样变性患者中的安全性和有效性的 II/III 期研究

本研究的主要目的是通过对肾脏和胃肠道功能的临床改善/恶化进行综合评估，评估 NC-503 与安慰剂相比在继发性 (AA) 淀粉样变性患者中的安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

药品：NC-503（抗淀粉样变 (AA) 剂）

详细说明

AA 型淀粉样变性与慢性炎症（类风湿性关节炎、强直性脊柱炎、炎症性肠病）、慢性感染（结核病、骨髓炎）和家族性地中海热有关。类风湿性关节炎是西欧和北美 AA 淀粉样变性的主要原因。 AA 型淀粉样变性最常见的临床特征是肾功能障碍，在诊断时表现为肾病范围蛋白尿或肾功能不全。终末期肾功能衰竭是 40-60% 病例的死因。胃肠道受累也很常见，通常表现为慢性腹泻、体重减轻和吸收不良。一些患者也可能出现肝脏和脾脏肿大。诊断后的中位生存时间从 2 到 8 年不等，具体取决于诊断时疾病的阶段。目前 AA 淀粉样变性治疗的目标是控制相关疾病。然而，目前用于治疗 AA 淀粉样变性的方法是非特异性的、有毒的、侵入性的，并且在许多情况下不够有效。 NC-503 专门设计用于与天然存在的硫酸化 GAG 竞争结合淀粉样蛋白前体蛋白，并抑制淀粉样蛋白沉积到组织中。拟议的 NC-503 疗法基于预防淀粉样原纤维的形成。这项临床 II/III 期研究的目的是通过评估肾脏和胃肠道功能的临床改善/恶化，确定 NC-503 与安慰剂相比对继发性 (AA) 淀粉样变性患者的疗效和安全性。

研究类型

介入性

注册

150

阶段

阶段2
第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

以色列
- - Haifa、以色列、31048
    - Bnai Zion Medical Center
  - Tel Hashomer、以色列、52621
    - Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
俄罗斯联邦
- - Moscow、俄罗斯联邦、115522
    - Institute Of Rheumatology Rams
  - Yekaterinburg、俄罗斯联邦、320102
    - Regional Hospital No. 1
意大利
- - Pavia、意大利、27100
    - Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
法国
- - Le Mans、法国、CEDEX 1
    - Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
  - Lille、法国、CEDEX 59037
    - Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
  - Paris、法国、75679 CEDEX 14
    - Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
波兰
- - Warszawa、波兰、02-632
    - Instytut Reumatologiczny
  - Wroclaw、波兰、53-137
    - Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
火鸡
- - Askaray, Istanbul, Turkey、火鸡
    - Cerrehpasa Tip Fakultesi
  - Istanbul、火鸡、34390 CAPA
    - Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
  - Uskudar, Altunizade, Istanbul、火鸡、81190
    - Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
立陶宛
- - Vilnius、立陶宛、2001
    - Vilnius University Hospital
美国
- Indiana
  - Indianapolis、Indiana、美国、46202
    - Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02118
    - Boston Medical Center, Renal Division
- Minnesota
  - Rochester、Minnesota、美国、55905
    - Mayo Clinic
- New York
  - New York、New York、美国、10029
    - Mount Sinai Medical Center
芬兰
- - Heinola、芬兰、FIN-18120
    - Rheumatism Foundation Hospital
英国
- - London、英国、NW3 2PF
    - Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
  - Scotland、英国、G12 0YN
    - Gartnavel General Hospital
荷兰
- - Groningen、荷兰、9700 RB
    - University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
西班牙
- - Badalona、西班牙、08916
    - Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
  - Barcelona、西班牙、08036
    - Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
  - Llobregat、西班牙、08907
    - Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
  - Madrid、西班牙、28040
    - Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

方案纳入标准

患者必须年满 18 岁。
男性和女性。如果有生育能力的女性（即未进行手术绝育或绝经超过一年），则患者必须使用有效的节育措施。
AA 淀粉样变性的诊断通过阳性活检（刚果红染色）和免疫组化或免疫电子显微镜在筛选访视时证实。如果有的话，先前活检的组织可用于确认诊断。
持续性蛋白尿定义为尿蛋白排泄 ? 在研究进入前 3 个月内（基线，第 0 个月访问）两次不同的 24 小时尿液收集至少间隔 1 周，1g/24 小时，无尿路感染或明显心力衰竭（NYHA III 级或以上）证据；或肌酐清除率？在进入研究之前的 3 个月内（基线，第 0 个月访问），两次不同的测量至少间隔 1 周，达到 60 mL/min。
肌酐清除率 ? 20 mL/min 和血清肌酐 ?进入研究前 3 个月内 3 mg/dl（基线，第 0 个月就诊）。
书面知情同意书。

方案排除标准

除肾 AA 淀粉样变性外，有证据或怀疑患有肾脏或肾血管疾病。
存在糖尿病（I 型和 II 型）。
潜在可逆性肾功能下降原因的证据，例如加速高血压或药物肾毒性。
AST、ALT 或 ALP > 正常上限的 5 倍，或总胆红素高于正常上限的 50%。
存在可能干扰研究结果的解释或危及患者安全的任何其他具有临床意义的疾病，或可能将预期寿命缩短至不到两年的任何情况。
在筛选访问前三十天内使用研究药物。
积极酗酒和/或滥用药物。
在筛选访视前 3 个月内开始或改变 ACE 抑制剂治疗。
筛选访视前 3 个月内开始或改变细胞毒性药物/秋水仙碱疗法。
无法提供合法同意。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：双倍的

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Bellus Health Inc

合作者

FDA Office of Orphan Products Development

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

Safety, Tolerability and Pharmacokinetic Profile of FibrillexTM (Anti-AA Amyloid Agent) in Healthy and Renal Impaired Subjects. Garceau D., Gurbindo C., Laurin J. Neurochem Inc. Reference: Proceedings from the IXth International Symposium on Amyloidosis , 2001 (Budapest, Hungary)
Dember LM, Hawkins PN, Hazenberg BP, Gorevic PD, Merlini G, Butrimiene I, Livneh A, Lesnyak O, Puechal X, Lachmann HJ, Obici L, Balshaw R, Garceau D, Hauck W, Skinner M; Eprodisate for AA Amyloidosis Trial Group. Eprodisate for the treatment of renal disease in AA amyloidosis. N Engl J Med. 2007 Jun 7;356(23):2349-60. doi: 10.1056/NEJMoa065644.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2001年10月1日

研究完成

2004年12月1日

研究注册日期

首次提交

2002年5月2日

首先提交符合 QC 标准的