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Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von NC-503 bei sekundärer (AA) Amyloidose

13. Februar 2006 aktualisiert von: Bellus Health Inc

Eine Phase-II/III-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von NC-503 bei Patienten mit sekundärer (AA) Amyloidose

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von NC-503 im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit sekundärer (AA) Amyloidose unter Verwendung einer zusammengesetzten Bewertung der klinischen Verbesserung/Verschlechterung sowohl der Nieren- als auch der Magen-Darm-Funktion.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

AA-Amyloidose ist mit chronischen Entzündungszuständen (rheumatoide Arthritis, ankylosierende Spondylitis, entzündliche Darmerkrankungen), chronischen Infektionen (Tuberkulose, Osteomyelitis) und familiärem Mittelmeerfieber verbunden. Rheumatoide Arthritis ist die Hauptursache der AA-Amyloidose in Westeuropa und Nordamerika. Das häufigste klinische Merkmal der AA-Amyloidose ist eine Nierenfunktionsstörung, die sich zum Zeitpunkt der Diagnose als Proteinurie im nephrotischen Bereich oder als Niereninsuffizienz manifestiert. Nierenversagen im Endstadium ist in 40-60% der Fälle die Todesursache. Eine Beteiligung des Gastrointestinaltrakts ist ebenfalls häufig und äußert sich gewöhnlich in chronischer Diarrhoe, Gewichtsverlust und Malabsorption. Bei manchen Patienten kann es auch zu einer Vergrößerung von Leber und Milz kommen. Die mittlere Überlebenszeit ab der Diagnose variiert je nach Stadium der Erkrankung zum Zeitpunkt der Diagnose zwischen 2 und 8 Jahren. Das Ziel der derzeitigen Therapie bei AA-Amyloidose ist die Kontrolle der assoziierten Erkrankung. Die derzeitigen Ansätze zur Behandlung der AA-Amyloidose sind jedoch unspezifisch, toxisch, invasiv und in vielen Fällen nicht ausreichend wirksam. NC-503 wurde speziell entwickelt, um mit den natürlich vorkommenden sulfatierten GAGs um die Bindung an amyloidogene Vorläuferproteine ​​zu konkurrieren und die Amyloidablagerung in Geweben zu hemmen. Die vorgeschlagene Therapie mit NC-503 basiert auf der Verhinderung der Bildung von Amyloidfibrillen. Ziel dieser klinischen Phase-II/III-Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von NC-503 im Vergleich zu einem Placebo bei Patienten mit sekundärer (AA) Amyloidose durch die Bewertung der klinischen Verbesserung/Verschlechterung sowohl der Nieren- als auch der Magen-Darm-Funktion zu bestimmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

150

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Finnland
      • Heinola, Finnland, FIN-18120
        • Rheumatism Foundation Hospital
  • Frankreich
      • Le Mans, Frankreich, CEDEX 1
        • Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
      • Lille, Frankreich, CEDEX 59037
        • Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
      • Paris, Frankreich, 75679 CEDEX 14
        • Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 2001
        • Vilnius University Hospital
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9700 RB
        • University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-632
        • Instytut Reumatologiczny
      • Wroclaw, Polen, 53-137
        • Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 115522
        • Institute of Rheumatology RAMS
      • Yekaterinburg, Russische Föderation, 320102
        • Regional Hospital No. 1
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
      • Llobregat, Spanien, 08907
        • Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia
  • Truthahn
      • Askaray, Istanbul, Turkey, Truthahn
        • Cerrehpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Truthahn, 34390 CAPA
        • Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
      • Uskudar, Altunizade, Istanbul, Truthahn, 81190
        • Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
  • Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center, Renal Division
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2PF
        • Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
      • Scotland, Vereinigtes Königreich, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

PROTOKOLLEINSCHLUSSKRITERIEN

  • Die Patienten müssen mindestens 18 Jahre alt sein.
  • Männer und Frauen. Bei Frauen im gebärfähigen Alter (d. h. nicht chirurgisch sterilisiert oder seit mehr als einem Jahr postmenopausal) muss die Patientin eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden.
  • Diagnose einer AA-Amyloidose, nachgewiesen durch positive Biopsie (Kongorot-Färbung) und Immunhistochemie oder Immunelektronenmikroskopie beim Screening-Besuch. Falls verfügbar, kann Gewebe aus einer früheren Biopsie zur Bestätigung der Diagnose verwendet werden.
  • Anhaltende Proteinurie, definiert als Proteinausscheidung im Urin? 1 g/24 h in zwei getrennten 24-Stunden-Urinsammlungen im Abstand von mindestens 1 Woche innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn (Basislinie, Besuch in Monat 0) ohne Anzeichen einer Harnwegsinfektion oder offenkundiger Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse III oder mehr); ODER Kreatinin-Clearance? 60 ml/min in zwei getrennten Maßnahmen im Abstand von mindestens 1 Woche innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn (Basislinie, Besuch in Monat 0).
  • Kreatinin-Clearance ? 20 ml/min UND Serumkreatinin ? 3 mg/dl innerhalb von 3 Monaten vor Studieneintritt (Basislinie, Besuch im Monat 0).
  • Schriftliche Einverständniserklärung.

PROTOKOLL-AUSSCHLUSSKRITERIEN

  • Nachweis oder Verdacht auf andere renale oder renovaskuläre Erkrankungen als renale AA-Amyloidose.
  • Vorhandensein von Diabetes mellitus (Typ I und II).
  • Hinweise auf eine Ursache einer potenziell reversiblen Einschränkung der Nierenfunktion, wie z. B. beschleunigter Bluthochdruck oder Nephrotoxizität von Arzneimitteln.
  • AST, ALT oder ALP > 5-mal die Obergrenze des Normalwerts oder Gesamtbilirubin 50 % über der Obergrenze des Normalwerts.
  • Vorhandensein anderer klinisch signifikanter Erkrankungen, die die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen oder die Patientensicherheit beeinträchtigen könnten, oder Erkrankungen, die die Lebenserwartung auf weniger als zwei Jahre verkürzen könnten.
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von dreißig Tagen vor dem Screening-Besuch.
  • Aktiver Alkohol- und/oder Drogenmissbrauch.
  • Einleitung oder Änderung der ACE-Hemmer-Therapie innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening-Besuch.
  • Einleitung oder Änderung der Therapie mit zytotoxischen Mitteln / Colchicin innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening-Besuch.
  • Unfähigkeit, eine rechtliche Einwilligung zu erteilen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bellus Health Inc

Mitarbeiter

FDA Office of Orphan Products Development

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2001

Studienabschluss

1. Dezember 2004

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Mai 2002

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Mai 2002

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Mai 2002

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

14. Februar 2006

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Februar 2006

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2006

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CL-503004

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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