새로 진단된 수모세포종, 천막상 원시 신경외배엽 종양 또는 비정형 기형 횡문근 종양으로 진단된 환자의 치료
2024년 1월 11일 업데이트: St. Jude Children's Research Hospital
빈크리스틴, 시스플라틴, 시클로포스파마이드와 같은 화학 요법에 사용되는 약물은 종양 세포가 분열하는 것을 막아 성장을 멈추거나 죽게 하는 다양한 방식으로 작용합니다. 방사선 요법은 고에너지 X선을 사용하여 종양 세포를 손상시킵니다. 방사선 요법과 화학 요법을 병용하면 더 많은 종양 세포를 죽일 수 있습니다. 자가 줄기 세포 이식은 화학 요법이나 방사선 요법으로 파괴된 조혈 세포를 대체할 수 있습니다. 수모세포종, 천막상 원시 신경외배엽 종양 또는 비정형 기형 횡문근 종양을 치료하는 데 화학 요법 및 기증자 줄기 세포 이식과 결합된 방사선 요법 요법이 더 효과적인지는 아직 알려지지 않았습니다.
이 3상 시험은 새로 진단된 수모세포종, 천막상 원시 신경외배엽 종양 또는 비정형 기형 횡문근 종양 환자를 치료하는 데 방사선 요법이 얼마나 잘 작동하는지 확인하기 위해 화학 요법 및 자가 줄기 세포 이식과 함께 제공될 때 두 가지 다른 방사선 요법을 연구하고 있습니다.
기본 목표:
- 종양에서 ERBB2 단백질 발현과 수모세포종 환자의 무진행 생존 확률 사이의 관계를 평가합니다.
- WNT 및 SHH 종양의 독립적인 코호트(또한 유전자 발현 프로파일링에 의해 정의됨)에서 수행된 표적 시퀀싱을 통해 SHH 및 WNT 종양(유전자 발현 프로파일링에 의해 정의됨)과 관련된 돌연변이의 빈도를 추정하기 위해.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
2차 목표:
- 언어, 읽기 및 학습 기술(Fast ForWord, Scientific Learning Corporation)을 구체적으로 목표로 하는 컴퓨터 기반 교육 시스템의 효과를 개별 학업 테스트로 측정된 읽기 해독 기술에 대한 현재 표준 관리와 비교합니다.
- 종양 침대가 감소된 방사선량을 받는 환자의 후두와에서 치료 실패를 모니터링하기 위해.
- 대상 조직과 정상 조직의 방사선 선량계측을 실패율 및 패턴과 청력, 내분비 및 인지 효과의 종적 측정과 연관시킵니다.
탐구 목표:
- 신경심리학 평가 배터리(지능, 학업 성취도 및 인지 능력)에서 신경심리학적 수행의 변화를 추정하고 이러한 변화와 위험 그룹, 진단 연령 및 부모 측정과의 관계를 조사합니다.
- qMRI와 fMRI를 통해 평균 위험군과 고위험군의 신경독성 차이를 평가한다.
- 수모세포종 치료가 신경인지 성능에 미치는 영향과 양적 및 기능적 신경영상 측정에 대한 새로운 모델을 개발하거나 개선합니다.
개요: 이것은 다기관 연구입니다. 환자는 질병 위험도에 따라 계층화됩니다(고위험 질병 대 평균 위험 질병).
두 계층의 환자는 말초 혈액 줄기 세포 또는 골수 채취를 받습니다.
계층 1(고위험군):
- 방사선 요법: 환자는 6주 동안 주 5일 하루에 한 번 두개골 척추 방사선 요법을 받습니다.
- 고용량 화학요법 및 자가 줄기세포 이식(SCT): 방사선 요법 완료 6주 후, 환자는 -4일에 6시간 동안 빈크리스틴 IV에 이어 시스플라틴 IV를 포함하는 고용량 화학요법 및 -4일에 1시간 동안 사이클로포스파미드 IV를 포함하는 고용량 화학요법을 받습니다. 3과 -2. 환자는 0일에 자가 SCT를 받습니다. 환자는 1일에 시작하여 혈구 수가 회복될 때까지 계속해서 필그라스팀(G-CSF)을 피하 투여받습니다. 환자는 6일째에 빈크리스틴 IV를 투여받습니다. 고용량 화학요법 및 자가 SCT는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 3개의 추가 과정에 대해 4주마다 반복됩니다.
계층 2(평균 위험 그룹):
- 방사선 요법: 환자는 지층 1에서와 같이 두개척수 방사선 요법을 받지만 더 낮은 선량으로 받습니다.
- 고용량 화학요법 및 자가 SCT: 환자는 계층 1과 같이 고용량 화학요법, 자가 SCT, G-CSF 및 이식 후 빈크리스틴을 받습니다.
일부 환자는 기준선에서, 화학 요법 전에, 그리고 5년 동안 매년 신경 심리학 평가를 받습니다.
연구 요법 완료 후, 환자는 진단 후 30개월(2.5년)까지 3개월마다 그리고 진단 후 72개월(6년)까지 6개월마다 추적됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
416
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke Comprehensive Cancer Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030-2399
- Texas Children's Cancer Center and Hematology Service at Texas Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5S 0A4
- Hospital for Sick Children
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, 호주, 2031
- Sydney Children's Hospital
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- Children's Hospital at Westmead
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주, 4029
- Lady Cilento Children's Hospital, Brisbane
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
질병 특성:
다음 중 1개의 조직학적으로 확인된 진단:
- 수모세포종
- 천막상 원시 신경외배엽 종양(PNET)
- PNET 변이체(상모세포종, 송과체모세포종, CNS 신경모세포종)
- 비정형 기형 횡문근 종양(ATRT)
- 지난 31일 이내에 CNS 종양에 대한 최종 수술
다음 위험 기준 중 하나를 충족합니다.
평균 위험 질병
- 신경외과 의사 및 수술 후 CT 스캔 또는 MRI의 수술 중 관찰에 의해 후두와(또는 PNET 또는 ATRT의 경우 천막상 구획)를 넘어 침습의 명백한 증거가 없는 국소 질환
다음이 모두 참인 경우 적격 T4 질병:
- 신경외과 의사의 수술 중 관찰과 수술 후 CT 스캔 또는 MRI에 의해 결정된 전체 절제
- 크기가 < 1.5cm^2인 잔여 종양 또는 영상 이상
- 척추의 MRI(조영제 유무에 관계없이) 또는 CT 기반 골수조영술 및 수술 후 14-28일에 요추 뇌척수액(CSF)의 세포학적 검사에 의해 CNS 또는 신경외 전이의 증거가 없음
- 잔존 종양이 없는 경우 뇌간 침범 허용(영상으로 종양 < 1.5 cm^2)
다음 기준 중 하나를 충족하는 고위험 질병:
- 신경축 내의 전이성 질환(즉, CSF의 영상 및/또는 세포학적 검사에 의한 지주막하 전파의 증거)
- 수술 후 원발 부위에 1.5cm^2 이상의 잔여 질환 존재
환자 특성:
나이
- 진단 시 3~21
실적현황
- Lansky 30-100%(< 10세)
- Karnofsky 30-100%(≥ 10세)(후두와 증후군 제외)
기대 수명
- 명시되지 않은
조혈
- 헤모글로빈 > 8g/dL
- WBC > 2,000/mm^3
- 절대 호중구 수 > 500/mm^3
- 혈소판 수 > 50,000/mm^3
간
- ALT < 정상의 5배
- 빌리루빈 < 3.0mg/dL
신장
- 크레아티닌 < 2.0 mg/dL 또는
- 크레아티닌 청소율 > 70mL/분
다른
- 임신 또는 수유 중이 아님
- 음성 임신 테스트
- 가임기 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
이전 동시 치료:
생물학적 요법
- 명시되지 않은
화학 요법
- 이전 화학 요법 없음
내분비 요법
- 사전 코르티코스테로이드 요법 허용
방사선 요법
- 사전 방사선 치료 없음
수술
- 질병 특성 참조
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1계층(고위험군)
환자는 6주 동안 주 5일 하루에 한 번 두개골 척추 방사선 치료를 받습니다. 방사선 요법 완료 6주 후, 환자는 고용량 화학 요법에 이어 자가 줄기 세포 이식(SCT) 및 이식 후 빈크리스틴과 함께 필그라스팀(G-CSF)을 받습니다. 고용량 화학 요법 및 자가 SCT는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 3개의 추가 과정에 대해 4주마다 반복됩니다. 중재: 빈크리스틴, 시스플라틴, 시클로포스파미드, 자가 조혈모세포 이식, 필그라스팀, 방사선 요법 |
주어진 IV
다른 이름들:
주어진 IV
다른 이름들:
피하 투여
다른 이름들:
주어진 IV
다른 이름들:
환자들은 자가 줄기 세포 이식을 받습니다.
다른 이름들:
환자는 6주 동안 주 5일 하루에 한 번 두개골 척추 방사선 치료를 받습니다.
다른 이름들:
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실험적: 계층 2(평균 위험군)
환자는 계층 1에서와 같이 두개척수 방사선 치료를 받지만 더 낮은 선량으로 진행됩니다. 환자는 계층 1에서와 같이 고용량 화학 요법, 자가 SCT, G-CSF 및 이식 후 빈크리스틴을 받습니다. 중재: 빈크리스틴, 시스플라틴, 시클로포스파미드, 자가 조혈모세포 이식, 필그라스팀, 방사선 요법 |
주어진 IV
다른 이름들:
주어진 IV
다른 이름들:
피하 투여
다른 이름들:
주어진 IV
다른 이름들:
환자들은 자가 줄기 세포 이식을 받습니다.
다른 이름들:
환자는 6주 동안 주 5일 하루에 한 번 두개골 척추 방사선 치료를 받습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ERBB2 양성 종양과 비교한 ERBB2 음성 종양의 무진행 생존(PFS)
기간: 122명의 참가자에서 종양 세포 분석 2년 후
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수모세포종 진단을 받고 ERBB2 단백질 평가를 받은 122명의 참가자를 대상으로 종양에서의 ERBB2 단백질 발현과 무진행 생존 사이의 관계를 평가했습니다.
ERBB2 값이 0보다 큰 경우 ERBB2는 참가자에 대해 양성으로 정의되었습니다.
ERBB2 값이 0이면 ERBB2는 음수로 정의됩니다.
무진행생존기간은 진단일로부터 질병의 진행/재발일, 사망일 또는 마지막 접촉일까지로 계산하였다.
로그 순위 테스트는 ERBB2 그룹의 PFS 분포를 비교하는 데 사용되었습니다.
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122명의 참가자에서 종양 세포 분석 2년 후
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ERBB2 평가와 위험 그룹 간의 무진행 생존(PFS) 비교.
기간: 122명의 참가자에서 종양 세포 분석 2년 후
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수모세포종 진단을 받은 122명의 참가자를 ERBB2 양성/음성 평가 및 위험군에 따라 4개 그룹으로 분류했습니다.
무진행생존기간은 진단일로부터 질병의 진행/재발일, 사망일 또는 마지막 접촉일까지로 계산하였다.
로그 순위 테스트는 ERBB2 그룹의 PFS 분포를 비교하는 데 사용되었습니다.
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122명의 참가자에서 종양 세포 분석 2년 후
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SHH 및 WNT 종양과 관련된 돌연변이 빈도
기간: 적립 완료 후 3.5년 이내
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포르말린 고정 파라핀 내장 물질을 기반으로 한 표적 시퀀싱을 통해 확인된 SHH 및 WNT 종양과 관련된 주요 유전자에 대한 돌연변이 빈도가 제공됩니다.
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적립 완료 후 3.5년 이내
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 그룹의 중재 및 표준에서 해독 종합 점수 읽기
기간: 진단 후 5년
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SOC는 표준 치료 대조군입니다.
대조군에 무작위로 배정된 환자는 현재 표준 치료를 받았습니다.
RI는 독서 중재 그룹입니다.
The Fast ForWord 프로그램과 함께 있는 Reading Intervention Group에 환자를 무작위로 배정했습니다.
읽기 해독 평가는 Woodcock Johnson, Third Edition(WJIII) Tests of Achievement(Woodcock, McGraw, & Mather, 2001)를 사용하여 완료되었으며 읽기 및 읽기 관련 능력에 특히 주의를 기울였습니다.
두 개의 하위 테스트가 완료되었습니다. (1) 문자-단어 식별 및 (2) 단어 공격, 환자가 음운적으로 규칙적인 비단어를 읽어야 하는 테스트입니다.
이 두 하위 테스트의 조합은 모집단 평균이 100이고 표준 편차가 15인 전체 읽기 해독 능력의 표준화된 종합 점수를 제공했습니다.
90-110점은 평균 범위로 간주되고 80-89점은 낮은 평균 범위로 간주됩니다(참조: Journal of Pediatric Psychology 39(4) pp.
450-458, 2014).
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진단 후 5년
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치료 실패에 후측와가 포함된 평균 위험 환자의 수
기간: 조사 후 6년 동안 매년
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종양 침대가 감소된 방사선량을 받는 환자의 후두와에서 치료 실패를 모니터링하기 위해.
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조사 후 6년 동안 매년
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등록 시 두 위험 그룹에 대한 연관 메모리
기간: 등록 시
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등록시 연상 기억의 평가.
연관 메모리 점수는 단어의 그림 문자 표현을 학습하고 회상하는 대표적인 측정입니다.
연상 기억(장기 인출)을 측정합니다.
평균=100, SD=15, 평균 범위 85-115.
높을수록 좋습니다.
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등록 시
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등록 후 5년의 두 위험 그룹에 대한 연상 메모리
기간: 입학 후 5년
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등록 후 5년에 연상 기억의 평가.
등록 시 연상 기억 점수 평가.
연관 메모리 점수는 단어의 그림 문자 표현을 학습하고 회상하는 대표적인 측정입니다.
연상 기억(장기 인출)을 측정합니다.
평균=100, SD=15, 평균 범위 85-115.
높을수록 좋습니다.
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입학 후 5년
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등록 시 두 가지 위험 그룹에 대한 처리 속도
기간: 등록 시
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등록 시 처리 속도 평가.
이 점수는 시각적 일치 및 결정 속도 테스트를 기반으로 처리 속도를 측정합니다.
평균=100, SD=15, 평균 범위 85-115.
높을수록 좋습니다.
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등록 시
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등록 후 5년 후 두 위험 그룹에 대한 처리 속도
기간: 입학 후 5년
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등록 후 5년의 처리 속도 평가.
이 점수는 시각적 일치 및 결정 속도 테스트를 기반으로 처리 속도를 측정합니다.
평균=100, SD=15, 평균 범위 85-115.
높을수록 좋습니다.
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입학 후 5년
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등록 시 두 가지 위험 그룹에 대한 지각 속도
기간: 등록 시
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등록 시 지각 속도의 평가.
지각 속도를 반영하는 일련의 숫자에서 동일한 숫자를 빠르게 찾고 순환하는 것을 측정합니다.
평균=100, SD=15, 평균 범위 85-115.
높을수록 좋습니다.
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등록 시
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등록 후 5년에 두 위험 그룹에 대한 지각 속도
기간: 입학 후 5년
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등록 후 5년의 지각 속도 평가.
지각 속도를 반영하는 일련의 숫자에서 동일한 숫자를 빠르게 찾고 순환하는 것을 측정합니다.
평균=100, SD=15, 평균 범위 85-115.
높을수록 좋습니다.
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입학 후 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Amar Gajjar, MD, St. Jude Children's Research Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Kumar R, Smith KS, Deng M, Terhune C, Robinson GW, Orr BA, Liu APY, Lin T, Billups CA, Chintagumpala M, Bowers DC, Hassall TE, Hansford JR, Khuong-Quang DA, Crawford JR, Bendel AE, Gururangan S, Schroeder K, Bouffet E, Bartels U, Fisher MJ, Cohn R, Partap S, Kellie SJ, McCowage G, Paulino AC, Rutkowski S, Fleischhack G, Dhall G, Klesse LJ, Leary S, Nazarian J, Kool M, Wesseling P, Ryzhova M, Zheludkova O, Golanov AV, McLendon RE, Packer RJ, Dunham C, Hukin J, Fouladi M, Faria CC, Pimentel J, Walter AW, Jabado N, Cho YJ, Perreault S, Croul SE, Zapotocky M, Hawkins C, Tabori U, Taylor MD, Pfister SM, Klimo P Jr, Boop FA, Ellison DW, Merchant TE, Onar-Thomas A, Korshunov A, Jones DTW, Gajjar A, Ramaswamy V, Northcott PA. Clinical Outcomes and Patient-Matched Molecular Composition of Relapsed Medulloblastoma. J Clin Oncol. 2021 Mar 1;39(7):807-821. doi: 10.1200/JCO.20.01359. Epub 2021 Jan 27.
- Acharya S, Guo Y, Patni T, Li Y, Wang C, Gargone M, Ashford JM, Wilson L, Faught A, Reddick WE, Patay Z, Gajjar A, Conklin HM, Merchant TE. Association Between Brain Substructure Dose and Cognitive Outcomes in Children With Medulloblastoma Treated on SJMB03: A Step Toward Substructure-Informed Planning. J Clin Oncol. 2022 Jan 1;40(1):83-95. doi: 10.1200/JCO.21.01480. Epub 2021 Oct 29.
- Partanen M, Anghelescu DL, Hall L, Schreiber JE, Rossi M, Gajjar A, Jacola LM. Longitudinal associations between exposure to anesthesia and neurocognitive functioning in pediatric medulloblastoma. Eur J Cancer. 2021 May;148:103-111. doi: 10.1016/j.ejca.2021.02.010. Epub 2021 Mar 17.
- Gajjar A, Robinson GW, Smith KS, Lin T, Merchant TE, Chintagumpala M, Mahajan A, Su J, Bouffet E, Bartels U, Schechter T, Hassall T, Robertson T, Nicholls W, Gururangan S, Schroeder K, Sullivan M, Wheeler G, Hansford JR, Kellie SJ, McCowage G, Cohn R, Fisher MJ, Krasin MJ, Stewart CF, Broniscer A, Buchhalter I, Tatevossian RG, Orr BA, Neale G, Klimo P Jr, Boop F, Srinivasan A, Pfister SM, Gilbertson RJ, Onar-Thomas A, Ellison DW, Northcott PA. Outcomes by Clinical and Molecular Features in Children With Medulloblastoma Treated With Risk-Adapted Therapy: Results of an International Phase III Trial (SJMB03). J Clin Oncol. 2021 Mar 1;39(7):822-835. doi: 10.1200/JCO.20.01372. Epub 2021 Jan 6.
- Xu H, Robinson GW, Huang J, Lim JY, Zhang H, Bass JK, Broniscer A, Chintagumpala M, Bartels U, Gururangan S, Hassall T, Fisher M, Cohn R, Yamashita T, Teitz T, Zuo J, Onar-Thomas A, Gajjar A, Stewart CF, Yang JJ. Common variants in ACYP2 influence susceptibility to cisplatin-induced hearing loss. Nat Genet. 2015 Mar;47(3):263-6. doi: 10.1038/ng.3217. Epub 2015 Feb 9. Erratum In: Nat Genet. 2015 Apr;47(4):423.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2003년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2023년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2004년 6월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2004년 6월 10일
처음 게시됨 (추정된)
2004년 6월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 11일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SJMB03
- NCI-2011-01185 (레지스트리 식별자: NCI Clinical Trial Registration Program)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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