Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie pacjentów z nowo rozpoznanym rdzeniakiem zarodkowym, prymitywnym guzem neuroektodermalnym nadnamiotowym lub atypowym teratoidalnym guzem rabdoidalnym

11 stycznia 2024 zaktualizowane przez: St. Jude Children's Research Hospital

Leki stosowane w chemioterapii, takie jak winkrystyna, cisplatyna i cyklofosfamid, działają na różne sposoby, powstrzymując podziały komórek nowotworowych, aby przestały rosnąć lub obumierały. Radioterapia wykorzystuje wysokoenergetyczne promieniowanie rentgenowskie do niszczenia komórek nowotworowych. Łączenie radioterapii z chemioterapią może zabić więcej komórek nowotworowych. Autologiczny przeszczep komórek macierzystych może zastąpić komórki krwiotwórcze, które zostały zniszczone przez chemioterapię lub radioterapię. Nie wiadomo jeszcze, który schemat radioterapii w połączeniu z chemioterapią i przeszczepem komórek macierzystych dawcy jest bardziej skuteczny w leczeniu rdzeniaka, nadnamiotowego prymitywnego guza neuroektodermalnego lub atypowego teratoidalnego guza rabdoidalnego.

W tym badaniu III fazy badane są dwa różne schematy radioterapii stosowane razem z chemioterapią i autologicznym przeszczepem komórek macierzystych, aby zobaczyć, jak dobrze sprawdzają się one w leczeniu pacjentów z nowo zdiagnozowanym rdzeniakiem zarodkowym, nadnamiotowym prymitywnym guzem neuroektodermalnym lub atypowym teratoidalnym guzem rabdoidalnym.

PODSTAWOWY CEL:

  • Ocena związku między ekspresją białka ERBB2 w nowotworach a prawdopodobieństwem przeżycia wolnego od progresji u pacjentów z rdzeniakiem.
  • Aby oszacować częstość mutacji związanych z guzami SHH i WNT (zdefiniowanymi przez profilowanie ekspresji genów) poprzez ukierunkowane sekwencjonowanie przeprowadzone w niezależnej kohorcie guzów WNT i SHH (również zdefiniowanej przez profilowanie ekspresji genów).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE DODATKOWE:

  • Porównanie efektów komputerowego systemu szkoleniowego ukierunkowanego na umiejętności językowe, czytanie i uczenie się (Fast ForWord, Scientific Learning Corporation) z obecnymi standardami opieki nad umiejętnościami dekodowania czytania, mierzonymi indywidualnymi testami akademickimi.
  • Monitorowanie niepowodzeń leczenia w tylnym dole pacjentów, u których łożysko po guzie otrzymuje zmniejszoną objętość promieniowania.
  • Skorelowanie dozymetrii promieniowania tkanek docelowych i prawidłowych z częstością i wzorcami niepowodzeń oraz podłużnymi pomiarami efektów audiometrycznych, endokrynologicznych i poznawczych.

CELE EKSPLORACYJNE:

  • Oszacowanie zmiany wydajności neuropsychologicznej na podstawie baterii oceny neuropsychologicznej (intelektu, osiągnięć akademickich i zdolności poznawczych) i zbadanie związku tych zmian z grupą ryzyka, wiekiem w chwili rozpoznania i miarami rodziców.
  • Ocena różnic między neurotoksycznością w grupie pacjentów o średnim ryzyku i grupie wysokiego ryzyka za pomocą qMRI i fMRI.
  • Opracować lub udoskonalić nowe modele odnoszące wpływ terapii rdzeniaka na zdolności neurokognitywne do ilościowych i funkcjonalnych pomiarów neuroobrazowania.

ZARYS: Jest to badanie wieloośrodkowe. Pacjenci są stratyfikowani według ryzyka choroby (choroba wysokiego ryzyka vs choroba średniego ryzyka).

Pacjenci w obu warstwach poddawani są pobraniu komórek macierzystych krwi obwodowej lub szpiku kostnego.

  • Warstwa 1 (grupa wysokiego ryzyka):

    • Radioterapia: Pacjenci poddawani są radioterapii czaszkowo-rdzeniowej raz dziennie przez 5 dni w tygodniu przez 6 tygodni.
    • Chemioterapia wysokodawkowa i autologiczny przeszczep komórek macierzystych (SCT): Sześć tygodni po zakończeniu radioterapii pacjenci otrzymują chemioterapię wysokodawkową składającą się z winkrystyny ​​dożylnej, następnie cisplatyny dożylnej przez 6 godzin w dniu -4 i cyklofosfamidu dożylnego przez 1 godzinę w dni - 3 i -2. Pacjenci poddawani są autologicznemu SCT w dniu 0. Pacjenci otrzymują podskórnie filgrastym (G-CSF) począwszy od dnia 1 i kontynuują aż do powrotu morfologii krwi. Pacjenci otrzymują winkrystynę IV w dniu 6. Chemioterapia wysokodawkowa i autologiczne SCT powtarzane co 4 tygodnie przez 3 dodatkowe kursy przy braku niedopuszczalnej toksyczności.

  • Warstwa 2 (grupa średniego ryzyka):

    • Radioterapia: Pacjenci poddawani są radioterapii czaszkowo-rdzeniowej jak w warstwie 1, ale z mniejszą dawką.
    • Chemioterapia w wysokich dawkach i autologiczny SCT: Pacjenci otrzymują chemioterapię w wysokich dawkach, autologiczny SCT, G-CSF i winkrystynę po przeszczepie, jak w warstwie 1.

Niektórzy pacjenci przechodzą ocenę neuropsychologiczną na początku badania, przed chemioterapią, a następnie co roku przez 5 lat.

Po zakończeniu badanej terapii pacjenci są obserwowani co 3 miesiące do 30 miesiąca (2,5 roku) po postawieniu diagnozy, a następnie co 6 miesięcy do 72 miesiąca (6 lat) po postawieniu diagnozy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

416

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Lady Cilento Children's Hospital, Brisbane
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5S 0A4
        • Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Comprehensive Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-2399
        • Texas Children's Cancer Center and Hematology Service at Texas Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

CHARAKTERYSTYKA CHOROBY:

  • Histologicznie potwierdzone rozpoznanie 1 z poniższych:

    • rdzeniak zarodkowy
    • Nadnamiotowy prymitywny guz neuroektodermalny (PNET)
    • Warianty PNET (wyściółczak, szyszyniak, nerwiak niedojrzały OUN)
    • Nietypowy teratoidalny guz rabdoidalny (ATRT)
  • Ostateczna operacja guza OUN w ciągu ostatnich 31 dni

  • Spełnia jedno z następujących kryteriów ryzyka:

    • Choroba średniego ryzyka

      • Zlokalizowana choroba bez jawnych dowodów naciekania poza tylny dół (lub przedział nadnamiotowy w przypadku PNET lub ATRT) na podstawie śródoperacyjnych obserwacji neurochirurga ORAZ pooperacyjnej tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego

      • Choroba T4 kwalifikuje się, jeśli spełnione są wszystkie poniższe warunki:

        • Całkowita resekcja całkowita określona na podstawie śródoperacyjnych obserwacji neurochirurga ORAZ pooperacyjnej tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego
        • Resztkowy guz lub nieprawidłowość obrazowania o wielkości < 1,5 cm^2
        • Brak dowodów na obecność przerzutów do OUN lub pozanerwowych w MRI kręgosłupa (z i bez środka kontrastowego) lub mielogramie opartym na tomografii komputerowej ORAZ w badaniu cytologicznym płynu mózgowo-rdzeniowego w odcinku lędźwiowym (CSF) 14-28 dni po operacji
      • Inwazja pnia mózgu dozwolona przy braku resztkowego guza (guz < 1,5 cm^2 w obrazowaniu)

    • Choroba wysokiego ryzyka spełniająca jedno z następujących kryteriów:

      • Choroba z przerzutami w obrębie osi nerwowej (tj. dowód rozsiewu podpajęczynówkowego w obrazowaniu i/lub badaniu cytologicznym płynu mózgowo-rdzeniowego)
      • Obecność choroby resztkowej > 1,5 cm^2 w miejscu pierwotnym po operacji

CHARAKTERYSTYKA PACJENTA:

Wiek

  • 3 do 21 w chwili rozpoznania

Stan wydajności

  • Lansky 30-100% (< 10 lat)
  • Karnofsky'ego 30-100% (≥ 10 lat) (z wyjątkiem zespołu tylnego dołu)

Długość życia

  • Nieokreślony

Hematopoetyczny

  • Hemoglobina > 8 g/dl
  • WBC > 2000/mm^3
  • Bezwzględna liczba neutrofilów > 500/mm^3
  • Liczba płytek > 50 000/mm^3

Wątrobiany

  • ALAT <5 razy normalny
  • Bilirubina < 3,0 mg/dl

Nerkowy

  • Kreatynina < 2,0 mg/dL LUB
  • Klirens kreatyniny > 70 ml/min

Inny

  • Nie w ciąży ani nie karmi
  • Negatywny test ciążowy
  • Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję

WCZEŚNIEJSZA TERAPIA RÓWNOCZESNA:

Terapia biologiczna

  • Nieokreślony

Chemoterapia

  • Bez wcześniejszej chemioterapii

Terapia endokrynologiczna

  • Dozwolona wcześniejsza terapia kortykosteroidami

Radioterapia

  • Bez wcześniejszej radioterapii

Chirurgia

  • Zobacz charakterystykę choroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Warstwa 1 (grupa wysokiego ryzyka)

Pacjenci poddawani są radioterapii czaszkowo-rdzeniowej raz dziennie przez 5 dni w tygodniu przez 6 tygodni. Sześć tygodni po zakończeniu radioterapii pacjenci otrzymują wysokodawkową chemioterapię, a następnie autologiczny przeszczep komórek macierzystych (SCT) i filgrastym (G-CSF) z potransplantacyjną winkrystyną. Chemioterapia wysokodawkowa i autologiczne SCT powtarzane co 4 tygodnie przez 3 dodatkowe kursy przy braku niedopuszczalnej toksyczności.

Interwencje: winkrystyna, cisplatyna, cyklofosfamid, autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych, filgrastym, radioterapia
Lek: cyklofosfamid
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Cytoksan(R)
Lek: cisplatyna
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Platinol-AQ(R)
Biologiczny: filgrastym
Podawany podskórnie
Inne nazwy:
  • G-CSF
  • Neupogen(R)
Lek: winkrystyna
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Oncovin(R)
Procedura: autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Pacjenci przechodzą autologiczny przeszczep komórek macierzystych
Inne nazwy:
  • autologiczny HSCT
Promieniowanie: radioterapia
Pacjenci poddawani są radioterapii czaszkowo-rdzeniowej raz dziennie przez 5 dni w tygodniu przez 6 tygodni.
Inne nazwy:
  • RT
  • Radioterapia czaszkowo-rdzeniowa
Eksperymentalny: Warstwa 2 (grupa średniego ryzyka)

Chorzy poddawani są radioterapii czaszkowo-rdzeniowej jak w warstwie 1, ale z mniejszą dawką. Pacjenci otrzymują chemioterapię w dużych dawkach, autologiczny SCT, G-CSF i potransplantacyjną winkrystynę, jak w warstwie 1.

Interwencje: winkrystyna, cisplatyna, cyklofosfamid, autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych, filgrastym, radioterapia
Lek: cyklofosfamid
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Cytoksan(R)
Lek: cisplatyna
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Platinol-AQ(R)
Biologiczny: filgrastym
Podawany podskórnie
Inne nazwy:
  • G-CSF
  • Neupogen(R)
Lek: winkrystyna
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Oncovin(R)
Procedura: autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Pacjenci przechodzą autologiczny przeszczep komórek macierzystych
Inne nazwy:
  • autologiczny HSCT
Promieniowanie: radioterapia
Pacjenci poddawani są radioterapii czaszkowo-rdzeniowej raz dziennie przez 5 dni w tygodniu przez 6 tygodni.
Inne nazwy:
  • RT
  • Radioterapia czaszkowo-rdzeniowa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie bez progresji choroby (PFS) w guzach ERBB2-ujemnych w porównaniu z guzami ERBB2-dodatnimi
Ramy czasowe: 2 lata po analizie komórek nowotworowych u 122 uczestników
Zależność między ekspresją białka ERBB2 w guzach a przeżyciem wolnym od progresji oceniano u 122 uczestników z rozpoznaniem rdzeniaka iz oceną białka ERBB2. Jeśli wartość ERBB2 była większa od zera, ERBB2 było definiowane jako dodatnie dla uczestnika. Jeśli wartość ERBB2 wynosiła zero, ERBB2 zdefiniowano jako ujemne. Czas przeżycia wolny od progresji choroby obliczano od daty rozpoznania do daty progresji/nawrotu choroby, daty zgonu lub daty ostatniego kontaktu. Do porównania rozkładów PFS grup ERBB2 zastosowano test log-rank.
2 lata po analizie komórek nowotworowych u 122 uczestników
Porównanie przeżycia bez progresji choroby (PFS) między oceną ERBB2 a grupą ryzyka.
Ramy czasowe: 2 lata po analizie komórek nowotworowych u 122 uczestników
122 uczestników z rozpoznaniem rdzeniaka zarodkowego podzielono na 4 grupy na podstawie pozytywnej/negatywnej oceny ERBB2 i grupy ryzyka. Czas przeżycia wolny od progresji choroby obliczano od daty rozpoznania do daty progresji/nawrotu choroby, daty zgonu lub daty ostatniego kontaktu. Do porównania rozkładów PFS grup ERBB2 zastosowano test log-rank.
2 lata po analizie komórek nowotworowych u 122 uczestników
Częstotliwość mutacji związanych z guzami SHH i WNT
Ramy czasowe: w ciągu 3,5 roku od zakończenia naliczania
Przedstawiono częstość mutacji dla głównych genów związanych z guzami SHH i WNT zidentyfikowanych za pomocą ukierunkowanego sekwencjonowania w oparciu o materiał utrwalony w formalinie i zatopiony w parafinie.
w ciągu 3,5 roku od zakończenia naliczania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odczytywanie dekodowania wyników złożonych w grupach interwencji i standardu opieki
Ramy czasowe: 5 lat po diagnozie
SOC to grupa kontrolna standardowej opieki. Pacjenci losowo przydzieleni do grupy kontrolnej otrzymywali aktualny standard opieki. RI to Reading Intervention Group. Pacjenci losowo przydzieleni do Grupy Interwencji Czytania, która jest częścią programu The Fast ForWord. Ocenę dekodowania czytania przeprowadzono za pomocą testu osiągnięć Woodcocka Johnsona, wydanie trzecie (WJIII) (Woodcock, McGraw i Mather, 2001), ze szczególnym uwzględnieniem czytania i umiejętności związanych z czytaniem. Ukończono dwa podtesty: (1) Rozpoznawanie liter i słów oraz (2) Atak na słowa, test wymagający od pacjenta odczytania fonologicznie regularnych słów niebędących słowami. Kombinacja tych dwóch podtestów dała znormalizowany złożony wynik ogólnej zdolności dekodowania czytania ze średnią populacji 100 i odchyleniem standardowym 15. Wyniki 90-110 są uważane za średnie, podczas gdy te 80-89 są uważane za niskie średnie (patrz: Journal of Pediatric Psychology 39(4) s. 450-458, 2014).
5 lat po diagnozie
Liczba pacjentów o średnim ryzyku, u których niepowodzenie leczenia obejmowało tylny dół
Ramy czasowe: Corocznie przez 6 lat po napromieniowaniu
Monitorowanie niepowodzeń leczenia w tylnym dole pacjentów, u których łożysko po guzie otrzymuje zmniejszoną objętość promieniowania.
Corocznie przez 6 lat po napromieniowaniu
Pamięć asocjacyjna dla dwóch grup ryzyka podczas rejestracji
Ramy czasowe: Przy rejestracji
Ocena pamięci asocjacyjnej podczas rejestracji. Wynik pamięci skojarzonej jest reprezentatywnym pomiarem uczenia się i przypominania piktogramowych reprezentacji słów. Mierzy pamięć asocjacyjną (wyszukiwanie długoterminowe). Średnia=100, SD=15, średni zakres 85-115. Wyżej jest lepiej.
Przy rejestracji
Pamięć asocjacyjna dla dwóch grup ryzyka po 5 latach od rejestracji
Ramy czasowe: Po 5 latach od rejestracji
Ocena pamięci asocjacyjnej po 5 latach od rejestracji. Ocena wyniku pamięci asocjacyjnej podczas rejestracji. Wynik pamięci skojarzonej jest reprezentatywnym pomiarem uczenia się i przypominania piktogramowych reprezentacji słów. Mierzy pamięć asocjacyjną (wyszukiwanie długoterminowe). Średnia=100, SD=15, średni zakres 85-115. Wyżej jest lepiej.
Po 5 latach od rejestracji
Szybkość przetwarzania dla dwóch grup ryzyka podczas rejestracji
Ramy czasowe: Przy rejestracji
Ocena szybkości przetwarzania przy rejestracji. Ta ocena szybkości przetwarzania oparta jest na testach dopasowywania wizualnego i szybkości podejmowania decyzji. Średnia=100, SD=15, średni zakres 85-115. Wyżej jest lepiej.
Przy rejestracji
Szybkość przetwarzania dla dwóch grup ryzyka po 5 latach od rejestracji
Ramy czasowe: Po 5 latach od rejestracji
Ocena szybkości przetwarzania po 5 latach od rejestracji. Ta ocena szybkości przetwarzania oparta jest na testach dopasowywania wizualnego i szybkości podejmowania decyzji. Średnia=100, SD=15, średni zakres 85-115. Wyżej jest lepiej.
Po 5 latach od rejestracji
Szybkość percepcyjna dla dwóch grup ryzyka podczas rejestracji
Ramy czasowe: Przy rejestracji
Ocena szybkości percepcyjnej podczas rejestracji. Mierzy szybkie lokalizowanie i okrążanie identycznych liczb ze zbioru liczb, który odzwierciedla prędkość percepcyjną. Średnia=100, SD=15, średni zakres 85-115. Wyżej jest lepiej.
Przy rejestracji
Szybkość percepcyjna dla dwóch grup ryzyka po 5 latach od rejestracji
Ramy czasowe: Po 5 latach od rejestracji
Ocena szybkości percepcyjnej po 5 latach od rejestracji. Mierzy szybkie lokalizowanie i okrążanie identycznych liczb ze zbioru liczb, który odzwierciedla prędkość percepcyjną. Średnia=100, SD=15, średni zakres 85-115. Wyżej jest lepiej.
Po 5 latach od rejestracji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Amar Gajjar, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2003

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 czerwca 2004

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 czerwca 2004

Pierwszy wysłany (Szacowany)

11 czerwca 2004

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SJMB03
  • NCI-2011-01185 (Identyfikator rejestru: NCI Clinical Trial Registration Program)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lithuania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj