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파브리병 여성 참여자를 대상으로 한 AT1001(Migalastat Hydrochloride)의 12주 안전성 및 약력학적 연구

2018년 10월 1일 업데이트: Amicus Therapeutics

파브리병 여성 환자에서 AT1001의 안전성, 내약성 및 약력학을 평가하기 위한 2상, 공개 라벨, 다중 용량 수준, 12주 연구

파브리병 환자에서 migalastat 염산염(HCl)(migalastat)의 안전성, 내약성 및 약력학을 평가하기 위한 연구.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 파브리병을 앓고 있는 여성 참가자를 대상으로 한 2단계 오픈 라벨 연구였습니다. 이 연구는 4주간의 스크리닝 기간으로 구성되었으며, 이 기간 동안 참가자의 갈락토시다제(GLA) 유전자형은 미갈라스타트에 반응하는 α-갈락토시다제 A(α-Gal A) 활성에 대해 평가되었습니다. 참가자는 migalastat에 반응하는 α-Gal A 활성을 가져야 했습니다. 이 연구는 12주 치료 기간과 선택적인 36주 연장 기간으로 구성되었습니다. 참가자들은 치료 기간 동안 12주 동안 미갈라스타트를 이틀에 한 번(QOD), 그리고 선택적인 36주 연장 기간 동안 최대 48주까지 총 치료 기간을 받았습니다. 참가자는 α-Gal A 효소 활성(높음 >40%, 낮음 ≤40%)으로 계층화한 다음 3가지 특정 용량 수준(50, 150 또는 250mg[mg]) 중 하나에서 migalastat를 받도록 무작위로 배정되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

9

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, 미국, 30033
  • 브라질
      • Porto Alegre, 브라질, RS, 90035-903
  • 영국
      • Salford, 영국, M6 8HD
  • 캐나다
      • Montréal, 캐나다, H4J 1C5
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
  • 호주
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3050

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

여성

설명

포함 기준:

  • 만 18~65세 여성(포함)
  • 파브리병에 대한 이형접합체
  • 기록된 미스센스 유전자 돌연변이(개인 또는 가족)가 있는 파브리병 진단이 확인되었습니다.
  • 체외 테스트를 기반으로 향상된 효소 활성을 가짐
  • 파브리병의 징후 및 증상에 대한 완화 요법을 제외한 효소 대체 요법(ERT) 및 기타 요법에 대한 경험이 없거나 최소 18주 동안 ERT를 중단한 경우
  • 비정상적인 심전도(ECG) 또는 심초음파 또는 심장 생검으로 기록된 좌심실 비대의 증거로 입증된 최소한의 말단 기관 기능 장애가 있었습니다. 또는 크레아티닌 및 사구체 여과율과 같은 일반적인 임상 평가 또는 신장 생검에 의해 기록된 신부전; 또는 뇌졸중의 증거로 기록된 뇌 조직 기능 장애(임상 또는 영상); 또는 더위나 추위에 대한 불내성, 진동 감각 및 고유 수용성 감소, 발한 능력 감소 또는 말단 감각 이상을 호소하는 말초 신경 조직 기능 장애.
  • 2번의 신장 생검과 3번의 피부 생검을 받을 의향이 있었습니다.
  • 가임 여성을 대상으로 연구 기간 동안 및 연구 완료 후 30일 동안 성행위를 할 때 성적으로 금욕하거나 효과적인 피임 방법을 실행하는 데 동의했습니다.
  • 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있었습니다.

제외 기준:

  • 임신 또는 수유
  • 장기 이식의 역사
  • 파브리병 이외의 중요한 질병의 병력(예: 말기 신장 질환, 3급 또는 4급 심장병[뉴욕심장협회 분류에 따름], 피부의 기저 세포 암종을 제외한 암의 현재 진단, 당뇨병 [ 헤모글로빈 A1c ≤8] 또는 참가자의 연구 참여 능력을 손상시킬 수 있는 신경계 질환이 아닌 경우)
  • -2일째 혈청 크레아티닌 >176 micromoles/liter
  • 수정된 QT 간격 >450밀리초를 보여주는 12리드 ECG 스크리닝
  • 자기 공명 영상 스캐닝에 대한 심박 조율기 또는 기타 금기 사항
  • 프로토콜에서 금지하는 약물 복용: Fabrazyme®(agalsidase beta), Replagal™(agalsidase alfa), Glyset®(miglitol), Zavesca®(miglustat) 또는 모든 적응증에 대한 실험적 요법
  • 지난 30일 동안 이전 임상 시험에 참여
  • 연구자의 의견에 따라 참가자의 안전을 위태롭게 하거나 연구 결과의 타당성에 영향을 미칠 수 있는 기타 조건.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 미갈라스타트 저용량 50 mg
미갈라스타트 50 mg은 12주 치료 기간 동안 경구로 QOD 투여되었고, 그 후 선택적 36주 치료 연장 기간 동안 투여되었습니다.
의약품: 미갈라스타트 HCl
다른 이름들:
  • AT1001
  • 갈라폴드
  • 미갈라스타트
실험적: 미갈라스타트 중간 용량 150 mg
미갈라스타트 150 mg은 12주 치료 기간 동안 경구로 QOD 투여되었고, 그 후 선택적 36주 치료 연장 기간 동안 투여되었습니다.
의약품: 미갈라스타트 HCl
다른 이름들:
  • AT1001
  • 갈라폴드
  • 미갈라스타트
실험적: 미갈라스타트 고용량 250 mg
미갈라스타트 250 mg은 12주 치료 기간 동안 경구로 QOD 투여되었고, 그 후 선택적 36주 치료 연장 기간 동안 투여되었습니다.
의약품: 미갈라스타트 HCl
다른 이름들:
  • AT1001
  • 갈라폴드
  • 미갈라스타트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심각한 치료 관련 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수
기간: 1일(투약 후)부터 48주까지
TEAE는 시작 날짜가 연구 약물 투여 이후인 임의의 부작용 또는 첫 번째 연구 약물 투여 시작 이후(1일) 악화된 기존 상태로 정의되었습니다. 심각한 부작용은 무력화되고 의료 개입이 필요한 부작용으로 정의되었습니다. 1일차부터 48주차까지 투약 후 하나 이상의 중증 TEAE를 경험한 참가자의 수가 표시됩니다. 인과관계에 관계없이 중대한 이상반응 및 심각하지 않은 기타 모든 이상반응의 요약은 보고된 이상반응 모듈에 있습니다.
1일(투약 후)부터 48주까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PK: 미갈라스타트 투여 후 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 0(투여 전), 0.5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 및 10시간(투여 후)
마지막 측정 가능한 농도(AUC0-t)에 대한 AUC는 1일에 미갈라스타트의 단일 경구 투여 후 및 14일(2주) 및 84일(12주)에 다중 경구 투여 후 혈장에서 평가되었습니다. 모든 샘플은 각 투약일에 수집되었습니다.
0(투여 전), 0.5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 및 10시간(투여 후)
기준선, 12주차 및 48주차에서 백혈구의 α-Gal A 활성
기간: 기준선, 12주차(치료 기간 종료), 48주차(연장 기간 종료)
백혈구를 전혈에서 분리하고 용해시켰고, α-Gal A 활성을 검증된 형광 분석법을 사용하여 활성 측정값으로 형광 4-메틸움벨리페론(4-MU)에 대한 촉매 작용을 사용하여 측정했습니다. 얻은 활성 값을 단백질로 정규화하고(비색 분석을 사용하여 측정) 단백질 mg당 효소 활성(나노몰[nmol] 4-MU/hr)으로 보고했습니다. 첫 번째 방문의 1일째 및 이후 방문할 때마다 미갈라스타트를 투약하기 전에 샘플을 수집했습니다. 백혈구의 α-Gal A 활성은 개별 참가자에 의해 제시됩니다.
기준선, 12주차(치료 기간 종료), 48주차(연장 기간 종료)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amicus Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2006년 9월 7일

기본 완료 (실제)

2008년 5월 9일

연구 완료 (실제)

2008년 5월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2006년 3월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2006년 3월 17일

처음 게시됨 (추정)

2006년 3월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 10월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 10월 1일

마지막으로 확인됨

2018년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FAB-CL-204

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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