연소형 GM2 강글리오시드증 환자에서 Zavesca®(Miglustat)의 약동학 및 내약성
2016년 5월 18일 업데이트: The Hospital for Sick Children
청소년 GM2 강글리오시드증 환자에서 Zavesca®(Miglustat)의 약동학 및 내약성: 단일 및 다중 경구 투여
이 연구의 목적은 GM2 강글리오시드증이 있는 청소년 환자에게 단회 및 다회 투여 시 자베스카(miglustat, OGT918)의 약동학을 조사하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
GM2 강글리오시도스는 중추신경계(CNS)에서 GM2 및 관련 당지질의 축적으로 인한 신경퇴행성 리소좀 저장 질병의 그룹입니다.
테이삭스병과 샌드호프병은 임상적으로 구별할 수 없는 두 가지 변종입니다.
질병의 시작과 진행 속도에 따라 상태는 영아, 청소년 및 성인 형태로 분류할 수 있습니다.
이 오픈 라벨 단일군 연구는 청소년 환자에서 미글루스타트의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 고안되었습니다.
미글루스타트는 최대 용량 600mg/일을 1일 3회로 나누어 투여한다.
이 소아 연령 범위의 환자에게 사용되는 용량은 환자의 체표면적과 관련될 것입니다.
연구를 위한 약동학 평가는 24시간 동안 병원 내에서 수행될 것이며, 방문 1일째 및 3개월째 방문시에 실시될 것이다.
임상(안전성 및 내약성 포함) 평가는 24개월 연구 기간 동안 수행됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
5
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 말초 혈액 백혈구 또는 배양된 피부 섬유아세포에서 β-헥소사미니다아제 A 또는 A & B의 심각한 결핍을 입증하여 확인된 GM2 강글리오시드증의 진단
- 6~20세
- 15세 이전에 질병의 특징적인 임상 증상이 시작됨
- 정상적인 신장 또는 간 기능
제외 기준:
- 연구 전체 및 미글루스타트 치료 중단 후 3개월 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의하지 않는 가임 환자.
- 연구 절차를 견딜 수 없거나, 요법에 순응할 수 없거나, 이 프로토콜에서 요구하는 대로 연구 센터로 이동할 수 없는 환자.
- 연구 개시 3개월 이내에 다른 연구용 제제를 받는 환자.
- 약물의 흡수 또는 배설에 영향을 줄 수 있는 질병이 있는 환자.
- 기준선 방문 후 3개월 이내에 정의 가능한 원인 없이 임상적으로 유의한 설사(>7일 동안 하루에 3회 이상 액체 대변)를 앓거나 중대한 위장 장애 병력이 있는 환자.
- 삼키는 데 어려움이 있는 환자.
- 연구 중 사망할 확률이 높은 환자.
- (어떤 이유로든) 연구자의 의견으로는 연구에 부적합하다고 생각되는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1
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320 mg/m^2/day(3회 용량으로 나누어짐)의 목표 용량은 체표면적(BSA)을 기준으로 합니다.
BSA > 1.3인 어린이의 경우 200mg TID가 투여됩니다.
BSA가 0.8-1.3인 어린이의 경우 100mg TID가 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈장 내 미글루스타트 농도
기간: 최대 24시간 주기적인 간격
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최대 24시간 주기적인 간격
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기준선 MRI에서 부피 손실 및 신호 강도의 변화
기간: 12 개월
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12 개월
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기준선 MRS에서 단일 복셀 N 아세틸아스파르테이트(NAA)의 변화
기간: 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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기준선에서 신경심리학적 검사의 변화
기간: 6개월 12개월
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6개월 12개월
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신경 전도의 변화
기간: 6개월 12개월
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6개월 12개월
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기준선에서 신경학적 검사의 변화
기간: 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Joe TR Clarke, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2004년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2009년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 1월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 1월 4일
처음 게시됨 (추정)
2007년 1월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 5월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 5월 18일
마지막으로 확인됨
2016년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1000004763
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