Zavesca® (Miglustat) 在幼年 GM2 神经节苷脂沉积症患者中的药代动力学和耐受性
2016年5月18日 更新者：The Hospital for Sick Children
Zavesca® (Miglustat) 在幼年 GM2 神经节苷脂沉积症患者中的药代动力学和耐受性：单次和多次口服剂量
该研究的目的是研究 Zavesca（miglustat，OGT918）在 GM2 神经节苷脂贮积症青少年患者中单次和多次给药时的药代动力学。
研究概览
详细说明
GM2 神经节苷脂增多症是一组神经退行性溶酶体贮积病，由 GM2 和相关糖脂在中枢神经系统 (CNS) 中的积累引起。
Tay-Sachs 和 Sandhoff 病是临床上无法区分的两种变体。
根据疾病的发作和进展速度，该病症可分为婴儿型、青少年型和成人型。
这项开放标签的单组研究旨在评估米格司他在青少年患者中的药代动力学、安全性和耐受性。
Miglustat 将以 600 mg/天的最大剂量给药，每天分为三剂。
用于该儿科年龄范围患者的剂量将与患者的体表面积相关。
研究的药代动力学评估将在 24 小时内在医院内进行，并将在第一天和第 3 个月就诊时进行。
临床（包括安全性和耐受性）评估将在整个 24 个月的研究期间进行。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 20年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 外周血白细胞或培养的皮肤成纤维细胞中 β-己糖胺酶 A 或 A 和 B 的严重缺乏证实 GM2 神经节苷脂增多症的诊断
- 6至20岁
- 在 15 岁之前出现疾病的特征性临床症状
- 肾或肝功能正常
排除标准：
- 不同意在整个研究期间和停止 miglustat 治疗后 3 个月内使用充分避孕措施的生育患者。
- 无法耐受研究程序、无法依从治疗或无法按照本协议要求前往研究中心的患者。
- 在研究开始后 3 个月内接受其他研究药物的患者。
- 患有可能影响药物吸收或消除的疾病的患者。
- 患者在基线就诊后 3 个月内患有临床显着腹泻（每天 > 3 次稀便，持续 > 7 天）且原因不明，或有严重胃肠道疾病病史。
- 吞咽困难的患者。
- 研究期间极有可能死亡的患者。
- 研究者认为（无论出于何种原因）不适合研究的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：1个
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320 mg/m^2/天的目标剂量（分为 3 剂）将基于体表面积 (BSA)。
对于 BSA > 1.3 的儿童，将给予 200 mg TID。
对于 BSA 为 0.8-1.3 的儿童，将给予 100 mg TID。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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血浆中米格司他的浓度
大体时间：长达 24 小时的周期性间隔
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长达 24 小时的周期性间隔
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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体积损失和信号强度从基线 MRI 的变化
大体时间：12个月
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12个月
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单体素 N 乙酰天冬氨酸 (NAA) 从基线 MRS 的变化
大体时间：1个月、3个月、6个月、9个月、12个月
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1个月、3个月、6个月、9个月、12个月
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神经心理学测试相对于基线的变化
大体时间：6个月和12个月
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6个月和12个月
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神经传导的变化
大体时间：6个月和12个月
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6个月和12个月
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神经学检查相对于基线的变化
大体时间：1个月、3个月、6个月、9个月、12个月
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1个月、3个月、6个月、9个月、12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Joe TR Clarke, MD、The Hospital for Sick Children, Toronto Canada
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2004年7月1日
初级完成 (实际的)
2009年4月1日
研究完成 (实际的)
2009年4月1日
研究注册日期
首次提交
2007年1月4日
首先提交符合 QC 标准的
2007年1月4日
首次发布 (估计)
2007年1月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年5月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年5月18日
最后验证
2016年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 1000004763
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