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Pharmacocinétique et tolérance de Zavesca® (Miglustat) chez les patients atteints de gangliosidose juvénile à GM2

18 mai 2016 mis à jour par: The Hospital for Sick Children

Pharmacocinétique et tolérance de Zavesca® (miglustat) chez les patients atteints de gangliosidose juvénile à GM2 : doses orales uniques et multiples

Le but de l'étude est d'étudier la pharmacocinétique de Zavesca (miglustat, OGT918) lorsqu'il est administré en doses uniques et multiples chez des patients juvéniles atteints de gangliosidose GM2.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les gangliosidoses GM2 sont un groupe de maladies neuro-dégénératives de stockage lysosomal résultant de l'accumulation de GM2 et de glycolipides apparentés dans le système nerveux central (SNC). La maladie de Tay-Sachs et la maladie de Sandhoff sont deux variantes indiscernables sur le plan clinique. Selon le début et le taux de progression de la maladie, la maladie peut être classée en formes infantile, juvénile et adulte. Cette étude ouverte à un seul bras est conçue pour évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité du miglustat chez les patients juvéniles. Le miglustat sera administré à une dose maximale de 600 mg/jour, répartie en trois prises par jour. La dose utilisée pour les patients de cette tranche d'âge pédiatrique sera liée à la surface corporelle du patient. Les évaluations pharmacocinétiques pour l'étude seront effectuées à l'hôpital pendant une période de 24 heures et auront lieu lors des visites du premier jour et du mois 3. Les évaluations cliniques (qui comprennent l'innocuité et la tolérabilité) seront effectuées tout au long de la période d'étude de 24 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 20 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de gangliosidose GM2 confirmé par la mise en évidence d'un déficit profond en β-hexosaminidase A ou A & B dans les leucocytes du sang périphérique ou les fibroblastes cutanés en culture
  • De 6 à 20 ans
  • Apparition des symptômes cliniques caractéristiques de la maladie avant l'âge de 15 ans
  • Fonction rénale ou hépatique normale

Critère d'exclusion:

  • Patientes fertiles qui n'acceptent pas d'utiliser une contraception adéquate tout au long de l'étude et pendant 3 mois après l'arrêt du traitement par miglustat.
  • Les patients qui ne peuvent pas tolérer les procédures d'étude, ne peuvent pas être conformes à la thérapie ou qui ne peuvent pas se rendre au centre d'étude comme l'exige ce protocole.
  • Patients recevant d'autres agents expérimentaux dans les 3 mois suivant le début de l'étude.
  • Patients atteints d'une maladie pouvant affecter l'absorption ou l'élimination des médicaments.
  • Patients souffrant de diarrhée cliniquement significative (> 3 selles liquides par jour pendant > 7 jours) sans cause définissable dans les 3 mois suivant la visite de référence, ou qui ont des antécédents de troubles gastro-intestinaux importants.
  • Patients ayant des difficultés à avaler.
  • Patients avec une forte probabilité de mourir au cours de l'étude.
  • Patients qui, de l'avis de l'investigateur (pour quelque raison que ce soit), sont considérés comme inadaptés à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 1
Médicament: miglustat
La dose cible de 320 mg/m^2/jour (divisée en 3 doses) sera basée sur la surface corporelle (BSA). Pour les enfants avec une BSA > 1,3, 200 mg TID seront administrés. Pour les enfants avec une BSA de 0,8 à 1,3, 100 mg TID seront administrés.
Autres noms:
  • Zavesca

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Concentration de miglustat dans le plasma
Délai: Intervalles périodiques jusqu'à 24 heures
Intervalles périodiques jusqu'à 24 heures

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modifications de la perte de volume et de l'intensité du signal par rapport à l'IRM de référence
Délai: 12 mois
12 mois
Modification de l'acétylaspartate de N à voxel unique (NAA) par rapport à la SRM initiale
Délai: 1 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois
1 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois
Modification des tests neuropsychologiques par rapport au départ
Délai: 6 mois et 12 mois
6 mois et 12 mois
Modification de la conduction nerveuse
Délai: 6 mois et 12 mois
6 mois et 12 mois
Modification de l'examen neurologique par rapport au départ
Délai: 1 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois
1 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The Hospital for Sick Children

Collaborateurs

Actelion

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Joe TR Clarke, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juillet 2004

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2009

Achèvement de l'étude (Réel)

1 avril 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 janvier 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2007

Première publication (Estimation)

5 janvier 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

19 mai 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mai 2016

Dernière vérification

1 mai 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1000004763

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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