Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фармакокинетика и переносимость препарата Завеска® (миглустат) у пациентов с ювенильным ганглиозидозом GM2

18 мая 2016 г. обновлено: The Hospital for Sick Children

Фармакокинетика и переносимость препарата Завеска® (миглустат) у пациентов с ювенильным ганглиозидозом GM2: однократная и многократная пероральная доза

Цель исследования — изучить фармакокинетику препарата Завеска (миглустат, OGT918) при однократном и многократном введении у несовершеннолетних пациентов с ганглиозидозом GM2.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Ганглиозидозы GM2 представляют собой группу нейродегенеративных лизосомных болезней накопления, возникающих в результате накопления GM2 и родственных гликолипидов в центральной нервной системе (ЦНС). Болезнь Тея-Сакса и болезнь Сандхоффа — два варианта, которые неразличимы по клиническим признакам. В зависимости от начала и скорости прогрессирования заболевания можно разделить на инфантильную, ювенильную и взрослую формы. Это открытое исследование с одной группой предназначено для оценки фармакокинетики, безопасности и переносимости миглустата у пациентов несовершеннолетнего возраста. Миглустат вводят в максимальной дозе 600 мг/сутки, разделенной на три приема в сутки. Доза, используемая для пациентов в этом педиатрическом возрастном диапазоне, зависит от площади поверхности тела пациента. Оценки фармакокинетики для исследования будут проводиться в больнице в течение 24 часов и будут проводиться в первый день и во время посещений через 3 месяца. Клинические оценки (включая безопасность и переносимость) будут проводиться в течение 24-месячного периода исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

5

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 20 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз ганглиозидоза GM2 подтверждается демонстрацией глубокого дефицита β-гексозаминидазы A или A и B в лейкоцитах периферической крови или культуре фибробластов кожи.
  • В возрасте от 6 до 20 лет
  • Появление характерных клинических симптомов заболевания в возрасте до 15 лет.
  • Нормальная функция почек или печени

Критерий исключения:

  • Фертильные пациенты, не согласные на использование адекватной контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 3 мес после прекращения лечения миглустатом.
  • Пациенты, которые не переносят процедуры исследования, не могут соблюдать режим терапии или не могут приехать в исследовательский центр в соответствии с требованиями настоящего протокола.
  • Пациенты, получающие другие исследуемые препараты в течение 3 месяцев после начала исследования.
  • Пациенты с заболеванием, которое может повлиять на всасывание или выведение лекарств.
  • Пациенты, страдающие клинически значимой диареей (> 3 жидких стула в день в течение > 7 дней) без определенной причины в течение 3 месяцев до исходного визита или имеющие в анамнезе серьезные желудочно-кишечные расстройства.
  • Больные с затрудненным глотанием.
  • Пациенты с высокой вероятностью смерти во время исследования.
  • Пациенты, которые, по мнению исследователя (по какой-либо причине), считаются непригодными для исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 1
Лекарство: миглустат
Целевая доза 320 мг/м^2/день (разделенная на 3 приема) будет основываться на площади поверхности тела (ППТ). Детям с BSA > 1,3 назначают 200 мг три раза в день. Детям с ППТ 0,8-1,3 назначают 100 мг три раза в день.
Другие имена:
  • Завеска

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Концентрация миглустата в плазме
Временное ограничение: Периодические интервалы до 24 часов
Периодические интервалы до 24 часов

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменения потери объема и интенсивности сигнала по сравнению с базовой МРТ
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Изменение одновоксельного N-ацетиласпартата (NAA) по сравнению с исходным уровнем MRS
Временное ограничение: 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
Изменение нейропсихологического тестирования по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 6 месяцев и 12 месяцев
6 месяцев и 12 месяцев
Изменение нервной проводимости
Временное ограничение: 6 месяцев и 12 месяцев
6 месяцев и 12 месяцев
Изменение неврологического осмотра по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The Hospital for Sick Children

Соавторы

Actelion

Следователи

  • Главный следователь: Joe TR Clarke, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2004 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2009 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 января 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 января 2007 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

5 января 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

19 мая 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 мая 2016 г.

Последняя проверка

1 мая 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1000004763

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться