Farmacocinética y tolerabilidad de Zavesca® (Miglustat) en pacientes con gangliosidosis GM2 juvenil
18 de mayo de 2016 actualizado por: The Hospital for Sick Children
Farmacocinética y tolerabilidad de Zavesca® (Miglustat) en pacientes con gangliosidosis GM2 juvenil: dosis orales únicas y múltiples
El propósito del estudio es investigar la farmacocinética de Zavesca (miglustat, OGT918) cuando se administra en dosis únicas y múltiples en pacientes jóvenes con gangliosidosis GM2.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Las gangliosidosis GM2 son un grupo de enfermedades neurodegenerativas de almacenamiento lisosomal que resultan de la acumulación de GM2 y glicolípidos relacionados en el sistema nervioso central (SNC).
La enfermedad de Tay-Sachs y la de Sandhoff son dos variantes indistinguibles clínicamente.
De acuerdo con el inicio y la tasa de progresión de la enfermedad, la afección se puede clasificar en formas infantiles, juveniles y adultas.
Este estudio abierto de un solo brazo está diseñado para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de miglustat en pacientes jóvenes.
Miglustat se administrará a una dosis máxima de 600 mg/día, repartidos en tres tomas al día.
La dosis utilizada para pacientes en este rango de edad pediátrica estará relacionada con el área de superficie corporal del paciente.
Las evaluaciones de farmacocinética para el estudio se realizarán en el hospital durante un período de 24 horas, y se llevarán a cabo en las visitas del día uno y del mes 3.
Las evaluaciones clínicas (que incluyen seguridad y tolerabilidad) se realizarán durante el período de estudio de 24 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
5
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 20 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de gangliosidosis GM2 confirmado por demostración de deficiencia profunda de β-hexosaminidasa A o A y B en leucocitos de sangre periférica o fibroblastos de piel cultivados
- De 6 a 20 años
- Inicio de los síntomas clínicos característicos de la enfermedad antes de los 15 años
- Función renal o hepática normal
Criterio de exclusión:
- Pacientes fértiles que no estén de acuerdo con el uso de métodos anticonceptivos adecuados durante todo el estudio y durante los 3 meses posteriores al cese del tratamiento con miglustat.
- Pacientes que no pueden tolerar los procedimientos del estudio, que no pueden cumplir con la terapia o que no pueden viajar al centro del estudio según lo requiere este protocolo.
- Pacientes que reciben otros agentes en investigación dentro de los 3 meses posteriores al inicio del estudio.
- Pacientes con enfermedades que puedan afectar la absorción o eliminación de fármacos.
- Pacientes que sufran diarrea clínicamente significativa (>3 deposiciones líquidas por día durante >7 días) sin causa definible dentro de los 3 meses posteriores a la visita inicial, o que tengan antecedentes de trastornos gastrointestinales significativos.
- Pacientes con dificultades para tragar.
- Pacientes con alta probabilidad de fallecer durante el estudio.
- Pacientes que, en opinión del investigador (por cualquier motivo), se consideren inadecuados para el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: 1
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La dosis objetivo de 320 mg/m^2/día (dividida en 3 dosis) se basará en el área de superficie corporal (BSA).
Para niños con BSA > 1.3, se administrarán 200 mg TID.
Para niños con un BSA de 0.8-1.3, se administrarán 100 mg TID.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Concentración de miglustat en plasma
Periodo de tiempo: Intervalos periódicos de hasta 24 horas
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Intervalos periódicos de hasta 24 horas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambios en la pérdida de volumen y la intensidad de la señal desde la RM inicial
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Cambio en el acetilaspartato de N (NAA) de un solo vóxel desde la MRS inicial
Periodo de tiempo: 1 mes, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses
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1 mes, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses
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Cambio en las pruebas neuropsicológicas desde el inicio
Periodo de tiempo: 6 meses y 12 meses
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6 meses y 12 meses
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Cambio en la conducción nerviosa
Periodo de tiempo: 6 meses y 12 meses
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6 meses y 12 meses
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Cambio en el examen neurológico desde el inicio
Periodo de tiempo: 1 mes, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses
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1 mes, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Joe TR Clarke, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de julio de 2004
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2009
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2009
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de enero de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de enero de 2007
Publicado por primera vez (Estimar)
5 de enero de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
19 de mayo de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de mayo de 2016
Última verificación
1 de mayo de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Gangliosidosis
- Gangliosidosis, GM2
- Enfermedad de Tay-Sachs
- Agentes hipoglucemiantes
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Inhibidores de enzimas
- Agentes Anti-VIH
- Agentes antirretrovirales
- Inhibidores de glucósido hidrolasa
- Miglustat
Otros números de identificación del estudio
- 1000004763
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