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Pharmakokinetik und Verträglichkeit von Zavesca® (Miglustat) bei Patienten mit juveniler GM2-Gangliosidose

18. Mai 2016 aktualisiert von: The Hospital for Sick Children

Pharmakokinetik und Verträglichkeit von Zavesca® (Miglustat) bei Patienten mit juveniler GM2-Gangliosidose: Orale Einzel- und Mehrfachdosen

Zweck der Studie ist die Untersuchung der Pharmakokinetik von Zavesca (Miglustat, OGT918) bei Einzel- und Mehrfachgabe bei juvenilen Patienten mit GM2-Gangliosidose.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die GM2-Gangliosidosen sind eine Gruppe von neurodegenerativen lysosomalen Speicherkrankheiten, die aus der Akkumulation von GM2 und verwandten Glykolipiden im Zentralnervensystem (ZNS) resultieren. Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit sind zwei Varianten, die klinisch nicht zu unterscheiden sind. Je nach Beginn und Geschwindigkeit des Krankheitsverlaufs kann die Erkrankung in infantile, juvenile und adulte Formen eingeteilt werden. Diese offene, einarmige Studie dient der Beurteilung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Miglustat bei juvenilen Patienten. Miglustat wird in einer Höchstdosis von 600 mg/Tag verabreicht, aufgeteilt in drei Dosen pro Tag. Die für Patienten in diesem pädiatrischen Altersbereich verwendete Dosis hängt von der Körperoberfläche des Patienten ab. Die pharmakokinetischen Bewertungen für die Studie werden im Krankenhaus während eines Zeitraums von 24 Stunden durchgeführt und finden am ersten Tag und bei den Besuchen im dritten Monat statt. Die klinischen Bewertungen (einschließlich Sicherheit und Verträglichkeit) werden während des gesamten 24-monatigen Studienzeitraums durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer GM2-Gangliosidose, bestätigt durch Nachweis eines ausgeprägten Mangels an β-Hexosaminidase A oder A & B in peripheren Blutleukozyten oder kultivierten Hautfibroblasten
  • Im Alter von 6 bis 20 Jahren
  • Beginn der charakteristischen klinischen Symptome der Krankheit vor dem 15. Lebensjahr
  • Normale Nieren- oder Leberfunktion

Ausschlusskriterien:

  • Fruchtbare Patientinnen, die einer angemessenen Empfängnisverhütung während der gesamten Studie und für 3 Monate nach Beendigung der Behandlung mit Miglustat nicht zustimmen.
  • Patienten, die die Studienverfahren nicht vertragen, die Therapie nicht vertragen können oder nicht in der Lage sind, wie in diesem Protokoll vorgeschrieben zum Studienzentrum zu reisen.
  • Patienten, die innerhalb von 3 Monaten nach Studienbeginn andere Prüfsubstanzen erhalten.
  • Patienten mit Krankheiten, die die Resorption oder Ausscheidung von Arzneimitteln beeinträchtigen können.
  • Patienten mit klinisch signifikantem Durchfall (> 3 flüssige Stühle pro Tag für > 7 Tage) ohne definierbare Ursache innerhalb von 3 Monaten nach der Erstuntersuchung oder mit einer Vorgeschichte von signifikanten Magen-Darm-Erkrankungen.
  • Patienten mit Schluckbeschwerden.
  • Patienten mit einer hohen Wahrscheinlichkeit, während der Studie zu sterben.
  • Patienten, die nach Ansicht des Prüfarztes (aus welchen Gründen auch immer) für die Studie als ungeeignet erachtet werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1
Arzneimittel: miglustat
Die Zieldosis von 320 mg/m^2/Tag (aufgeteilt in 3 Dosen) basiert auf der Körperoberfläche (BSA). Bei Kindern mit einer BSA > 1,3 werden 200 mg TID verabreicht. Bei Kindern mit einer BSA von 0,8-1,3 werden 100 mg TID verabreicht.
Andere Namen:
  • Zavesca

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Konzentration von Miglustat im Plasma
Zeitfenster: Periodische Intervalle bis zu 24 Stunden
Periodische Intervalle bis zu 24 Stunden

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderungen des Volumenverlusts und der Signalintensität gegenüber der Ausgangs-MRT
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Änderung des Einzelvoxel-N-Acetylaspartat (NAA) gegenüber der Ausgangs-MRS
Zeitfenster: 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate
1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate
Änderung der neuropsychologischen Tests gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 6 Monate und 12 Monate
6 Monate und 12 Monate
Veränderung der Nervenleitung
Zeitfenster: 6 Monate und 12 Monate
6 Monate und 12 Monate
Änderung der neurologischen Untersuchung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate
1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Mitarbeiter

Actelion

Ermittler

  • Hauptermittler: Joe TR Clarke, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Januar 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Januar 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. Januar 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

19. Mai 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Mai 2016

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1000004763

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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