Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakokinetik og tolerabilitet af Zavesca® (Miglustat) hos patienter med juvenil GM2-gangliosidose

18. maj 2016 opdateret af: The Hospital for Sick Children

Farmakokinetik og tolerabilitet af Zavesca® (Miglustat) hos patienter med juvenil GM2-gangliosidose: enkelt og multiple orale doser

Formålet med undersøgelsen er at undersøge farmakokinetikken af ​​Zavesca (miglustat, OGT918), når det gives som enkelt- og multiple doser til unge patienter med GM2-gangliosidose.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

GM2-gangliosidoserne er en gruppe af neurodegenerative lysosomale lagringssygdomme, der er et resultat af akkumulering af GM2 og relaterede glykolipider i centralnervesystemet (CNS). Tay-Sachs og Sandhoffs sygdom er to varianter, som ikke kan skelnes på kliniske grunde. I overensstemmelse med begyndelsen og hastigheden af ​​sygdomsprogression kan tilstanden kategoriseres i infantile, juvenile og voksne former. Dette åbne, enkeltarmede studie er designet til at vurdere farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​miglustat hos unge patienter. Miglustat vil blive indgivet med en maksimal dosis på 600 mg/dag, fordelt på tre doser dagligt. Den dosis, der anvendes til patienter i denne pædiatriske aldersgruppe, vil være relateret til patientens kropsoverflade. De farmakokinetiske vurderinger for undersøgelsen vil blive udført på hospitalet i en 24 timers periode og vil finde sted på dag ét og ved måned 3 besøg. De kliniske (som inkluderer sikkerhed og tolerabilitet) vurderinger vil blive udført i hele den 24 måneder lange undersøgelsesperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af GM2 gangliosidose bekræftet ved påvisning af dyb mangel på β-hexosaminidase A eller A & B i perifere blodleukocytter eller dyrkede hudfibroblaster
  • I alderen 6 til 20 år
  • Debut af karakteristiske kliniske symptomer på sygdommen før 15 års alderen
  • Normal nyre- eller leverfunktion

Ekskluderingskriterier:

  • Fertile patienter, som ikke accepterer at bruge tilstrækkelig prævention under hele undersøgelsen og i 3 måneder efter ophør af miglustat-behandling.
  • Patienter, der ikke kan tolerere undersøgelsesprocedurerne, ikke kan overholde terapien, eller som ikke er i stand til at rejse til undersøgelsescentret som krævet i denne protokol.
  • Patienter, der får andre forsøgsmidler inden for 3 måneder efter påbegyndelse af undersøgelsen.
  • Patienter med sygdom, der kan påvirke absorption eller eliminering af lægemidler.
  • Patienter, der lider af klinisk signifikant diarré (>3 flydende afføring pr. dag i > 7 dage) uden definerbar årsag inden for 3 måneder efter baseline besøg, eller som har en historie med betydelige gastrointestinale lidelser.
  • Patienter med synkebesvær.
  • Patienter med høj sandsynlighed for at dø under undersøgelsen.
  • Patienter, som efter investigators mening (uanset grund) menes at være uegnede til undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 1
Medicin: miglustat
Måldosis på 320 mg/m^2/dag (opdelt i 3 doser) vil være baseret på kropsoverfladearealet (BSA). Til børn med en BSA > 1,3 vil der blive givet 200 mg tre gange dagligt. Til børn med en BSA på 0,8-1,3 vil der blive givet 100 mg tre gange dagligt.
Andre navne:
  • Zavesca

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Koncentration af miglustat i plasma
Tidsramme: Periodiske intervaller op til 24 timer
Periodiske intervaller op til 24 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i volumentab og signalintensitet fra baseline MR
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i enkelt-voxel N-acetylaspartat (NAA) fra baseline MRS
Tidsramme: 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Ændring i neuropsykologisk test fra baseline
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder
6 måneder og 12 måneder
Ændring i nerveledning
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder
6 måneder og 12 måneder
Ændring i neurologisk undersøgelse fra baseline
Tidsramme: 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Samarbejdspartnere

Actelion

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joe TR Clarke, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. januar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. januar 2007

Først opslået (Skøn)

5. januar 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

19. maj 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. maj 2016

Sidst verificeret

1. maj 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1000004763

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Gangliosidoser GM2

Kliniske forsøg med miglustat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner