Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Farmacokinetiek en verdraagbaarheid van Zavesca® (Miglustat) bij patiënten met juveniele GM2-gangliosidose

18 mei 2016 bijgewerkt door: The Hospital for Sick Children

Farmacokinetiek en verdraagbaarheid van Zavesca® (Miglustat) bij patiënten met juveniele GM2-gangliosidose: enkelvoudige en meervoudige orale doses

Het doel van de studie is het onderzoeken van de farmacokinetiek van Zavesca (miglustat, OGT918) bij toediening in enkelvoudige en meervoudige doses aan juveniele patiënten met GM2-gangliosidose.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De GM2-gangliosidoses zijn een groep neurodegeneratieve lysosomale stapelingsziekten die het gevolg zijn van accumulatie van GM2 en verwante glycolipiden in het centrale zenuwstelsel (CZS). De ziekte van Tay-Sachs en de ziekte van Sandhoff zijn twee varianten die op klinische gronden niet van elkaar te onderscheiden zijn. Afhankelijk van het begin en de snelheid van de progressie van de ziekte, kan de aandoening worden onderverdeeld in infantiele, juveniele en volwassen vormen. Deze open-label, eenarmige studie is opgezet om de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van miglustaat bij jonge patiënten te beoordelen. Miglustat zal worden toegediend in een maximale dosis van 600 mg/dag, verdeeld over drie doses per dag. De dosis die wordt gebruikt voor patiënten in deze pediatrische leeftijdscategorie zal worden gerelateerd aan het lichaamsoppervlak van de patiënt. De farmacokinetische beoordelingen voor de studie zullen in het ziekenhuis worden uitgevoerd gedurende een periode van 24 uur en zullen plaatsvinden op dag één en bij de bezoeken van maand 3. De klinische (waaronder veiligheid en verdraagbaarheid) beoordelingen zullen worden uitgevoerd gedurende de studieperiode van 24 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van GM2-gangliosidose bevestigd door demonstratie van ernstige deficiëntie van β-hexosaminidase A of A & B in perifere bloedleukocyten of gekweekte huidfibroblasten
  • Leeftijd 6 tot 20 jaar
  • Begin van kenmerkende klinische symptomen van de ziekte vóór de leeftijd van 15 jaar
  • Normale nier- of leverfunctie

Uitsluitingscriteria:

  • Vruchtbare patiënten die niet akkoord gaan met het gebruik van adequate anticonceptie tijdens het onderzoek en gedurende 3 maanden na stopzetting van de behandeling met miglustat.
  • Patiënten die de studieprocedures niet kunnen verdragen, niet therapietrouw kunnen zijn of die niet naar het studiecentrum kunnen reizen zoals vereist door dit protocol.
  • Patiënten die binnen 3 maanden na aanvang van de studie andere onderzoeksgeneesmiddelen kregen.
  • Patiënten met een ziekte die de absorptie of eliminatie van geneesmiddelen kan beïnvloeden.
  • Patiënten die lijden aan klinisch significante diarree (> 3 vloeibare ontlasting per dag gedurende > 7 dagen) zonder aanwijsbare oorzaak binnen 3 maanden na het basisbezoek, of die een voorgeschiedenis hebben van significante gastro-intestinale stoornissen.
  • Patiënten met slikproblemen.
  • Patiënten met een hoge kans om tijdens het onderzoek te overlijden.
  • Patiënten die naar het oordeel van de onderzoeker (om welke reden dan ook) ongeschikt worden geacht voor het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 1
Geneesmiddel: miglustaat
De streefdosis van 320 mg/m²/dag (verdeeld in 3 doses) wordt gebaseerd op het lichaamsoppervlak (BSA). Voor kinderen met een BSA > 1,3 wordt driemaal daags 200 mg toegediend. Voor kinderen met een BSA van 0,8-1,3 wordt driemaal daags 100 mg toegediend.
Andere namen:
  • Zavesca

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Concentratie van miglustaat in plasma
Tijdsspanne: Periodieke intervallen tot 24 uur
Periodieke intervallen tot 24 uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veranderingen in volumeverlies en signaalintensiteit ten opzichte van baseline MRI
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering in single-voxel N-acetylaspartaat (NAA) ten opzichte van baseline MRS
Tijdsspanne: 1 maand, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden
1 maand, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden
Verandering in neuropsychologische testen vanaf baseline
Tijdsspanne: 6 maanden en 12 maanden
6 maanden en 12 maanden
Verandering in zenuwgeleiding
Tijdsspanne: 6 maanden en 12 maanden
6 maanden en 12 maanden
Verandering in neurologisch onderzoek vanaf baseline
Tijdsspanne: 1 maand, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden
1 maand, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Medewerkers

Actelion

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Joe TR Clarke, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2004

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 januari 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 januari 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

5 januari 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

19 mei 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 mei 2016

Laatst geverifieerd

1 mei 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1000004763

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Gangliosidoses GM2

Klinische onderzoeken op miglustaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Togo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren