Farmacocinética e tolerabilidade de Zavesca® (Miglustat) em pacientes com gangliosidose GM2 juvenil
18 de maio de 2016 atualizado por: The Hospital for Sick Children
Farmacocinética e tolerabilidade de Zavesca® (Miglustat) em pacientes com gangliosidose GM2 juvenil: doses orais únicas e múltiplas
O objetivo do estudo é investigar a farmacocinética de Zavesca (miglustat, OGT918) quando administrado em doses únicas e múltiplas em pacientes jovens com gangliosidose GM2.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
As gangliosidoses GM2 são um grupo de doenças neurodegenerativas de armazenamento lisossômico resultantes do acúmulo de GM2 e glicolipídios relacionados no sistema nervoso central (SNC).
As doenças de Tay-Sachs e Sandhoff são duas variantes indistinguíveis clinicamente.
De acordo com o início e a taxa de progressão da doença, a condição pode ser categorizada nas formas infantil, juvenil e adulta.
Este estudo aberto, de braço único, foi concebido para avaliar a farmacocinética, segurança e tolerabilidade do miglustato em pacientes jovens.
Miglustate será administrado na dose máxima de 600 mg/dia, dividida em três doses ao dia.
A dose utilizada para pacientes nessa faixa etária pediátrica estará relacionada à área de superfície corporal do paciente.
As avaliações farmacocinéticas para o estudo serão realizadas no hospital durante um período de 24 horas e ocorrerão nas visitas do primeiro dia e do terceiro mês.
As avaliações clínicas (que incluem segurança e tolerabilidade) serão realizadas durante o período de estudo de 24 meses.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
5
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 20 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de gangliosidose GM2 confirmado pela demonstração de profunda deficiência de β-hexosaminidase A ou A & B em leucócitos do sangue periférico ou cultura de fibroblastos da pele
- De 6 a 20 anos
- Início dos sintomas clínicos característicos da doença antes dos 15 anos de idade
- Função renal ou hepática normal
Critério de exclusão:
- Pacientes férteis que não concordam em usar métodos contraceptivos adequados durante o estudo e por 3 meses após o término do tratamento com miglustato.
- Pacientes que não toleram os procedimentos do estudo, não aderem à terapia ou não podem viajar para o centro do estudo conforme exigido por este protocolo.
- Pacientes recebendo outros agentes em investigação dentro de 3 meses após o início do estudo.
- Pacientes com doenças que podem afetar a absorção ou eliminação de drogas.
- Pacientes que sofrem de diarreia clinicamente significativa (>3 evacuações líquidas por dia durante > 7 dias) sem causa definível dentro de 3 meses da consulta inicial ou que têm histórico de distúrbios gastrointestinais significativos.
- Pacientes com dificuldades de deglutição.
- Pacientes com alta probabilidade de morrer durante o estudo.
- Pacientes que na opinião do investigador (por qualquer motivo) são considerados inadequados para o estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: 1
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A dose alvo de 320 mg/m^2/dia (dividida em 3 doses) será baseada na Área de Superfície Corporal (BSA).
Para crianças com BSA > 1,3, serão administrados 200 mg TID.
Para crianças com um BSA de 0,8-1,3, serão administrados 100 mg TID.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Concentração de miglustato no plasma
Prazo: Intervalos periódicos até 24 horas
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Intervalos periódicos até 24 horas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alterações na perda de volume e intensidade do sinal da ressonância magnética de linha de base
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Alteração no acetilaspartato de N de voxel único (NAA) da linha de base MRS
Prazo: 1 mês, 3 meses, 6 meses, 9 meses e 12 meses
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1 mês, 3 meses, 6 meses, 9 meses e 12 meses
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Mudança nos testes neuropsicológicos desde o início
Prazo: 6 meses e 12 meses
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6 meses e 12 meses
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Alteração na condução nervosa
Prazo: 6 meses e 12 meses
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6 meses e 12 meses
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Alteração no exame neurológico desde o início
Prazo: 1 mês, 3 meses, 6 meses, 9 meses e 12 meses
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1 mês, 3 meses, 6 meses, 9 meses e 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Joe TR Clarke, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2004
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2009
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2009
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de janeiro de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de janeiro de 2007
Primeira postagem (Estimativa)
5 de janeiro de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
19 de maio de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de maio de 2016
Última verificação
1 de maio de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Gangliosidoses
- Gangliosidoses, GM2
- Doença de Tay-Sachs
- Hipoglicemiantes
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antivirais
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes anti-HIV
- Antirretrovirais
- Inibidores da Glicosídeo Hidrolase
- Miglustato
Outros números de identificação do estudo
- 1000004763
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