Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetika a snášenlivost přípravku Zavesca® (Miglustat) u pacientů s juvenilní GM2 gangliosidózou

18. května 2016 aktualizováno: The Hospital for Sick Children

Farmakokinetika a snášenlivost přípravku Zavesca® (Miglustat) u pacientů s juvenilní GM2 gangliosidózou: jednorázové a vícenásobné perorální dávky

Účelem studie je prozkoumat farmakokinetiku přípravku Zavesca (miglustat, OGT918) při podávání v jedné a více dávkách u juvenilních pacientů s GM2 gangliosidózou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Gangliosidózy GM2 jsou skupinou neurodegenerativních lysozomálních střádavých onemocnění, která jsou výsledkem akumulace GM2 a příbuzných glykolipidů v centrálním nervovém systému (CNS). Tay-Sachsova a Sandhoffova choroba jsou dvě varianty, které jsou z klinických důvodů nerozlišitelné. Podle počátku a rychlosti progrese onemocnění lze stav kategorizovat na infantilní, juvenilní a dospělou formu. Tato otevřená jednoramenná studie je navržena tak, aby zhodnotila farmakokinetiku, bezpečnost a snášenlivost miglustatu u juvenilních pacientů. Miglustat bude podáván v maximální dávce 600 mg/den, rozdělené do tří dávek denně. Dávka použitá u pacientů v tomto pediatrickém věkovém rozmezí bude záviset na ploše povrchu těla pacienta. Farmakokinetická hodnocení pro studii se budou provádět v nemocnici během 24 hodin a budou probíhat v první den a ve 3. měsíci návštěv. Klinická hodnocení (která zahrnuje bezpečnost a snášenlivost) budou prováděna během 24měsíčního období studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza GM2 gangliosidózy potvrzená průkazem hlubokého deficitu β-hexosaminidázy A nebo A & B v leukocytech periferní krve nebo kultivovaných kožních fibroblastech
  • Ve věku 6 až 20 let
  • Nástup charakteristických klinických příznaků onemocnění před dosažením věku 15 let
  • Normální funkce ledvin nebo jater

Kritéria vyloučení:

  • Fertilní pacientky, které nesouhlasí s používáním adekvátní antikoncepce v průběhu studie a po dobu 3 měsíců po ukončení léčby miglustatem.
  • Pacienti, kteří netolerují studijní postupy, nemohou být v souladu s léčbou nebo kteří nejsou schopni cestovat do studijního centra, jak to vyžaduje tento protokol.
  • Pacienti, kteří dostávají jiná hodnocená činidla do 3 měsíců od zahájení studie.
  • Pacienti s onemocněním, které může ovlivnit absorpci nebo eliminaci léků.
  • Pacienti trpící klinicky významným průjmem (>3 tekuté stolice denně po dobu > 7 dnů) bez definovatelné příčiny během 3 měsíců od vstupní návštěvy nebo kteří mají v anamnéze významné gastrointestinální poruchy.
  • Pacienti s polykacími obtížemi.
  • Pacienti s vysokou pravděpodobností úmrtí během studie.
  • Pacienti, kteří jsou podle názoru zkoušejícího (z jakéhokoli důvodu) považováni za nevhodné pro studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 1
Lék: miglustat
Cílová dávka 320 mg/m^2/den (rozdělená do 3 dávek) bude založena na tělesné ploše (BSA). Dětem s BSA > 1,3 bude podáváno 200 mg TID. Dětem s BSA 0,8-1,3 bude podáváno 100 mg třikrát denně.
Ostatní jména:
  • Zavesca

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace miglustatu v plazmě
Časové okno: Periodické intervaly až 24 hodin
Periodické intervaly až 24 hodin

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny ve ztrátě objemu a intenzitě signálu od výchozí hodnoty MRI
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Změna v jednovoxelovém N acetylaspartátu (NAA) od výchozí hodnoty MRS
Časové okno: 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců
1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců
Změna v neuropsychologickém testování oproti výchozímu stavu
Časové okno: 6 měsíců a 12 měsíců
6 měsíců a 12 měsíců
Změna nervového vedení
Časové okno: 6 měsíců a 12 měsíců
6 měsíců a 12 měsíců
Změna neurologického vyšetření oproti výchozímu stavu
Časové okno: 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců
1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The Hospital for Sick Children

Spolupracovníci

Actelion

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joe TR Clarke, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2004

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2009

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. ledna 2007

První zveřejněno (Odhad)

5. ledna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

19. května 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. května 2016

Naposledy ověřeno

1. května 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1000004763

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gangliosidózy GM2

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Madagascar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit