Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Farmakokinetyka i tolerancja preparatu Zavesca® (Miglustat) u pacjentów z młodzieńczą gangliozydozą GM2

18 maja 2016 zaktualizowane przez: The Hospital for Sick Children

Farmakokinetyka i tolerancja preparatu Zavesca® (Miglustat) u pacjentów z młodzieńczą gangliozydozą GM2: pojedyncza i wielokrotna dawka doustna

Celem badania jest zbadanie farmakokinetyki preparatu Zavesca (miglustat, OGT918) podawanego w dawce pojedynczej i wielokrotnej u młodych pacjentów z gangliozydozą GM2.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Gangliozydozy GM2 to grupa neurodegeneracyjnych lizosomalnych chorób spichrzeniowych wynikających z gromadzenia się GM2 i pokrewnych glikolipidów w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN). Choroba Taya-Sachsa i Sandhoffa to dwa warianty, które są nie do odróżnienia na podstawie klinicznej. W zależności od początku i tempa postępu choroby, stan można podzielić na formy niemowlęce, młodzieńcze i dorosłe. To otwarte, jednoramienne badanie ma na celu ocenę farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji miglustatu u młodych pacjentów. Miglustat będzie podawany w maksymalnej dawce 600 mg na dobę, podzielonej na trzy dawki dziennie. Dawka stosowana u pacjentów w tym wieku pediatrycznym będzie uzależniona od powierzchni ciała pacjenta. Oceny farmakokinetyki do badania zostaną przeprowadzone w szpitalu w ciągu 24 godzin i będą miały miejsce w pierwszym dniu i podczas wizyt w 3 miesiącu. Oceny kliniczne (obejmujące bezpieczeństwo i tolerancję) będą przeprowadzane przez cały 24-miesięczny okres badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 20 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie gangliozydozy GM2 potwierdzone przez wykazanie głębokiego niedoboru β-heksozoaminidazy A lub A i B w leukocytach krwi obwodowej lub hodowanych fibroblastach skóry
  • Wiek od 6 do 20 lat
  • Wystąpienie charakterystycznych objawów klinicznych choroby przed ukończeniem 15 roku życia
  • Normalna czynność nerek lub wątroby

Kryteria wyłączenia:

  • Płodne pacjentki, które nie zgadzają się na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji w trakcie badania i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia miglustatem.
  • Pacjenci, którzy nie tolerują procedur badawczych, nie mogą stosować się do zaleceń terapeutycznych lub nie mogą podróżować do ośrodka badawczego zgodnie z wymogami niniejszego protokołu.
  • Pacjenci otrzymujący inne badane leki w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia badania.
  • Pacjenci z chorobą, która może wpływać na wchłanianie lub eliminację leków.
  • Pacjenci cierpiący na klinicznie istotną biegunkę (>3 płynne stolce dziennie przez >7 dni) bez określonej przyczyny w ciągu 3 miesięcy od wizyty początkowej lub z wywiadem istotnych zaburzeń żołądkowo-jelitowych.
  • Pacjenci z trudnościami w połykaniu.
  • Pacjenci z dużym prawdopodobieństwem zgonu w trakcie badania.
  • Pacjenci, którzy w opinii badacza (z jakiegokolwiek powodu) zostali uznani za nieodpowiednich do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1
Lek: miglustat
Dawka docelowa 320 mg/m2/dobę (podzielona na 3 dawki) zostanie ustalona na podstawie powierzchni ciała (BSA). Dzieciom z BSA > 1,3 podaje się 200 mg TID. Dzieciom z BSA 0,8-1,3 podaje się 100 mg TID.
Inne nazwy:
  • Zavesca

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie miglustatu w osoczu
Ramy czasowe: Okresowe odstępy do 24 godzin
Okresowe odstępy do 24 godzin

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany w utracie objętości i intensywności sygnału od linii bazowej MRI
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana pojedynczego woksela N acetyloasparaginianu (NAA) od wyjściowego MRS
Ramy czasowe: 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana w testach neuropsychologicznych od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 6 miesięcy i 12 miesięcy
6 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana przewodnictwa nerwowego
Ramy czasowe: 6 miesięcy i 12 miesięcy
6 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana w badaniu neurologicznym w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Współpracownicy

Actelion

Śledczy

  • Główny śledczy: Joe TR Clarke, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 stycznia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 stycznia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 stycznia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

19 maja 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 maja 2016

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1000004763

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj