Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Farmakokinetik och tolerabilitet för Zavesca® (Miglustat) hos patienter med juvenil GM2-gangliosidos

18 maj 2016 uppdaterad av: The Hospital for Sick Children

Farmakokinetik och tolerabilitet för Zavesca® (Miglustat) hos patienter med juvenil GM2-gangliosidos: enstaka och multipla orala doser

Syftet med studien är att undersöka farmakokinetiken för Zavesca (miglustat, OGT918) när det ges som engångs- och multipla doser till juvenila patienter med GM2-gangliosidos.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

GM2-gangliosidoserna är en grupp neurodegenerativa lysosomala lagringssjukdomar som är resultatet av ackumulering av GM2 och relaterade glykolipider i det centrala nervsystemet (CNS). Tay-Sachs och Sandhoffs sjukdom är två varianter som inte går att särskilja på kliniska grunder. Beroende på uppkomst och hastighet av sjukdomsprogression kan tillståndet kategoriseras i infantila, juvenila och vuxna former. Denna öppna enarmade studie är utformad för att bedöma farmakokinetiken, säkerheten och tolerabiliteten för miglustat hos unga patienter. Miglustat kommer att administreras med en maximal dos på 600 mg/dag, uppdelat på tre doser per dag. Dosen som används för patienter i denna pediatriska åldersgrupp kommer att vara relaterad till patientens kroppsyta. De farmakokinetiska bedömningarna för studien kommer att utföras på sjukhus under en 24-timmarsperiod, och kommer att äga rum på dag ett och vid besöken vid månad 3. De kliniska (som inkluderar säkerhet och tolerabilitet) bedömningar kommer att utföras under den 24-månaders studieperioden.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av GM2 gangliosidos bekräftad genom demonstration av djup brist på β-hexosaminidas A eller A & B i perifera blodleukocyter eller odlade hudfibroblaster
  • I åldern 6 till 20 år
  • Debut av karakteristiska kliniska symtom på sjukdomen före 15 års ålder
  • Normal njur- eller leverfunktion

Exklusions kriterier:

  • Fertila patienter som inte går med på att använda adekvat preventivmedel under hela studien och i 3 månader efter avslutad behandling med miglustat.
  • Patienter som inte kan tolerera studieprocedurerna, inte kan följa terapin eller som inte kan resa till studiecentret enligt detta protokoll.
  • Patienter som får andra prövningsmedel inom 3 månader efter studiestart.
  • Patienter med sjukdom som kan påverka absorption eller eliminering av läkemedel.
  • Patienter som lider av kliniskt signifikant diarré (>3 flytande avföring per dag i > 7 dagar) utan definierbar orsak inom 3 månader efter baslinjebesöket, eller som har en historia av betydande gastrointestinala störningar.
  • Patienter med sväljsvårigheter.
  • Patienter med hög sannolikhet att dö under studien.
  • Patienter som enligt utredarens uppfattning (av någon anledning) anses vara olämpliga för studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 1
Läkemedel: miglustat
Måldos på 320 mg/m^2/dag (uppdelat i 3 doser) kommer att baseras på kroppsytan (BSA). För barn med en BSA > 1,3 kommer 200 mg tre gånger dagligen att administreras. För barn med en BSA på 0,8-1,3 kommer 100 mg tre gånger dagligen att administreras.
Andra namn:
  • Zavesca

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Koncentration av miglustat i plasma
Tidsram: Periodiska intervall upp till 24 timmar
Periodiska intervall upp till 24 timmar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändringar i volymförlust och signalintensitet från baslinje-MR
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förändring av enkelvoxel N-acetylaspartat (NAA) från MRS vid baslinjen
Tidsram: 1 månad, 3 månader, 6 månader, 9 månader och 12 månader
1 månad, 3 månader, 6 månader, 9 månader och 12 månader
Förändring i neuropsykologisk testning från baslinjen
Tidsram: 6 månader och 12 månader
6 månader och 12 månader
Förändring i nervledning
Tidsram: 6 månader och 12 månader
6 månader och 12 månader
Förändring i neurologisk undersökning från baslinjen
Tidsram: 1 månad, 3 månader, 6 månader, 9 månader och 12 månader
1 månad, 3 månader, 6 månader, 9 månader och 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Samarbetspartners

Actelion

Utredare

  • Huvudutredare: Joe TR Clarke, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2004

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2009

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 januari 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 januari 2007

Första postat (Uppskatta)

5 januari 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

19 maj 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 maj 2016

Senast verifierad

1 maj 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1000004763

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera