Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Zavesca®:n (miglustaatin) farmakokinetiikka ja siedettävyys potilailla, joilla on nuori GM2-gangliosidoosi

keskiviikko 18. toukokuuta 2016 päivittänyt: The Hospital for Sick Children

Zavesca®:n (Miglustaatin) farmakokinetiikka ja siedettävyys potilailla, joilla on nuori GM2-gangliosidoosi: kerta- ja useat suun kautta annettavat annokset

Tutkimuksen tarkoituksena on tutkia Zavescan (miglustaatti, OGT918) farmakokinetiikkaa kerta- tai toistuvaisannoksina GM2-gangliosidoosia sairastavilla nuorilla potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

GM2-gangliosidoosit ovat ryhmä neurodegeneratiivisia lysosomaalisia varastosairauksia, jotka johtuvat GM2:n ja vastaavien glykolipidien kertymisestä keskushermostoon (CNS). Tay-Sachsin ja Sandhoffin tauti ovat kaksi muunnelmaa, joita ei voida erottaa kliinisistä syistä. Taudin alkamisen ja etenemisnopeuden mukaan tila voidaan luokitella infantiiliin, nuorten ja aikuisten muotoihin. Tämä avoin, yhden haaran tutkimus on suunniteltu arvioimaan miglustaatin farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä nuorilla potilailla. Miglustaattia annetaan enimmäisannos 600 mg/vrk jaettuna kolmeen vuorokausiannokseen. Tämän lasten ikäryhmän potilaille käytettävä annos on suhteessa potilaan kehon pinta-alaan. Tutkimuksen farmakokinetiikka-arvioinnit suoritetaan sairaalassa 24 tunnin aikana, ja ne suoritetaan ensimmäisenä päivänä ja kuukauden 3 käynnillä. Kliiniset (jotka sisältävät turvallisuuden ja siedettävyyden) arvioinnit suoritetaan koko 24 kuukauden tutkimusjakson ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • GM2-gangliosidoosin diagnoosi vahvistetaan osoittamalla syvä β-heksosaminidaasin A tai A & B puutos perifeerisen veren leukosyyteissä tai viljellyissä ihon fibroblasteissa
  • Ikäraja 6-20 vuotta
  • Taudin tyypilliset kliiniset oireet alkavat ennen 15 vuoden ikää
  • Normaali munuaisten tai maksan toiminta

Poissulkemiskriteerit:

  • Hedelmälliset potilaat, jotka eivät suostu käyttämään asianmukaista ehkäisyä koko tutkimuksen ajan ja 3 kuukauden ajan miglustaattihoidon lopettamisen jälkeen.
  • Potilaat, jotka eivät siedä tutkimustoimenpiteitä, eivät ole hoidon mukaisia ​​tai jotka eivät voi matkustaa tutkimuskeskukseen tämän protokollan edellyttämällä tavalla.
  • Potilaat, jotka saavat muita tutkimusaineita 3 kuukauden sisällä tutkimuksen aloittamisesta.
  • Potilaat, joilla on sairaus, joka voi vaikuttaa lääkkeiden imeytymiseen tai eliminoitumiseen.
  • Potilaat, jotka kärsivät kliinisesti merkittävästä ripulista (> 3 nestemäistä ulostetta päivässä > 7 päivän ajan) ilman määritettävissä olevaa syytä 3 kuukauden sisällä lähtötilanteesta tai joilla on ollut merkittäviä maha-suolikanavan häiriöitä.
  • Potilaat, joilla on nielemisvaikeuksia.
  • Potilaat, joilla on suuri todennäköisyys kuolla tutkimuksen aikana.
  • Potilaat, joiden katsotaan tutkijan mielestä (jostain syystä) sopimattomiksi tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1
Lääke: miglustaatti
Tavoiteannos 320 mg/m^2/vrk (jaettuna kolmeen annokseen) perustuu kehon pinta-alaan (BSA). Lapsille, joiden BSA on > 1,3, annetaan 200 mg TID. Lapsille, joiden BSA on 0,8–1,3, annetaan 100 mg TID.
Muut nimet:
  • Zavesca

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Miglustaatin pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Määräajoin jopa 24 tuntia
Määräajoin jopa 24 tuntia

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutokset äänenvoimakkuuden menetyksessä ja signaalin intensiteetissä lähtötilanteen MRI:stä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Yhden vokseli-N-asetyyliaspartaatin (NAA) muutos lähtötilanteen MRS:stä
Aikaikkuna: 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta
1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta
Muutos neuropsykologisessa testauksessa lähtötasosta
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 12 kuukautta
6 kuukautta ja 12 kuukautta
Muutos hermojen johtumisessa
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 12 kuukautta
6 kuukautta ja 12 kuukautta
Muutos neurologisessa tutkimuksessa lähtötasosta
Aikaikkuna: 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta
1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Hospital for Sick Children

Yhteistyökumppanit

Actelion

Tutkijat

  • Päätutkija: Joe TR Clarke, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. heinäkuuta 2004

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2009

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. tammikuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. tammikuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 5. tammikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 19. toukokuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. toukokuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1000004763

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa