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Farmacocinetica e tollerabilità di Zavesca® (Miglustat) in pazienti con gangliosidosi GM2 giovanile

18 maggio 2016 aggiornato da: The Hospital for Sick Children

Farmacocinetica e tollerabilità di Zavesca® (Miglustat) in pazienti con gangliosidosi GM2 giovanile: dosi orali singole e multiple

Lo scopo dello studio è indagare la farmacocinetica di Zavesca (miglustat, OGT918) quando somministrato in dosi singole e multiple in pazienti giovani con gangliosidosi GM2.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le gangliosidosi GM2 sono un gruppo di malattie neurodegenerative da accumulo lisosomiale derivanti dall'accumulo di GM2 e dei relativi glicolipidi nel sistema nervoso centrale (SNC). La malattia di Tay-Sachs e quella di Sandhoff sono due varianti indistinguibili dal punto di vista clinico. Secondo l'insorgenza e il tasso di progressione della malattia, la condizione può essere classificata in forme infantili, giovanili e adulte. Questo studio in aperto a braccio singolo è progettato per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità del miglustat nei pazienti giovani. Miglustat verrà somministrato a una dose massima di 600 mg/giorno, suddivisa in tre dosi al giorno. La dose utilizzata per i pazienti in questa fascia di età pediatrica sarà correlata alla superficie corporea del paziente. Le valutazioni di farmacocinetica per lo studio saranno eseguite in ospedale per un periodo di 24 ore e si svolgeranno al giorno uno e al mese 3 visite. Le valutazioni cliniche (che includono sicurezza e tollerabilità) saranno eseguite durante il periodo di studio di 24 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di gangliosidosi GM2 confermata dalla dimostrazione di una profonda carenza di β-esosaminidasi A o A e B nei leucociti del sangue periferico o nei fibroblasti cutanei in coltura
  • Dai 6 ai 20 anni
  • Insorgenza dei sintomi clinici caratteristici della malattia prima dei 15 anni
  • Funzionalità renale o epatica normale

Criteri di esclusione:

  • Pazienti fertili che non accettano di utilizzare una contraccezione adeguata durante lo studio e per 3 mesi dopo l'interruzione del trattamento con miglustat.
  • Pazienti che non possono tollerare le procedure dello studio, non possono essere conformi alla terapia o che non sono in grado di recarsi presso il centro dello studio come richiesto dal presente protocollo.
  • Pazienti che ricevono altri agenti sperimentali entro 3 mesi dall'inizio dello studio.
  • Pazienti con malattie che possono influenzare l'assorbimento o l'eliminazione dei farmaci.
  • Pazienti affetti da diarrea clinicamente significativa (> 3 feci liquide al giorno per > 7 giorni) senza causa definibile entro 3 mesi dalla visita al basale o che hanno una storia di disturbi gastrointestinali significativi.
  • Pazienti con difficoltà di deglutizione.
  • Pazienti con un'alta probabilità di morire durante lo studio.
  • Pazienti che secondo il parere dello sperimentatore (per qualsiasi motivo) sono ritenuti non idonei allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 1
Droga: miglustat
La dose target di 320 mg/m^2/giorno (divisa in 3 dosi) sarà basata sulla Body Surface Area (BSA). Per i bambini con una BSA > 1,3, verranno somministrati 200 mg TID. Per i bambini con una BSA di 0,8-1,3, verranno somministrati 100 mg TID.
Altri nomi:
  • Zavesca

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione di miglustat nel plasma
Lasso di tempo: Intervalli periodici fino a 24 ore
Intervalli periodici fino a 24 ore

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti nella perdita di volume e nell'intensità del segnale dalla risonanza magnetica di base
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Variazione dell'N acetilaspartato (NAA) a voxel singolo rispetto alla MRS basale
Lasso di tempo: 1 mese, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi e 12 mesi
1 mese, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi e 12 mesi
Cambiamento nei test neuropsicologici rispetto al basale
Lasso di tempo: 6 mesi e 12 mesi
6 mesi e 12 mesi
Alterazione della conduzione nervosa
Lasso di tempo: 6 mesi e 12 mesi
6 mesi e 12 mesi
Modifica dell'esame neurologico rispetto al basale
Lasso di tempo: 1 mese, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi e 12 mesi
1 mese, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Collaboratori

Actelion

Investigatori

  • Investigatore principale: Joe TR Clarke, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 gennaio 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 gennaio 2007

Primo Inserito (Stima)

5 gennaio 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

19 maggio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 maggio 2016

Ultimo verificato

1 maggio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1000004763

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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