Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Farmakokinetikk og tolerabilitet av Zavesca® (Miglustat) hos pasienter med juvenil GM2-gangliosidose

18. mai 2016 oppdatert av: The Hospital for Sick Children

Farmakokinetikk og tolerabilitet av Zavesca® (Miglustat) hos pasienter med juvenil GM2-gangliosidose: enkelt- og multiple orale doser

Formålet med studien er å undersøke farmakokinetikken til Zavesca (miglustat, OGT918) når det gis som enkelt- og multiple doser hos juvenile pasienter med GM2-gangliosidose.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

GM2-gangliosidosene er en gruppe nevrodegenerative lysosomale lagringssykdommer som skyldes akkumulering av GM2 og relaterte glykolipider i sentralnervesystemet (CNS). Tay-Sachs og Sandhoffs sykdom er to varianter som ikke kan skilles på klinisk grunnlag. I henhold til utbruddet og hastigheten på sykdomsprogresjonen, kan tilstanden kategoriseres i infantil, juvenile og voksne former. Denne åpne enkeltarmsstudien er utviklet for å vurdere farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til miglustat hos unge pasienter. Miglustat vil bli administrert med en maksimal dose på 600 mg/dag, fordelt på tre doser per dag. Dosen som brukes til pasienter i denne pediatriske aldersgruppen vil være relatert til pasientens kroppsoverflate. Farmakokinetikkvurderingene for studien vil bli utført på sykehus i løpet av en 24 timers periode, og vil finne sted på dag én og ved måned 3 besøk. De kliniske (som inkluderer sikkerhet og tolerabilitet) vurderinger vil bli utført gjennom den 24-måneders studieperioden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av GM2 gangliosidose bekreftet ved påvisning av alvorlig mangel på β-heksosaminidase A eller A & B i perifere blodleukocytter eller dyrkede hudfibroblaster
  • I alderen 6 til 20 år
  • Utbruddet av karakteristiske kliniske symptomer på sykdommen før fylte 15 år
  • Normal nyre- eller leverfunksjon

Ekskluderingskriterier:

  • Fertile pasienter som ikke godtar å bruke adekvat prevensjon gjennom hele studien og i 3 måneder etter avsluttet behandling med miglustat.
  • Pasienter som ikke kan tolerere studieprosedyrene, ikke kan følge terapien eller som ikke kan reise til studiesenteret som kreves av denne protokollen.
  • Pasienter som får andre undersøkelsesmidler innen 3 måneder etter studiestart.
  • Pasienter med sykdom som kan påvirke absorpsjon eller eliminering av legemidler.
  • Pasienter som lider av klinisk signifikant diaré (>3 flytende avføring per dag i > 7 dager) uten definerbar årsak innen 3 måneder etter baseline besøk, eller som har en historie med betydelige gastrointestinale lidelser.
  • Pasienter med svelgevansker.
  • Pasienter med høy sannsynlighet for å dø under studien.
  • Pasienter som etter utrederens oppfatning (uansett grunn) anses å være uegnet for studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1
Legemiddel: miglustat
Måldose på 320 mg/m^2/dag (delt i 3 doser) vil være basert på kroppens overflateareal (BSA). For barn med en BSA > 1,3 vil det gis 200 mg tre ganger daglig. For barn med en BSA på 0,8-1,3 vil det gis 100 mg TID.
Andre navn:
  • Zavesca

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Konsentrasjon av miglustat i plasma
Tidsramme: Periodiske intervaller opptil 24 timer
Periodiske intervaller opptil 24 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endringer i volumtap og signalintensitet fra baseline MR
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endring i single-voxel N acetylaspartate (NAA) fra baseline MRS
Tidsramme: 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Endring i nevropsykologisk testing fra baseline
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder
6 måneder og 12 måneder
Endring i nerveledning
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder
6 måneder og 12 måneder
Endring i nevrologisk undersøkelse fra baseline
Tidsramme: 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Samarbeidspartnere

Actelion

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joe TR Clarke, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2009

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. januar 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. januar 2007

Først lagt ut (Anslag)

5. januar 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

19. mai 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2016

Sist bekreftet

1. mai 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1000004763

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere