고셔병에서 Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase(GA-GCB) 효소 대체 요법에 대한 연구
2021년 6월 28일 업데이트: Shire
제1형 고셔병 환자의 Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase(GA-GCB) 효소 대체 요법에 대한 다기관, 무작위, 이중맹검, 병렬 그룹, 2회 투여 연구
고셔병은 글루코세레브로시다아제(GCB) 효소의 결핍으로 인해 발생하는 드문 리소좀 축적 장애입니다.
이러한 기능적 GCB의 결핍으로 인해 글루코세레브로사이드가 대식세포 내에 축적되어 세포 충혈, 기관비대 및 기관계 기능 장애를 유발합니다.
이 연구의 목적은 치료 경험이 없는 제1형 고셔병 환자에서 격주로 Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase(GA-GCB, velaglucerase alfa) 용량 45 및 60 U/kg의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
가장 흔한 형태인 1형 고셔병은 모든 사례의 90% 이상을 차지하며 중추신경계(CNS)를 포함하지 않습니다.
1형 고셔병의 전형적인 증상은 간비대, 비장비대, 혈소판감소증, 출혈경향, 빈혈, 대사과다, 골격병리, 성장지연, 폐질환, 삶의 질 저하 등이다.
Gene-Activated® 인간 글루코세레브로시다아제(GA-GCB; velaglucerase alfa)는 독점 유전자 활성화 기술을 사용하여 연속 인간 세포주에서 생산되며 자연 발생 인간 효소와 동일한 아미노산 서열을 가지고 있습니다.
Velaglucerase alfa는 효소를 고셔병의 주요 표적 세포인 대식세포로 표적화하는 말단 만노스 잔기를 포함합니다.
이 연구는 1형 고셔병을 앓는 남성, 여성 및 소아에서 GA-GCB의 효능, 안전성 및 약동학을 결정하기 위해 고안되었습니다.
각 환자의 치료 기간은 12개월이었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 백혈구 또는 유전자형 분석에서 측정된 정상에 비해 결핍된 글루코세레브로시다제(GCB) 활동에 의해 결정된 1형 고셔병 진단을 받았으며 연구 관련 절차를 시작하기 전에 사전 서면 동의를 제공할 의향이 있고 능력이 있습니다.
- 환자는 2세 이상
- 환자는 고셔병 관련 빈혈이 있고
- 환자는 적어도 중간 정도의 비장 비대가 있거나
- 환자는 고셔병 관련 혈소판감소증이 있거나
- 환자는 간이 쉽게 만져질 수 있습니다.
- 환자는 연구 시작 전 30개월 이내에 고셔병 치료를 받지 않았습니다.
- 가임 여성 환자는 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다. 남성 환자는 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 환자는 연구자의 판단에 따라 연구에 참여하기에 충분히 협조적이어야 합니다.
제외 기준:
포함:
- 2형 또는 3형 고셔병이 있거나 3형 고셔병이 의심되는 환자
- 환자가 스크리닝 중 이미글루세라아제에 대한 항체 양성이거나 이미글루세라아제에 대한 아나필락시스 반응을 경험한 경우
- 환자는 연구 시작 전 30일 이내에 조사 약물 또는 장치로 치료를 받았습니다.
- 환자는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성입니다.
- 환자는 간염 양성
- 스크리닝 동안 철분, 엽산 및/또는 비타민 B12 결핍 지속성 빈혈이 있는 환자
- 환자, 환자의 부모 또는 환자의 법적 보호자가 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
- 환자에게 연구 데이터에 영향을 미치거나 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 중요한 동반 질환이 있습니다.
- 환자는 임신 및/또는 수유 중인 여성입니다.
- 연구자가 결정한 바와 같이 환자가 프로토콜을 준수할 수 없거나 연구를 완료할 가능성이 없는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: VPRIV®-45 U/kg, IV, 격주
VPRIV®(velaglucerase alfa, Gene Activated® 인간 글루코세레브로시다제, GA-GCB)
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정맥내(IV) 주입, 12개월 동안 정맥내 주입을 통해 격주로
다른 이름들:
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실험적: VPRIV®-60 U/kg, IV, 격주
VPRIV®(velaglucerase alfa, Gene Activated® 인간 글루코세레브로시다제, GA-GCB)
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정맥내(IV) 주입, 12개월 동안 정맥내 주입을 통해 격주로
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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60 U/kg 치료군에 대한 헤모글로빈 농도의 기준선에서 12개월로 변경.
기간: 53주차
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효능 끝점
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53주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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45 U/kg 처리군에서 헤모글로빈 농도의 기준선에서 12개월까지의 변화
기간: 53주차
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53주차
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각 치료군에 대한 혈소판 수의 기준선에서 12개월로 변경합니다.
기간: 53주차
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치료 의향(ITT) 인구
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53주차
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각 치료군에 대한 정상 간 부피(체중 백분율)의 기준선에서 12개월까지의 변화(자기 공명 영상(MRI)으로 측정)
기간: 51주차
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간 부피는 각 치료군에 대한 체중 백분율에 대해 정규화되었습니다.
체중 대비 간 크기 = (간 부피[cc]/체중[kg])*100
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51주차
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각 치료군에 대한 정상 비장 부피(체중 백분율)의 기준선에서 12개월까지의 변화(자기 공명 영상(MRI)으로 측정)
기간: 51주차
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60 U/kg 그룹의 12명의 환자와 45 U/kg 그룹의 13명의 환자를 치료 의향(ITT) 모집단의 효능에 대해 분석했습니다.
비장 용적은 각 치료군에 대한 체중의 백분율로 표준화되었습니다.
체중 대비 비장 크기 = (비장 부피[cc]/체중[kg])*100
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51주차
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각 치료군에 대한 혈장 키토트리오시다제의 기준선에서 12개월까지 백분율 변화
기간: 53주차
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무작위 베라글루세라제 알파 치료군 - 키토트리오시다제에 대해 야생형 동형접합성인 치료 의향(ITT) 모집단의 하위 집합에 의한 기준선에서 53주까지의 백분율 변화.
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53주차
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기준선에서 12개월까지 케모카인(C-C 모티프) 리간드 18(CCL18)의 백분율 변화
기간: 53주차
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53주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2007년 2월 15일
기본 완료 (실제)
2009년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2009년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 2월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 2월 1일
처음 게시됨 (추정)
2007년 2월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 28일
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TKT032
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