Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Gene-Activated® ihmisen glukoserebrosidaasi (GA-GCB) entsyymikorvaushoidosta Gaucherin taudissa

maanantai 28. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Shire

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä, kahden annoksen tutkimus geeniaktivoidusta® ihmisen glukoserebrosidaasi (GA-GCB) entsyymikorvaushoidosta potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti

Gaucherin tauti on harvinainen lysosomaalinen varastointihäiriö, joka johtuu glukoserebrosidaasientsyymin (GCB) puutteesta. Tästä toiminnallisen GCB:n puutteesta johtuen glukoserebrosidi kerääntyy makrofageihin, mikä johtaa solujen täyttymiseen, organomegaliaan ja elinjärjestelmän toimintahäiriöihin. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida joka toinen viikko annettavan Gene-Activated®-ihmisen glukoserebrosidaasin (GA-GCB, velagluseraasi alfa) annoksilla 45 ja 60 U/kg annoksilla 45 ja 60 U/kg annettujen tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavien potilaiden tehoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tyypin 1 Gaucherin tauti, yleisin muoto, muodostaa yli 90 % kaikista tapauksista, eikä se koske keskushermostoa (CNS). Tyypin 1 Gaucher'n taudin tyypillisiä ilmenemismuotoja ovat hepatomegalia, splenomegalia, trombosytopenia, verenvuototaipumus, anemia, hypermetabolismi, luuston patologia, kasvun hidastuminen, keuhkosairaus ja heikentynyt elämänlaatu. Gene-Activated® ihmisen glukoserebrosidaasi (GA-GCB; velagluseraasi alfa) tuotetaan jatkuvassa ihmisen solulinjassa käyttämällä patentoitua geeniaktivaatioteknologiaa, ja sillä on identtinen aminohapposekvenssi luonnollisesti esiintyvän ihmisen entsyymin kanssa. Velagluseraasi alfa sisältää terminaalisia mannoosijäämiä, jotka kohdistavat entsyymin makrofageihin - Gaucherin taudin ensisijaisiin kohdesoluihin. Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli määrittää GA-GCB:n teho, turvallisuus ja farmakokinetiikka miehillä, naisilla ja lapsilla, joilla on tyypin 1 Gaucher'n tauti. Jokaisen potilaan hoidon kesto oli 12 kuukautta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Hipolito Yrigoyen
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Tunisia
      • Tunis, Tunisia
        • La Rabta Hospital
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio
        • National Research Center for Haematology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaalla on dokumentoitu diagnoosi tyypin 1 Gaucher'n taudista, joka on määritetty glukoserebrosidaasi (GCB) -aktiivisuuden puutteesta normaaliin verrattuna, mitattuna leukosyyteistä tai genotyyppianalyysillä, ja hän on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista.
  • Potilas on vähintään 2-vuotias
  • Potilaalla on Gaucherin tautiin liittyvä anemia ja
  • Potilaalla on vähintään kohtalainen splenomegalia tai
  • Potilaalla on Gaucherin tautiin liittyvä trombosytopenia tai
  • Potilaalla on helposti havaittavissa oleva suurentunut maksa
  • Potilas ei ole saanut Gaucherin taudin hoitoa 30 kuukauden aikana ennen tutkimukseen osallistumista
  • Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat suostuvat käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää. Miespotilaiden on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää.
  • Potilaan tulee olla riittävän yhteistyöhaluinen osallistuakseen tutkimukseen tutkijan arvioiden mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

Sisältää:

  • Potilaalla on tyypin 2 tai 3 Gaucher'n tauti tai hänellä epäillään olevan tyypin 3 Gaucher'n tauti
  • Potilas on vasta-ainepositiivinen imigluseraasille seulonnan aikana tai hänellä on ollut anafylaktinen reaktio imigluseraasille
  • Potilas on saanut hoitoa millä tahansa tutkimuslääkkeellä tai -laitteella 30 päivän aikana ennen tutkimukseen saapumista
  • Potilas on ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen
  • Potilas on hepatiittipositiivinen
  • Potilaalla on raudan, foolihapon ja/tai B12-vitamiinin puutos, jatkuva anemia seulonnan aikana
  • Potilas, potilaan vanhempi (vanhemmat) tai potilaan laillinen huoltaja (huoltajat) eivät pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia
  • Potilaalla on merkittävä komorbiditeetti, joka voi vaikuttaa tutkimustietoihin tai sekoittaa tutkimustuloksia
  • Potilas on raskaana oleva ja/tai imettävä nainen
  • Potilas ei pysty noudattamaan tutkimussuunnitelmaa tai hän ei todennäköisesti saa tutkimusta loppuun, kuten tutkija on määrittänyt

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: VPRIV®-45 U/kg, IV, joka toinen viikko
VPRIV® (velagluseraasi alfa, Gene Activated® ihmisen glukoserebrosidaasi, GA-GCB)
Biologinen: VPRIV ®,
Laskimonsisäinen (IV) infuusio, joka toinen viikko suonensisäisenä infuusiona 12 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • velagluseraasi alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Geeniaktivoitu® ihmisen glukoserebrosidaasi
Kokeellinen: VPRIV®-60 U/kg, IV, joka toinen viikko
VPRIV® (velagluseraasi alfa, Gene Activated® ihmisen glukoserebrosidaasi, GA-GCB)
Biologinen: VPRIV ®,
Laskimonsisäinen (IV) infuusio, joka toinen viikko suonensisäisenä infuusiona 12 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • velagluseraasi alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Geeniaktivoitu® ihmisen glukoserebrosidaasi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta 12 kuukauteen hemoglobiinipitoisuudessa 60 U/kg hoitoryhmässä.
Aikaikkuna: Viikko 53
Tehokkuuspäätepiste
Viikko 53

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemoglobiinipitoisuuden muutos lähtötasosta 12 kuukauteen hoitoryhmässä 45 U/kg
Aikaikkuna: Viikko 53
Viikko 53
Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen verihiutaleiden määrässä jokaisessa hoitoryhmässä.
Aikaikkuna: Viikko 53
hoitotarkoitus (ITT) Väestö
Viikko 53
Muutos lähtötilanteesta 12 kuukauteen normalisoidussa maksan tilavuudessa (kehon painoprosentti) jokaisessa hoitoryhmässä (magneettikuvauksella (MRI) mitattuna)
Aikaikkuna: Viikko 51
Maksan tilavuus on normalisoitu kunkin hoitohaaran painoprosentilla. Maksan koko suhteessa ruumiinpainoon = (maksan tilavuus [cc]/kehon paino [kg])*100
Viikko 51
Muutos lähtötilanteesta 12 kuukauteen normalisoidussa pernan tilavuudessa (kehon painoprosentti) jokaisessa hoitoryhmässä (magneettikuvauksella (MRI) mitattuna)
Aikaikkuna: Viikko 51
12 potilasta 60 U/kg -ryhmästä ja 13 potilasta 45 U/kg -ryhmästä analysoitiin tehokkuuden suhteen ITT-populaatiossa. Pernan tilavuus on normalisoitu painoprosentteina jokaisessa hoitohaarassa. Pernan koko suhteessa ruumiinpainoon = (Pernan tilavuus [cc]/Kehon paino [kg])*100
Viikko 51
Prosenttimuutos lähtötasosta 12 kuukauteen plasman kitotriosidaasissa jokaisessa hoitoryhmässä
Aikaikkuna: Viikko 53
Prosenttimuutos lähtötilanteesta viikkoon 53 satunnaistetun velagluseraasi alfa -hoitoryhmän toimesta - Hoitoaikeiden alaryhmä (ITT) Populaatio, joka oli villityypin homotsygoottinen kitotriosidaasin suhteen.
Viikko 53
Prosenttimuutos lähtötilanteesta 12 kuukauteen kemokiinin (C-C-motiivi) ligandissa 18 (CCL18)
Aikaikkuna: Viikko 53
Viikko 53

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 15. helmikuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2009

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. helmikuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. helmikuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 2. helmikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 29. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TKT032

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa