Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Gene-Activated® Humaan Glucocerebrosidase (GA-GCB) Enzymvervangingstherapie bij de ziekte van Gaucher

28 juni 2021 bijgewerkt door: Shire

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, parallelle groep, studie met twee doses van gen-geactiveerde® humane glucocerebrosidase (GA-GCB) enzymsubstitutietherapie bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1

De ziekte van Gaucher is een zeldzame lysosomale stapelingsziekte die wordt veroorzaakt door een tekort aan het enzym glucocerebrosidase (GCB). Vanwege dit tekort aan functionele GCB hoopt glucocerebroside zich op in macrofagen, wat leidt tot cellulaire stuwing, organomegalie en disfunctie van het orgaansysteem. Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van een om de week toegediende Gene-Activated® Humane Glucocerebrosidase (GA-GCB, velaglucerase alfa) in doses van 45 en 60 E/kg bij nog niet eerder behandelde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De ziekte van Gaucher type 1, de meest voorkomende vorm, is goed voor meer dan 90% van alle gevallen en het centrale zenuwstelsel (CZS) is niet betrokken. Typische manifestaties van de ziekte van Gaucher type 1 zijn hepatomegalie, splenomegalie, trombocytopenie, bloedingsneiging, anemie, hypermetabolisme, skeletpathologie, groeiachterstand, longziekte en verminderde kwaliteit van leven. Gene-Activated® humaan glucocerebrosidase (GA-GCB; velaglucerase alfa) wordt geproduceerd in een continue menselijke cellijn met behulp van gepatenteerde genactiveringstechnologie en heeft een identieke aminozuursequentie als het natuurlijk voorkomende menselijke enzym. Velaglucerase alfa bevat terminale mannoseresiduen die het enzym naar de macrofagen sturen - de primaire doelcellen bij de ziekte van Gaucher. Deze studie was opgezet om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van GA-GCB te bepalen bij mannen, vrouwen en kinderen met de ziekte van Gaucher type 1. De behandelingsduur van elke patiënt was 12 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Hipolito Yrigoyen
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie
        • National Research Center for Haematology
  • Tunesië
      • Tunis, Tunesië
        • La Rabta Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt heeft een gedocumenteerde diagnose van de ziekte van Gaucher type 1, zoals bepaald door deficiënte glucocerebrosidase (GCB)-activiteit in verhouding tot normaal zoals gemeten in leukocyten of door genotype-analyse en is bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan het starten van studiegerelateerde procedures
  • Patiënt is minimaal 2 jaar oud
  • Patiënt heeft aan de ziekte van Gaucher gerelateerde bloedarmoede en
  • Patiënt heeft ten minste matige splenomegalie of
  • Patiënt heeft aan de ziekte van Gaucher gerelateerde trombocytopenie of
  • Patiënt heeft een goed voelbare vergrote lever
  • Patiënt heeft in de 30 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie geen behandeling voor de ziekte van Gaucher ondergaan
  • Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden stemmen ermee in een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken. Mannelijke patiënten moeten ermee instemmen een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken.
  • De patiënt moet voldoende coöperatief zijn om deel te nemen aan het onderzoek, zoals beoordeeld door de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

Omvat:

  • Patiënt heeft de ziekte van Gaucher type 2 of 3 of wordt vermoed de ziekte van Gaucher type 3 te hebben
  • Patiënt is antilichaampositief voor imiglucerase tijdens screening of heeft een anafylactische reactie op imiglucerase ervaren
  • Patiënt is in de 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek behandeld met een onderzoeksgeneesmiddel of -apparaat
  • Patiënt is positief voor het humaan immunodeficiëntievirus (hiv).
  • Patiënt is hepatitis positief
  • Patiënt presenteert zich met ijzer-, foliumzuur- en/of vitamine B12-deficiëntie aanhoudende bloedarmoede tijdens screening
  • De patiënt, de ouder(s) van de patiënt of de wettelijke voogd(en) van de patiënt is/kunnen de aard, reikwijdte en mogelijke gevolgen van het onderzoek niet begrijpen
  • Patiënt heeft een significante comorbiditeit(en) die de onderzoeksgegevens kunnen beïnvloeden of de onderzoeksresultaten kunnen verwarren
  • Patiënt is een drachtige en/of zogende vrouw
  • De patiënt kan het protocol niet naleven of zal het onderzoek waarschijnlijk niet voltooien, zoals bepaald door de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: VPRIV®-45 E/kg, IV, om de week
VPRIV® (velaglucerase alfa, Gene Activated® humaan glucocerebrosidase, GA-GCB)
Biologisch: VPRIV®,
Intraveneuze (IV) infusie, om de week via intraveneuze infusie gedurende 12 maanden
Andere namen:
  • velaglucerase alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Gen-geactiveerde® humane glucocerebrosidase
Experimenteel: VPRIV®-60 E/kg, IV, om de week
VPRIV® (velaglucerase alfa, Gene Activated® humane glucocerebrosidase, GA-GCB)
Biologisch: VPRIV®,
Intraveneuze (IV) infusie, om de week via intraveneuze infusie gedurende 12 maanden
Andere namen:
  • velaglucerase alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Gen-geactiveerde® humane glucocerebrosidase

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline naar 12 maanden in hemoglobineconcentratie voor de behandelingsgroep van 60 E/kg.
Tijdsspanne: Week 53
Eindpunt werkzaamheid
Week 53

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline naar 12 maanden in hemoglobineconcentratie in behandelingsgroep van 45 E/kg
Tijdsspanne: Week 53
Week 53
Verandering van baseline naar 12 maanden in het aantal bloedplaatjes voor elke behandelingsgroep.
Tijdsspanne: Week 53
intent-to-treat (ITT)-populatie
Week 53
Verandering van baseline naar 12 maanden in genormaliseerd levervolume (procent lichaamsgewicht) voor elke behandelingsgroep (gemeten met magnetische resonantie beeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: Week 51
Het levervolume is genormaliseerd voor het percentage van het lichaamsgewicht voor elke behandelingsarm. Leveromvang in verhouding tot lichaamsgewicht = (levervolume [cc]/lichaamsgewicht [kg])*100
Week 51
Verandering van baseline tot 12 maanden in genormaliseerd miltvolume (procent lichaamsgewicht) voor elke behandelingsgroep (gemeten met magnetische resonantiebeeldvorming (MRI))
Tijdsspanne: Week 51
12 patiënten in de groep van 60 E/kg en 13 patiënten in de groep van 45 E/kg werden geanalyseerd op werkzaamheid in de intent-to-treat (ITT)-populatie. Het miltvolume is genormaliseerd voor het percentage van het lichaamsgewicht voor elke behandelingsarm. Miltgrootte in verhouding tot lichaamsgewicht = (miltvolume [cc]/lichaamsgewicht [kg])*100
Week 51
Percentage verandering van baseline tot 12 maanden in plasma-chitotriosidase voor elke behandelingsgroep
Tijdsspanne: Week 53
Percentage verandering vanaf baseline tot week 53 door gerandomiseerde velaglucerase alfa-behandelingsgroep - Subset van intent-to-treat (ITT) populatie die wildtype homozygoot was voor chitotriosidase.
Week 53
Procentuele verandering van baseline tot 12 maanden in Chemokine (C-C Motif) Ligand 18 (CCL18)
Tijdsspanne: Week 53
Week 53

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 februari 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 februari 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 februari 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

2 februari 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TKT032

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Gaucher, type 1

Klinische onderzoeken op VPRIV®,

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Georgia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren