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Eine Studie zur Enzymersatztherapie Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB) bei der Gaucher-Krankheit

28. Juni 2021 aktualisiert von: Shire

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde Parallelgruppen-Studie mit zwei Dosen zur Gen-Activated® Human-Glucocerebrosidase (GA-GCB)-Enzymersatztherapie bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit

Die Gaucher-Krankheit ist eine seltene lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel des Enzyms Glucocerebrosidase (GCB) verursacht wird. Aufgrund dieses Mangels an funktionellem GCB sammelt sich Glucocerebrosid in Makrophagen an, was zu zellulärer Anschwellung, Organomegalie und Funktionsstörungen des Organsystems führt. Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit einer alle zwei Wochen verabreichten Dosis von Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB, Velaglucerase alfa) in Dosen von 45 und 60 E/kg bei nicht vorbehandelten Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Typ-1-Gaucher-Krankheit, die häufigste Form, macht mehr als 90 % aller Fälle aus und betrifft nicht das zentrale Nervensystem (ZNS). Typische Manifestationen der Typ-1-Gaucher-Krankheit sind Hepatomegalie, Splenomegalie, Thrombozytopenie, Blutungsneigung, Anämie, Hypermetabolismus, Skelettpathologie, Wachstumsverzögerung, Lungenerkrankung und verminderte Lebensqualität. Gene-Activated® humane Glucocerebrosidase (GA-GCB; Velaglucerase alfa) wird in einer kontinuierlichen menschlichen Zelllinie unter Verwendung einer proprietären Genaktivierungstechnologie hergestellt und hat eine identische Aminosäuresequenz wie das natürlich vorkommende menschliche Enzym. Velaglucerase alfa enthält terminale Mannosereste, die das Enzym zu den Makrophagen lenken – den primären Zielzellen bei der Gaucher-Krankheit. Diese Studie wurde entwickelt, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von GA-GCB bei Männern, Frauen und Kindern mit Typ-1-Gaucher-Krankheit zu bestimmen. Die Behandlungsdauer jedes Patienten betrug 12 Monate.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Hipolito Yrigoyen
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
        • National Research Center for Haematology
  • Tunesien
      • Tunis, Tunesien
        • La Rabta Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient hat eine dokumentierte Diagnose der Typ-1-Gaucher-Krankheit, bestimmt durch mangelhafte Glucocerebrosidase (GCB)-Aktivität im Vergleich zur normalen, gemessen in Leukozyten oder durch Genotypanalyse, und ist bereit und in der Lage, vor Beginn jeglicher studienbezogener Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  • Der Patient ist mindestens 2 Jahre alt
  • Der Patient hat eine Anämie im Zusammenhang mit der Gaucher-Krankheit und
  • Patient hat mindestens mittelschwere Splenomegalie oder
  • Der Patient hat eine durch die Gaucher-Krankheit verursachte Thrombozytopenie oder
  • Der Patient hat eine leicht tastbare vergrößerte Leber
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Monaten vor Studieneintritt keine Behandlung der Gaucher-Krankheit erhalten
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter verpflichten sich, eine medizinisch vertretbare Verhütungsmethode anzuwenden. Männliche Patienten müssen einer medizinisch akzeptablen Methode der Empfängnisverhütung zustimmen.
  • Der Patient muss nach Einschätzung des Prüfarztes ausreichend kooperativ sein, um an der Studie teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

Beinhaltet:

  • Der Patient hat Morbus Gaucher Typ 2 oder 3 oder es besteht der Verdacht auf Morbus Gaucher Typ 3
  • Der Patient ist während des Screenings Antikörper-positiv gegen Imiglucerase oder hat eine anaphylaktische Reaktion auf Imiglucerase erfahren
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt eine Behandlung mit einem Prüfpräparat oder -gerät erhalten
  • Der Patient ist positiv auf das Humane Immundefizienz-Virus (HIV).
  • Der Patient ist Hepatitis-positiv
  • Patient mit Eisen-, Folsäure- und/oder Vitamin-B12-Mangel und anhaltender Anämie während des Screenings
  • Der Patient, die Eltern des Patienten oder der Erziehungsberechtigte des Patienten ist/sind nicht in der Lage, die Art, den Umfang und die möglichen Folgen der Studie zu verstehen
  • Der Patient hat eine oder mehrere signifikante Komorbiditäten, die die Studiendaten beeinflussen oder die Studienergebnisse verfälschen könnten
  • Die Patientin ist eine schwangere und/oder stillende Frau
  • Der Patient ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten oder wird die Studie wahrscheinlich nicht abschließen, wie vom Prüfarzt festgestellt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: VPRIV®-45 E/kg, IV, jede zweite Woche
VPRIV® (Velaglucerase alfa, Gene Activated® humane Glucocerebrosidase, GA-GCB)
Biologisch: VPRIV®,
Intravenöse (IV) Infusion, jede zweite Woche als intravenöse Infusion für 12 Monate
Andere Namen:
  • Velaglucerase alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Genaktivierte® humane Glucocerebrosidase
Experimental: VPRIV®-60 E/kg, IV, jede zweite Woche
VPRIV® (Velaglucerase alfa, Gene Activated® humane Glucocerebrosidase, GA-GCB)
Biologisch: VPRIV®,
Intravenöse (IV) Infusion, jede zweite Woche als intravenöse Infusion für 12 Monate
Andere Namen:
  • Velaglucerase alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Genaktivierte® humane Glucocerebrosidase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Hämoglobinkonzentration von der Baseline auf 12 Monate für die Behandlungsgruppe mit 60 E/kg.
Zeitfenster: Woche 53
Wirksamkeitsendpunkt
Woche 53

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Hämoglobinkonzentration in der 45 E/kg-Behandlungsgruppe vom Ausgangswert auf 12 Monate
Zeitfenster: Woche 53
Woche 53
Änderung der Thrombozytenzahl für jede Behandlungsgruppe vom Ausgangswert auf 12 Monate.
Zeitfenster: Woche 53
Intent-to-treat (ITT)-Population
Woche 53
Änderung des normalisierten Lebervolumens (in Prozent des Körpergewichts) vom Ausgangswert bis 12 Monate für jede Behandlungsgruppe (gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Woche 51
Das Lebervolumen wurde für jeden Behandlungsarm auf den Prozentsatz des Körpergewichts normalisiert. Lebergröße im Verhältnis zum Körpergewicht = (Lebervolumen [cc]/Körpergewicht [kg])*100
Woche 51
Änderung des normalisierten Milzvolumens (in Prozent des Körpergewichts) vom Ausgangswert bis 12 Monate für jede Behandlungsgruppe (gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRT))
Zeitfenster: Woche 51
12 Patienten in der 60 E/kg-Gruppe und 13 Patienten in der 45 E/kg-Gruppe wurden auf Wirksamkeit in der Intent-to-Treat (ITT)-Population analysiert. Das Milzvolumen wurde für jeden Behandlungsarm auf den Prozentsatz des Körpergewichts normalisiert. Milzgröße relativ zum Körpergewicht = (Milzvolumen [cc]/Körpergewicht [kg])*100
Woche 51
Prozentuale Veränderung der Plasma-Chitotriosidase von der Baseline bis zu 12 Monaten für jede Behandlungsgruppe
Zeitfenster: Woche 53
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 53 durch randomisierte Velaglucerase alfa-Behandlungsgruppe – Untergruppe der Intent-to-Treat (ITT)-Population, die für Chitotriosidase vom Wildtyp homozygot war.
Woche 53
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis 12 Monate bei Chemokin (C-C-Motiv) Ligand 18 (CCL18)
Zeitfenster: Woche 53
Woche 53

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Februar 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Februar 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. Februar 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TKT032

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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