전신 경화증에서 마이코페놀레이트 모페틸

포함 기준:

• 미만성 피부 질환 또는 근육 침범이 있는 전신 경화증에 대한 American College of Rheumatology 기준을 충족해야 합니다.
• 환자는 또한 다음 기준 중 하나를 충족해야 합니다.

SKIN SUBSTUDY (20명)

• 레이노병이 아닌 첫 징후가 나타난 지 1년 반 이내에 있어야 합니다.
• 피부 점수의 문서화된 증가 또는 피부 침범 또는 진행의 새로운 영역을 기준으로 연구 시작 전 지난 6개월 동안 어느 시점에서 피부 질환의 진행 정도(총 10명 이하의 환자 모집)

또는, MUSCLE SUBSTUDY(환자 10명)

• 혈청 크레아티닌 포스포키나제(CK)가 정상 상한치의 2배 이상

  • 상승된 CK를 기준으로 연구에 참여하는 환자는 또한 주관적 및/또는 객관적 약점이 있어야 합니다. 환자의 전신 경화증의 합병증으로서 심장, 폐 또는 위장 질환의 임상적 증거; 또는 진행성 피부 질환.
  • 기준 2a 및 2b(피부 하위 연구)에 입력된 총 환자 수는 20명입니다. 두 가지 기준을 모두 충족하는 환자 2c. 그리고 2a 또는 2b는 10명의 환자가 모집될 때까지 (기준 2c에 따라) 먼저 근육 하위 연구에 모집됩니다.
  • 18세 이상의 남성 또는 여성 환자.
  • 서면 동의서를 제공하고 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 있고 의향이 있는 자
  • 가임 남성과 여성은 치료 중 및 치료 완료 후 6주 동안 허용 가능한 산아제한 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 3.0 이하의 Cr로 표시되는 적절한 신장 기능
  • 정상 상한치의 2.5배 미만인 SGOT 및 SGPT로 표시되는 적절한 간 기능.
  • 음성 혈청 임신 검사(가임 여성의 경우)

제외 기준:

• 스크리닝 4주 또는 연구 약물의 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 임의의 연구 물질로 치료.
• 고용량 스테로이드(>10mg/일)의 지속적인 사용 또는 지난 4주 동안 불안정한 스테로이드 용량.
• 무작위 배정 전 4주 이내에 생백신을 수령했습니다.
• MMF를 사용한 이전 치료
• 항말라리아제 이외의 스크리닝 4주 이내에 면역억제제, 세포독성제 또는 항섬유화제를 사용한 치료. 여기에는 시클로포스파미드, 아자티오프린(Immuran), 메토트렉세이트 또는 기타 면역억제제 또는 세포독성 약물이 포함됩니다.
• 시험 등록 1주 이내에 콜레스티라민으로 치료.
• HIV, B형 간염 및/또는 C형 간염 병력 또는 스크리닝 시 B형 또는 C형 간염 증거.
• 중등도에서 중증의 간 장애, Child-Pugh Class B 또는 C.
• 재발성 중대한 감염의 병력 또는 재발성 세균 감염의 병력.
• 알려진 활동성 박테리아, 바이러스성 진균성 마이코박테리아 또는 기타 감염(결핵 또는 비정형 마이코박테리아 질환을 포함하지만 손발톱바닥의 진균 감염은 제외) 또는 입원 또는 i.v. 스크리닝 4주 이내에 항생제 또는 스크리닝 전 2주 이내에 경구 항생제.
• 연구 시작 4주 이내의 활동성 위장관 출혈 또는 심각한 활동성 위장관 질환.
• 임신(음성 혈청 임신 테스트는 치료 14일 이내에 모든 가임 여성에 대해 수행됩니다).
• 적절하게 치료된 피부의 기저 또는 편평 세포 암종 또는 자궁경부의 상피내 암종을 제외하고 지난 5년 이내에 수반되는 악성 종양 또는 이전 악성 종양.
• 페닐케톤뇨증, 저산소-구아닌 포스포리보실-전이효소의 유전적 결핍, Lesch-Nyhan 또는 Kelley-Seegmiller 증후군의 병력
• 폴리소르베이트 80/트윈에 대한 알레르기
• 모유 수유중인 피험자
• Cr >3.0, 딥스틱 단백질 >3+ 또는 투석 중인 환자로 표시되는 중등도 중증 신기능 장애.
• 헤모글로빈: < 8.5gm/dL
• 혈소판: < 100,000/mm
• AST 또는 ALT >2.5 x 근육 질환과 관련이 없는 정상 상한.