系统性硬化症中的吗替麦考酚酯

纳入标准：

• 必须符合美国风湿病学会关于伴有弥漫性皮肤病或肌肉受累的系统性硬化症的标准
• 患者还必须符合以下标准之一：

皮肤子研究（20 名患者）

• 在第一次非雷诺氏病表现的 1 1/2 年内。
• 根据记录的皮肤评分增加或皮肤受累或进展的新区域（总共招募的患者不超过 10 名），在进入研究之前的过去 6 个月的某个时间皮肤病的进展情况如何

或者，肌肉子研究（10 名患者）

• 血清肌酐磷酸激酶 (CK) 大于正常上限的 2 倍

  • 以 CK 升高为基础进入研究的患者也必须有主观和/或客观的弱点；作为患者系统性硬化症并发症的心脏、肺部或胃肠道疾病的临床证据；或进行性皮肤病。
  • 进入标准 2a 和 2b（皮肤子研究）的患者总数将为 20 人。 符合两个标准 2c 的患者。并且 2a 或 2b 将首先被招募到肌肉子研究中（根据标准 2c），直到招募了 10 名患者。
  • >18 岁的男性或女性患者。
  • 能够并愿意给予书面知情同意并遵守研究方案的要求
  • 具有生育潜力的男性和女性必须同意在治疗期间和治疗完成后的 6 周内使用可接受的节育方法。
  • Cr 小于或等于 3.0 表明肾功能充足
  • 足够的肝功能，如 SGOT 和 SGPT 所示，低于正常上限的 2.5 倍。
  • 血清妊娠试验阴性（育龄妇女）

排除标准：

• 在筛选后 4 周或研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内使用任何研究药物进行治疗。
• 在过去 4 周内持续使用高剂量类固醇（>10mg/天）或类固醇剂量不稳定。
• 在随机分组前 4 周内收到活疫苗。
• 以前用 MMF 治疗
• 除抗疟药外，在筛选后 4 周内接受免疫抑制、细胞毒性或抗纤维化药物治疗。 这包括环磷酰胺、硫唑嘌呤 (Immuran)、甲氨蝶呤或其他免疫抑制或细胞毒性药物。
• 在进入试验后 1 周内接受考来烯胺治疗。
• HIV、乙型肝炎和/或丙型肝炎病史，或筛选时存在乙型或丙型肝炎的证据。
• 中度至重度肝功能损害，Child-Pugh B 级或 C 级。
• 复发性重大感染史或复发性细菌感染史。
• 已知的活动性细菌、病毒性真菌分枝杆菌或其他感染（包括结核病或非典型分枝杆菌病，但不包括甲床真菌感染）或任何需要住院或静脉注射治疗的重大感染发作 筛查后 4 周内使用抗生素或筛查前 2 周内口服抗生素。
• 进入研究4周内活动性胃肠道出血或活动性严重胃肠道疾病。
• 怀孕（将在治疗后 14 天内对所有有生育能力的女性进行阴性血清妊娠试验）。
• 在过去五年内伴发恶性肿瘤或既往恶性肿瘤，但充分治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或宫颈原位癌除外。
• 苯丙酮尿症史、次黄嘌呤-鸟嘌呤磷酸核糖基转移酶遗传性缺陷、Lesch-Nyhan 或 Kelley-Seegmiller 综合征
• 对聚山梨醇酯 80/吐温过敏
• 母乳喂养的受试者
• Cr >3.0、试纸蛋白 >3+ 或透析患者表明的中度严重肾功能不全。
• 血红蛋白：< 8.5 克/分升
• 血小板：< 100,000/mm
• AST 或 ALT >2.5 x 正常上限，除非与肌肉疾病相关。