全身性硬化症におけるミコフェノール酸モフェチル

包含基準:

• -びまん性皮膚疾患または筋肉の関与を伴う全身性硬化症の米国リウマチ学会の基準を満たす必要があります
• また、患者は次の基準のいずれかを満たす必要があります。

SKIN サブスタディ (患者 20 名)

• レイノー病以外の最初の症状が現れてから 1 年半以内であること。
• 文書化された皮膚スコアの増加、または皮膚の関与または進行の新しい領域のいずれかに基づく、研究登録前の過去6か月間の皮膚疾患の進行状況（合計で10人以下の患者を募集）

または、筋サブスタディ (患者 10 名)

• -血清クレアチニンホスホキナーゼ（CK）が正常上限の2倍を超える

  • CKの上昇に基づいて研究に参加する患者は、主観的および/または客観的な衰弱も持っている必要があります。 -患者の全身性硬化症の合併症としての心臓、肺または胃腸疾患の臨床的証拠;または進行性の皮膚病。
  • 基準 2a および 2b (皮膚サブスタディ) に入力された患者の総数は 20 になります。 両方の基準を満たす患者 2c.そして、2a または 2b のいずれかが、10 人の患者が募集されるまで、(基準 2c によって) 最初に筋肉サブスタディに募集されます。
  • -18歳以上の男性または女性の患者。
  • -書面によるインフォームドコンセントを提供し、研究プロトコルの要件を順守することができ、喜んで
  • 生殖能力のある男性および女性は、治療中および治療終了後 6 週間、容認できる避妊方法を使用することに同意する必要があります。
  • -3.0以下のCrによって示される適切な腎機能
  • SGOT および SGPT が正常上限の 2.5 倍未満であることで示される、適切な肝機能。
  • 陰性血清妊娠検査（妊娠可能年齢の女性向け）

除外基準:

• -スクリーニングから4週間以内、または治験薬の5半減期（どちらか長い方）以内の治験薬による治療。
• -高用量ステロイドの継続的な使用（> 10mg /日）または過去4週間の不安定なステロイド用量。
• -無作為化前の4週間以内の生ワクチンの受領。
• MMFによる以前の治療
• -抗マラリア薬以外のスクリーニングから4週間以内の免疫抑制薬、細胞毒性薬、または抗線維症薬による治療。 これには、シクロホスファミド、アザチオプリン（イムラン）、メトトレキサート、またはその他の免疫抑制薬または細胞毒性薬が含まれます。
• -試験への参加から1週間以内のコレスチラミンによる治療。
• -HIV、B型肝炎および/またはC型肝炎の病歴、またはスクリーニング時のB型またはC型肝炎の証拠。
• 中等度から重度の肝障害、Child-Pugh クラス B または C。
• -再発した重大な感染症の病歴または再発した細菌感染症の病歴。
• -既知の活動的な細菌、ウイルス性真菌性マイコバクテリア、またはその他の感染症（結核または非定型抗酸菌性疾患を含むが、爪床の真菌感染症を除く）、または入院または静脈内投与による治療を必要とする感染症の主要なエピソード。 -スクリーニングから4週間以内の抗生物質またはスクリーニングの2週間前までの経口抗生物質。
• -研究登録から4週間以内の活動的な胃腸出血または活動的な深刻な胃腸疾患。
• 妊娠（妊娠の可能性のあるすべての女性に対して、治療後14日以内に陰性の血清妊娠検査が行われます）。
• -過去5年以内の付随する悪性腫瘍または以前の悪性腫瘍。ただし、適切に治療された皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌または子宮頸部の上皮内癌を除く。
• フェニルケトン尿症、ヒポキサンチン-グアニンホスホリボシル-トランスフェラーゼの遺伝性欠損症、レッシュ・ナイハンまたはケリー・シーグミラー症候群の病歴
• ポリソルベート 80/Tween に対するアレルギー
• 授乳中の被験者
• -Cr > 3.0、ディップスティックタンパク質 > 3+、または透析患者によって示される中程度の重度の腎機能障害。
• ヘモグロビン: < 8.5 gm/dL
• 血小板: < 100,000/mm
• AST または ALT >2.5 x 筋肉疾患に関連しない限り、正常の上限。