낭포성 섬유증 환자에서 흡입형 알파-1 항트립신(AAT)의 안전성 및 효능에 관한 제2상 연구
2016년 6월 8일 업데이트: Kamada, Ltd.
낭포성 섬유증 환자에서 흡입형 알파-1 항트립신(AAT)의 안전성 및 효능에 대한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 제2상 연구
낭포성 섬유증(CF)은 폐의 점액 분비샘이 상당한 양의 두껍고 끈적한 분비물을 생성하여 기도를 막고 박테리아 성장을 촉진하며 기도의 만성 폐색, 염증 및 파괴를 유발하는 유전 질환입니다.
이 연구의 목적은 CF 환자에서 치료의 안전성을 보장하는 것 외에도 만성 염증 상태의 해결에 대한 데이터를 수집하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
CF 환자에서 조절되지 않는 염증 반응은 정상적인 프로테아제(엘라스타아제)/항프로테아제(AAT) 균형을 압도하여 폐에 엘라스타아제 축적, 폐 구조 파괴, 심각한 폐 기능 장애 및 궁극적으로 사망을 초래합니다.
AAT의 투여는 폐 조직의 파괴를 방지하고 폐 기능 장애를 유발하는 염증 조절 장애를 감소시키기 위해 엘라스타제/항프로테아제 불균형을 해결하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
21
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Jerusalem, 이스라엘, 91240
- Hadassah Hebrew University, Medical Center
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 임상 증상 및 양성 발한 검사 또는 질병 유발 돌연변이에 의한 CF의 진단.
- 연령 >5세
- 재현 가능한 PFT를 수행하는 입증된 능력
- FEV1 >25% 예측
- 3개월 동안 질병 상태가 정상이고 그 기간 동안 폐 기능이 10%를 초과하지 않음
- 식민지화
- 안정적인 병용 요법 > 방문 1 전 2주 및 연구 동안
- 모든 종류의 비흡연자
- 가래 유도 능력
- 서면 동의서
제외 기준:
- FEV1이 25% 미만인 중증 CF가 예측됨
- 폐 이식의 역사
- 활동성 알레르기성 기관지폐 아스페르길루스증(ABPA)
- 연구 시작 전 14일 동안 추가 항생제 치료(표준 CF 치료 초과)(일상적인 항생제 허용)
- 연구 시작 전 14일 동안(스크리닝일) 추가 경구 및/또는 IV 스테로이드 치료(표준 CF 치료를 넘어)
- 혈장 제품에 대해 알려진 과민증
- IgA 결핍
- 조절되지 않는 고혈압
- 지난 2년 동안 폐 수술
- 흉부 수술 대기자 명단에 있는 경우
- 심한 수반되는 질병
- 기도 질환으로 인한 것이 아닌 연구 시작 전 1개월 이내에 입원
- 복수를 동반한 심한 간경변증
- 비대증
- 등급 III/IV 식도 정맥류
- 스크리닝 전 4주 이내의 활동성 폐 악화
- 전년도에 심각한 객혈 병력
- 담배 제품 또는 기분전환용 약물 사용
- 임신 또는 모유 수유
- 연구자의 의견에 따라 환자 치료, 평가 또는 프로토콜 준수를 방해할 수 있는 심각하거나 활동적인 의학적 또는 정신 질환.
- 적절한 피임을 하지 않은 가임기 여성
- 1개월 이내 연구 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 80 mg/kg AAT 흡입
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플라시보_COMPARATOR: 위약 흡입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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안전 및 기도 염증
기간: 일 1,7,14,21,28,35,42,49,56,63
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일 1,7,14,21,28,35,42,49,56,63
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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객담 미생물학, 폐 기능 및 혈청 CRP
기간: 일 1,7,14,21,28,35,42,49,56,63
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일 1,7,14,21,28,35,42,49,56,63
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Eitan Kerem, MD, Hadassah Hebrew University, Medical Center, Mt. Scopus, Jerusalem
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2007년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2008년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2008년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 7월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 7월 11일
처음 게시됨 (추정)
2007년 7월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 6월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 6월 8일
마지막으로 확인됨
2016년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Kamada-AAT (inhaled)-003
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
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