Estudo de Fase II da Segurança e Eficácia da Alfa-1 Antitripsina (AAT) Inalada em Pacientes com Fibrose Cística
8 de junho de 2016 atualizado por: Kamada, Ltd.
Estudo duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de fase II da segurança e eficácia da alfa-1 antitripsina (AAT) inalada em pacientes com fibrose cística
A Fibrose Cística (FC) é um distúrbio hereditário no qual as glândulas secretoras de muco nos pulmões produzem uma quantidade considerável de secreções espessas e pegajosas que obstruem as vias aéreas, promovem o crescimento bacteriano e levam à obstrução crônica, inflamação e destruição das vias aéreas.
O objetivo deste estudo é coletar dados sobre a resolução do estado inflamatório crônico, além de garantir a segurança da terapia em pacientes com FC.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Em pacientes com FC, a resposta inflamatória desregulada supera o equilíbrio normal de protease (elastase)/antiprotease (AAT), levando ao acúmulo de elastase no pulmão, destruição da arquitetura pulmonar, disfunção pulmonar grave e, finalmente, morte.
A administração de AAT é para resolver o desequilíbrio elastase/antiprotease a fim de prevenir a destruição do tecido pulmonar e reduzir a desregulação inflamatória que causa a disfunção pulmonar.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
21
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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-
Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah Hebrew University, Medical Center
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de FC por sintomas clínicos e teste do suor positivo ou mutação indutora da doença.
- Idade > 5 anos
- Capacidade comprovada de realizar PFTs reproduzíveis
- VEF1 > 25% previsto
- Estado estável da doença por 3 meses e nenhuma diminuição na função pulmonar superior a 10% durante esse período
- Colonização
- Terapia concomitante estável > 2 semanas antes da visita 1 e durante o estudo
- Não usuário de tabaco de qualquer tipo
- Capacidade de indução de escarro
- Consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- FC grave com VEF1 <25% do previsto
- Histórico de transplante de pulmão
- Aspergilose broncopulmonar alérgica ativa (ABPA)
- Tratamento com antibióticos adicionais (além do tratamento padrão para FC) por um período de 14 dias antes da entrada no estudo (antibióticos de rotina são permitidos)
- Tratamento com esteroides orais e/ou IV adicionais (além do tratamento padrão para FC) por um período de 14 dias antes da entrada no estudo (dia da triagem)
- Hipersensibilidade conhecida a produtos plasmáticos
- deficiência de IgA
- hipertensão descontrolada
- Cirurgia pulmonar nos últimos dois anos
- Estar em qualquer lista de espera de cirurgia torácica
- Doença concomitante grave
- Hospitalização dentro de 1 mês antes da entrada no estudo, não devido a uma doença das vias aéreas
- Cirrose hepática grave com ascite
- hiperesplenismo
- Varizes esofágicas grau III/IV
- Exacerbação pulmonar ativa nas 4 semanas anteriores à triagem
- História de hemoptise significativa no ano anterior
- Uso de produtos de tabaco ou drogas recreativas
- Gravidez ou amamentação
- Qualquer doença médica ou psiquiátrica grave ou ativa que, na opinião do investigador, possa interferir no tratamento, avaliação ou cumprimento do protocolo do paciente.
- Ser uma mulher em idade reprodutiva sem contracepção adequada
- Participação em estudo de pesquisa dentro de 1 mês
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: 80 mg/kg de AAT inalado
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo inalado
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Segurança e inflamação das vias aéreas
Prazo: dias 1,7,14,21,28,35,42,49,56,63
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dias 1,7,14,21,28,35,42,49,56,63
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Microbiologia do escarro, função pulmonar e PCR sérico
Prazo: dias 1,7,14,21,28,35,42,49,56,63
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dias 1,7,14,21,28,35,42,49,56,63
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Eitan Kerem, MD, Hadassah Hebrew University, Medical Center, Mt. Scopus, Jerusalem
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2007
Conclusão Primária (REAL)
1 de julho de 2008
Conclusão do estudo (REAL)
1 de julho de 2008
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de julho de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de julho de 2007
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
12 de julho de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
9 de junho de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de junho de 2016
Última verificação
1 de abril de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças do Fígado
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Enfisema subcutâneo
- Enfisema
- Fibrose
- Fibrose cística
- Deficiência de alfa 1-antitripsina
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores de Protease
- Inibidores de Serina Proteinase
- Inibidores de Tripsina
- Alfa 1-Antitripsina
- Inibidor de Proteína C
Outros números de identificação do estudo
- Kamada-AAT (inhaled)-003
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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