Фаза II исследования безопасности и эффективности ингаляционного альфа-1-антитрипсина (ААТ) у пациентов с кистозным фиброзом
8 июня 2016 г. обновлено: Kamada, Ltd.
Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование II фазы безопасности и эффективности ингаляционного альфа-1-антитрипсина (ААТ) у пациентов с кистозным фиброзом
Кистозный фиброз (МВ) является наследственным заболеванием, при котором слизеобразующие железы в легких производят большое количество густых липких выделений, которые забивают дыхательные пути, способствуют росту бактерий и приводят к хронической обструкции, воспалению и разрушению дыхательных путей.
Целью этого исследования является сбор данных о разрешении хронического воспалительного состояния в дополнение к обеспечению безопасности терапии у пациентов с муковисцидозом.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
У пациентов с муковисцидозом нерегулируемый воспалительный ответ подавляет нормальный баланс протеазы (эластазы)/антипротеазы (ААТ), что приводит к накоплению эластазы в легких, разрушению легочной архитектуры, тяжелой легочной дисфункции и, в конечном счете, смерти.
Введение ААТ направлено на устранение дисбаланса эластазы/антипротеазы, чтобы предотвратить разрушение легочной ткани и уменьшить воспалительную дисрегуляцию, вызывающую легочную дисфункцию.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
21
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 91240
- Hadassah Hebrew University, Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
5 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагностика муковисцидоза по клиническим симптомам и положительному тесту пота или мутации, вызывающей заболевание.
- Возраст >5 лет
- Доказанная способность выполнять воспроизводимые PFT
- ОФВ1 > 25% от должного
- Стабильное состояние болезни в течение 3 месяцев и отсутствие снижения функции легких более чем на 10% в течение этого периода.
- Колонизация
- Стабильная сопутствующая терапия >2 недель до визита 1 и во время исследования
- Любое непотребление табака
- Способность к индукции мокроты
- Письменное информированное согласие
Критерий исключения:
- Тяжелый МВ с ОФВ1 <25% от должного
- История пересадки легких
- Активный аллергический бронхолегочный аспергиллез (АБЛА)
- Лечение дополнительными антибиотиками (помимо стандартного лечения муковисцидоза) в течение 14 дней до включения в исследование (разрешены рутинные антибиотики)
- Лечение дополнительными пероральными и/или внутривенными стероидами (помимо стандартного лечения муковисцидоза) в течение 14 дней до включения в исследование (день скрининга)
- Известная гиперчувствительность к продуктам плазмы
- Дефицит IgA
- Неконтролируемая гипертензия
- Операции на легких в предыдущие два года
- Быть в любом списке ожидания на торакальную хирургию
- Тяжелое сопутствующее заболевание
- Госпитализация в течение 1 месяца до включения в исследование, не связанная с заболеванием дыхательных путей
- Тяжелый цирроз печени с асцитом
- Гиперспленизм
- Варикоз пищевода III/IV степени
- Активное легочное обострение в течение 4 недель до скрининга
- История значительного кровохарканья в течение предыдущего года
- Употребление табачных изделий или рекреационных наркотиков
- Беременность или кормление грудью
- Любое серьезное или активное соматическое или психиатрическое заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать лечению пациента, обследованию или соблюдению протокола.
- Быть женщиной детородного возраста без адекватной контрацепции
- Участие в исследовании в течение 1 месяца
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 80 мг/кг ААТ при вдыхании
|
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо вдыхается
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность и воспаление дыхательных путей
Временное ограничение: дни 1,7,14,21,28,35,42,49,56,63
|
дни 1,7,14,21,28,35,42,49,56,63
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Микробиология мокроты, функция легких и СРБ в сыворотке
Временное ограничение: дни 1,7,14,21,28,35,42,49,56,63
|
дни 1,7,14,21,28,35,42,49,56,63
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Eitan Kerem, MD, Hadassah Hebrew University, Medical Center, Mt. Scopus, Jerusalem
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2007 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 июля 2008 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 июля 2008 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 июля 2007 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 июля 2007 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
12 июля 2007 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
9 июня 2016 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 июня 2016 г.
Последняя проверка
1 апреля 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Заболевания печени
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания поджелудочной железы
- Подкожная эмфизема
- Эмфизема
- Фиброз
- Муковисцидоз
- Дефицит альфа-1-антитрипсина
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы ферментов
- Ингибиторы протеазы
- Ингибиторы сериновых протеиназ
- Ингибиторы трипсина
- Альфа-1-антитрипсин
- Ингибитор протеина С
Другие идентификационные номера исследования
- Kamada-AAT (inhaled)-003
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .