신생아 당뇨병에 대한 Sulfonylureas의 효능 및 안전성 연구 (GLIDKIR6-2)
췌장 베타 세포 ATP 민감성 K+ 채널의 2가지 유형의 소단위 Kir6.2 및 SUR1의 돌연변이가 있는 신생아 당뇨병의 설포닐우레아.
연구 개요
상세 설명
생후 1개월 동안 외인성 인슐린 치료가 필요한 고혈당증을 특징으로 하는 신생아 당뇨병은 신생아 400,000명 중 1명의 발생률을 보이는 드문 질환이며 환자의 절반만이 영구적입니다[1]. 여러 연구에서 영구 신생아 당뇨병 환자에서 KCNJ11 또는 ABCC8의 코딩 서열의 이형접합 활성화 돌연변이가 확인되었습니다[5,6,7,8]. 이 유전자는 포도당 자극 인슐린 분비에서 중심적인 역할을 하는 췌장 베타 세포 ATP 민감성 K+ 채널(KATP 채널)의 2가지 유형의 소단위 Kir6.2 또는 SUR1을 암호화합니다. 이러한 채널은 근육 및 신경 세포에서도 발견되며, 이것은 때때로 영구 신생아 진성 당뇨병과 관련된 신경학적 특징을 설명할 수 있습니다. glibenclamide와 같은 일부 sulfonylureas는 SUR1 subunit에 결합하고 ATP 독립적인 메커니즘에 의해 KATP 채널을 닫음으로써 인슐린 분비를 자극합니다. 글리벤클라마이드는 제2형 당뇨병에서 효율적으로 사용되지만 최근에는 Kir6.2 또는 SUR1 활성화 돌연변이가 있는 소아에서 피하 주사 인슐린을 대체하는 용도로도 사용됩니다[7,8,11-13].
우리 시험의 목표는 Kir6.2 또는 SUR1 활성화 돌연변이로 인한 영구 신생아 당뇨병 환자를 피하 인슐린에서 경구 글리벤클라마이드 요법으로 전환하는 것입니다. 이 연구는 Robert 교수와 POLAK 교수의 내분비학 및 당뇨병학 부서에 있는 Necker-Enfants Malades 병원에서 진행됩니다. 여기에는 20명의 환자가 포함될 것이며 대부분은 이미 확인되었습니다. 이 연구에는 두 가지 목적이 있습니다. 환자를 피하 인슐린에서 경구용 글리벤클라미드 요법으로 전환하여 치료하는 것과 인슐린 분비 및 글리벤클라미드 효율의 메커니즘에 대한 상호 보완적인 평가 및 이해를 통한 인지적 목적입니다. 이를 위해 연속 3일 동안 모세혈관 혈당을 지속적으로 평가하고 인슐린 및 설포닐우레아제 투여 시 인슐린 분비를 평가합니다. 또한, 우리는 글리벤클라마이드 요법 하에서 잠재적 개선을 모색하기 위해 환자의 신경학적 및 발달 상태를 평가할 것입니다.
이러한 환자들에 대한 경구용 글리벤클라미드 요법이 성공적인 것으로 입증되면 조기 경구용 글리벤클라미드 요법을 시작하기 위해 영구적인 신생아 당뇨병이 있는 신생아에서 Kir6.2 또는 SUR1 활성화 이형접합 돌연변이에 대한 체계적 검색이 권장될 수 있습니다. 설포닐우레아.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75015
- Necker Hospital - Endocrinology Gynecology Pediatric unit
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 영구 신생아 진성 당뇨병 환자에서 KCNJ11 또는 ABCC8의 코딩 서열
- 서면 동의서
제외 기준:
- sulfonylureas의 과민성
- 중증 신부전(크레아틴혈증 제거 < 30 ml/min)
- 중증 간부전(프로트롬빈 비율 < 70%)
- 포르피린증
- 이미다졸 치료
- 임신
- 사회 보장 가입 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1
글리벤클라마이드
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환자를 피하 인슐린에서 경구 글리벤클라마이드 요법으로 전환
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연속 3일 동안 모세혈관 혈당을 지속적으로 평가하고 인슐린 및 설포닐우레아제 하에서 인슐린 분비를 평가합니다.
기간: 영구적인
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영구적인
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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글리벤클라마이드 요법 하에서 잠재적인 개선을 추구하는 환자의 신경학적 및 발달 상태를 평가합니다.
기간: 매년
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매년
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소아에서 글리벤클라마이드의 역학을 평가하기 위해
기간: 공부 끝에
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공부 끝에
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Michel Polak, MD, PhD, Necker Hospital AP-HP
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
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