- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT00610038
Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af sulfonylurinstoffer i neonatal diabetes mellitus (GLIDKIR6-2)
Sulfonylurinstoffer i neonatal diabetes mellitus med mutationer af 2 type underenheder Kir6.2 og SUR1 af den pancreas beta-celle ATP-følsomme K+ kanal.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Neonatal diabetes mellitus, karakteriseret ved hyperglykæmi, der kræver eksogen insulinbehandling, som opstår i løbet af de første levemåneder, er en sjælden tilstand med en estimeret forekomst på 1 ud af 400.000 nyfødte og er permanent hos kun halvdelen af patienterne[1]. Adskillige undersøgelser har identificeret heterozygote aktiverende mutationer af den kodende sekvens af KCNJ11 eller ABCC8 hos patienter med permanent neonatal diabetes mellitus [5,6,7,8]. Disse gener koder for de 2 typer underenheder Kir6.2 eller SUR1 af den pancreas β-celle ATP-følsomme K+ kanal (KATP kanal), som spiller en central rolle i glucosestimulerende insulinsekretion. Disse kanaler findes også på muskel- og nerveceller, og dette kan forklare de neurologiske træk, som nogle gange er forbundet med permanent neonatal diabetes mellitus. Nogle sulfonylurinstoffer, som glibenclamid, stimulerer insulinsekretion ved at binde sig til SUR1-underenheden og lukke KATP-kanaler ved en ATP-uafhængig mekanisme. Glibenclamidet bruges effektivt ved type 2-diabetes, men også for nylig til erstatning af subkutant injiceret insulin hos børn med en Kir6.2- eller SUR1-aktiverende mutation [7,8,11-13].
Formålet med vores forsøg er at forsøge at skifte patienter med permanent neonatal diabetes mellitus på grund af en Kir6.2- eller SUR1-aktiverende mutation fra subkutan insulin til oral glibenclamidbehandling. Denne undersøgelse vil stå på Necker-Enfants Malades Hospital i Endokrinologi og Diabetologienheden af professorerne Robert og POLAK. Det vil omfatte 20 patienter, hvoraf de fleste allerede er identificeret. Denne undersøgelse har to formål: terapeutisk ved at skifte patienterne fra subkutan insulin til oral glibenclamidbehandling, og kognitiv ved en komplementær evaluering og forståelse af mekanismerne for insulinsekretion og glibenclamid-effektivitet. For at gøre dette vil vi løbende vurdere kapillærglykæmien i tre på hinanden følgende dage og evaluere insulinsekretionen under insulin og sulfonylurinstoffer. Desuden vil vi vurdere patienternes neurologiske og udviklingsmæssige status for at søge efter en potentiel forbedring under glibenclamidbehandling.
Hvis oral glibenclamidbehandling til disse patienter viser sig at være vellykket, kan den systematiske søgning efter en Kir6.2- eller SUR1-aktiverende heterozygot mutation hos nyfødte med permanent neonatal diabetes mellitus anbefales for at starte tidlig oral glibenclamidbehandling og dermed udvide indikationerne for sulfonylurinstofferne.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrig, 75015
- Necker Hospital - Endocrinology Gynecology Pediatric unit
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- kodende sekvens af KCNJ11 eller ABCC8 hos patienter med permanent neonatal diabetes mellitus
- skriftligt informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- overfølsomhed af sulfonylurinstoffer
- alvorlig nyresvigt (clearing of creatinæmi < 30 ml/min)
- alvorligt leversvigt (protrombinrate < 70 %)
- Porfyri
- imidazolbehandlinger
- graviditet
- ingen socialsikringstilknytning
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: 1
Glibenclamid
|
At skifte patienter fra subkutan insulin til oral glibenclamidbehandling
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
vurdere kontinuerligt kapillærglykæmien i tre på hinanden følgende dage og evaluere insulinsekretionen under insulin og sulfonylurinstoffer
Tidsramme: permanent
|
permanent
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Vurder den neurologiske og udviklingsmæssige status for patienterne for at søge efter en potentiel forbedring under glibenclamidbehandling
Tidsramme: hvert år
|
hvert år
|
At vurdere kinetikken af glibenclamid hos børn
Tidsramme: ved studiets afslutning
|
ved studiets afslutning
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Michel Polak, MD, PhD, Necker Hospital AP-HP
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- P050702
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Diabetes mellitus
-
Medical College of WisconsinMedical University of South CarolinaAfsluttetDiabetes mellitus | Type 2 diabetes mellitus | Voksen-debuterende diabetes mellitus | Ikke-insulinafhængig diabetes mellitus | Ikke-insulinafhængig diabetes mellitus, type IIForenede Stater
-
University of Colorado, DenverMassachusetts General Hospital; Beta Bionics, Inc.AfsluttetDiabetes mellitus, type 1 | Type 1 diabetes | Diabetes type 1 | Type 1 diabetes mellitus | Autoimmun diabetes | Diabetes mellitus, insulinafhængig | Juvenil-Debut Diabetes | Diabetes, autoimmun | Insulinafhængig diabetes mellitus 1 | Diabetes mellitus, insulinafhængig, 1 | Diabetes mellitus, skør | Diabetes Mellitus... og andre forholdForenede Stater
-
SanofiAfsluttetType 1-diabetes mellitus-type 2-diabetes mellitusUngarn, Den Russiske Føderation, Tyskland, Polen, Japan, Forenede Stater, Finland
-
Meir Medical CenterAfsluttetDiabetes mellitus type 2 | Diabetes mellitus, ikke-insulinafhængig | Diabetes mellitus, om oral hypoglykæmisk behandling | Voksen type diabetes mellitusIsrael
-
Guang NingRekrutteringType 2 diabetes mellitus | Type 1 diabetes mellitus | Monogenetisk diabetes | Pancreatogen diabetes | Lægemiddel-induceret diabetes mellitus | Andre former for diabetes mellitusKina
-
Hoffmann-La RocheRoche DiagnosticsAfsluttetDiabetes mellitus type 2, diabetes mellitus type 1Tyskland
-
Peking Union Medical College HospitalUkendtType 2 diabetes mellitus | Type 1 diabetes mellitus | Svangerskabsdiabetes mellitus | Pancreatogen diabetes mellitus | Prægestationsdiabetes mellitus | Diabetespatienter i perioperativ periodeKina
-
Medical University of South CarolinaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)AfsluttetDiabetes mellitus, type 2 | Diabetes mellitus, type II | Diabetes mellitus, voksendebut | Diabetes mellitus, ikke-insulinafhængig | Diabetes mellitus, ikke-insulinafhængigForenede Stater
-
Medical College of WisconsinMedical University of South Carolina; National Institute of Diabetes and...Aktiv, ikke rekrutterendeDiabetes mellitus, type 2 | Diabetes mellitus, type II | Diabetes mellitus, voksendebut | Diabetes mellitus, ikke-insulinafhængig | Diabetes mellitus, ikke-insulinafhængigForenede Stater
-
Medical College of WisconsinNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)AfsluttetDiabetes mellitus, type 2 | Diabetes mellitus, type II | Diabetes mellitus, voksendebut | Diabetes mellitus, ikke-insulinafhængig | Diabetes mellitus, ikke-insulinafhængigForenede Stater
Kliniske forsøg med glibenclamid
-
BiogenAfsluttetSlagtilfælde, Akut | HjerneødemForenede Stater, Spanien, Kina, Italien, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Australien, Ungarn, Taiwan, Israel, Canada, Portugal, Korea, Republikken, Tjekkiet, Brasilien, Schweiz, Frankrig, Belgien, Japan, Litauen, Kroatien, Danmark, ... og mere
-
University of GiessenMerck Sharp & Dohme LLCAfsluttetType 2 diabetes
-
King's College Hospital NHS TrustUkendtType 1 diabetes mellitusDet Forenede Kongerige
-
Beijing Tiantan HospitalBeijing Tongren HospitalRekruttering
-
University of EdinburghChief Scientist Office of the Scottish GovernmentAfsluttetGraviditet | SvangerskabsdiabetesDet Forenede Kongerige
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAfsluttetNeonatal diabetes sekundært til mutation i kaliumkanalenFrankrig
-
AstraZenecaAfsluttetType 2 diabetesItalien, Polen, Sydafrika, Norge, Belgien, Ungarn, Slovakiet, Taiwan, Filippinerne, Thailand, Mexico, Hong Kong, Malaysia
-
Genuine Research Center, EgyptMedochemie LTD CyprusAfsluttet
-
University of Sao Paulo General HospitalUkendtSubaraknoidal blødning, aneurismeBrasilien
-
Danish Headache CenterAfsluttetCerebral blodgennemstrømning | Hovedpine | Hæmodynamik af kraniale arterierDanmark